Novo klinično preskušanje ponuja upanje za bolnike z napredovalo suho starostno degeneracijo makule

Novo klinično preskušanje ponuja upanje za bolnike z napredovalo suho starostno degeneracijo makule

Starostna degeneracija makule, glavni vzrok za izgubo vida in slepoto pri Američanih, starih 65 let in več, je progresivna bolezen, ki prizadene centralni vid. Sčasoma postanejo obrazi, strani knjig in vse, kar je neposredno pred osebo, zakrito z zamegljenimi, temnimi ali slepimi pegami.

Zdaj nova klinična študija ponuja upanje za bolnike z napredovalo "suho" starostno degeneracijo makule. Suha starostna degeneracija makule je najpogostejša oblika bolezni.

Raziskovalci na USC Roski Eye Institute, ki je del Keck Medicine of USC, začenjajo klinično preskušanje faze 2b, v katerem preučujejo, ali bi bioinženirske matične celice, namenjene nadomestitvi celic v mrežnici, poškodovane zaradi makularne degeneracije, lahko obnovile vid. Celice so pritrjene na vsadek – ultra tanek obliž, tanjši od pramena las –, ki drži celice na mestu.

Upamo, da bomo ugotovili, ali lahko retinalni vsadek na osnovi matičnih celic ne le ustavi napredovanje suhe starostne degeneracije makule, ampak dejansko izboljša vid bolnikov. Rezultati bi lahko bili prelomni, ker čeprav obstajajo nekatere možnosti zdravljenja, ki upočasnijo napredovanje degeneracije rumene pege, ni nobene, ki bi lahko odpravila že storjeno škodo.«

Sun Young Lee, MD, PhD, retinalni kirurg pri Keck Medicine in glavni raziskovalec Keck Medicine Study Center

Klinično preskušanje sledi zgodnjim raziskavam, ki so jih izvedli strokovnjaki na USC Roski Eye Institute na majhni skupini pacientov, ki so pokazali, da je implantat dobro prenašal, ostal v očesu in se uspešno absorbiral v tkivo mrežnice. Poleg tega se je 27 % bolnikov nekoliko izboljšal vid.

"Prejšnja faza kliničnega preskušanja je pokazala, da je zdravljenje varno in ima potencial za izboljšanje bolnikovega vida. Naslednja faza bo preučila, ali lahko terapija povzroči klinično pomembne izboljšave vida," je dejal Lee, ki je tudi izredni profesor oftalmologije in fiziologije ter nevroznanosti na Keck School of Medicine v USC.

Kako deluje retinalni vsadek

Približno 20 milijonov Američanov živi s starostno degeneracijo makule. To število vključuje tudi primere mokre degeneracije makule, redkejše, a resnejše oblike bolezni.

Starostna degeneracija makule prizadene očesno makulo, ki se nahaja v središču mrežnice in je odgovorna za centralni vid. V napredovalih primerih se celice pigmentnega epitelija mrežnice (RPE), ki obdajajo makulo in so ključne za ustvarjanje jasnega vida v mrežnici, poškodujejo ali uničijo, kar povzroči izgubo vida.

Retinalni vsadek, uporabljen v kliničnem preskušanju, izhaja iz embrionalnih matičnih celic, ki se v laboratoriju gojijo v celice RPE. Med ambulantnim kirurškim posegom očesni kirurgi Keck Medicine v mrežnico vsadijo drobno plast laboratorijsko izdelanih celic RPE.

"Študija bo preučila, ali bo laboratorijsko izdelan vsadek nadomestil poškodovane celice, deloval kot običajne celice RPE in izboljšal vid pri pacientih, ki morda trenutno nimajo drugih možnosti za izboljšanje," je povedal dr. Rodrigo Antonio Brant Fernandes, oftalmolog pri Keck Medicine in študijski kirurg.

Podrobnosti kliničnega preskušanja

Keck Medicine je ena od petih lokacij v državi, ki vključujejo bolnike v klinično preskušanje. Študija je prikrita – nekateri vpisani udeleženci bodo prejeli vsadek, drugi pa simulirani vsadek.

Upravičeni bolniki morajo biti stari med 55 in 90 let in morajo imeti napredovalo suho starostno degeneracijo makule ter diagnosticirano geografsko atrofijo, kar pomeni, da so njihove celice RPE poškodovane ali ne delujejo.

Paciente bomo spremljali vsaj eno leto, da bi ugotovili, kako prenašajo vsadek in ali so kakšne spremembe vida. V študiji bo sodelovalo 24 bolnikov.

Vsi, ki želite izvedeti več o postopku, se lahko obrnete na Mariano Edwards na [email protected] ali Kimberly Rodriguez na [email protected].

"USC Roski Eye Institute je posvečen napredovanju inovativnih zdravljenj za izboljšanje življenj z obnovo vida," je dejal dr. "Retinalni vsadki, pridobljeni iz matičnih celic, lahko ponudijo eno največjih priložnosti za pomoč bolnikom s suho starostno degeneracijo makule in potencialno nekega dne zagotovijo zdravilo."

Viri: