Ny klinisk prövning ger hopp för patienter med avancerad torr åldersrelaterad makuladegeneration

Ny klinisk prövning ger hopp för patienter med avancerad torr åldersrelaterad makuladegeneration

Åldersrelaterad makuladegeneration, den främsta orsaken till synförlust och blindhet hos amerikaner 65 år och äldre, är en progressiv sjukdom som påverkar central syn. Med tiden kommer ansikten, boksidor och allt som är direkt framför en person att skymmas av suddiga, mörka eller blinda fläckar.

Nu ger en ny klinisk studie hopp för patienter med avancerad "torr" åldersrelaterad makuladegeneration. Torr åldersrelaterad makuladegeneration är den vanligaste formen av sjukdomen.

Forskare vid USC Roski Eye Institute, en del av Keck Medicine of USC, lanserar en klinisk fas 2b-studie som studerar om biomanipulerade stamceller utformade för att ersätta celler i näthinnan som skadats av makuladegeneration kan återställa synen. Cellerna är fästa på ett implantat – en ultratunn fläck som är tunnare än en hårstrå – som håller cellerna på plats.

Vi hoppas få reda på om det stamcellsbaserade retinala implantatet inte bara kan stoppa utvecklingen av torr åldersrelaterad makuladegeneration utan faktiskt förbättra patienternas syn. Resultaten kan vara banbrytande för även om det finns några behandlingsalternativ som bromsar utvecklingen av makuladegeneration, finns det inga som kan vända den skada som redan har gjorts."

Sun Young Lee, MD, PhD, retinal kirurg vid Keck Medicine och huvudutredare för Keck Medicine Study Center

Den kliniska prövningen följer tidig forskning utförd av experter vid USC Roski Eye Institute på en liten grupp patienter som visade att implantatet tolererades väl, förblev i ögat och absorberades framgångsrikt i retinalvävnad. Dessutom hade 27 % av patienterna en viss förbättring av synen.

"Den tidigare fasen av den kliniska prövningen visade att behandlingen är säker och har potential att förbättra patienternas syn. Nästa fas kommer att undersöka om behandlingen kan ge kliniskt signifikanta förbättringar av synen", säger Lee, som också är docent i oftalmologi och fysiologi och neurovetenskap vid Keck School of Medicine i USC.

Hur näthinneimplantatet fungerar

Cirka 20 miljoner amerikaner lever med åldersrelaterad makuladegeneration. Detta antal inkluderar även fall av våt makuladegeneration, en sällsyntare men allvarligare form av sjukdomen.

Åldersrelaterad makuladegeneration påverkar gula fläcken i ögat, som ligger i mitten av näthinnan och ansvarar för central syn. I avancerade fall skadas eller förstörs de retinala pigmentepitelcellerna (RPE), som kantar gula fläcken och är avgörande för att producera tydlig syn i näthinnan, vilket resulterar i synförlust.

Det retinala implantatet som används i den kliniska prövningen kommer från embryonala stamceller som odlas till RPE-celler i ett laboratorium. Under ett polikliniskt kirurgiskt ingrepp implanterar ögonkirurger från Keck Medicine ett litet lager av de labbtillverkade RPE-cellerna i näthinnan.

"Studien kommer att undersöka om det labbtillverkade implantatet kommer att ersätta de skadade cellerna, fungera som normala RPE-celler och förbättra synen hos patienter som för närvarande inte har andra alternativ för förbättring", säger Rodrigo Antonio Brant Fernandes, MD, PhD, ögonläkare vid Keck Medicine och studiekirurg.

Detaljer om kliniska prövningar

Keck Medicine är en av fem platser i landet som registrerar patienter i den kliniska prövningen. Studien är maskerad – vissa inskrivna deltagare kommer att få implantatet medan andra kommer att få ett simulerat implantat.

Berättigade patienter måste vara mellan 55 och 90 år gamla och ha avancerad torr åldersrelaterad makuladegeneration och har diagnostiserats med geografisk atrofi, vilket innebär att deras RPE-celler är skadade eller inte fungerar.

Patienterna kommer att övervakas i minst ett år för att fastställa hur implantatet tolereras och om det finns några förändringar i synen. 24 patienter kommer att delta i studien.

Alla som är intresserade av att lära sig mer om processen kan kontakta Mariana Edwards på [email protected] eller Kimberly Rodriguez på [email protected].

"USC Roski Eye Institute är dedikerade till att utveckla innovativa behandlingar för att förbättra liv genom att återställa synen", säger Dr. "Stamcellshärledda retinala implantat kan erbjuda en av de största möjligheterna att hjälpa patienter med torr åldersrelaterad makuladegeneration och potentiellt en dag ge ett botemedel."

Källor: