新的临床试验为晚期干性”年龄相关性黄斑变性患者带来了希望

新的临床试验为晚期干性”年龄相关性黄斑变性患者带来了希望

年龄相关性黄斑变性是 65 岁及以上美国人视力丧失和失明的主要原因，是一种影响中心视力的进行性疾病。随着时间的推移，人脸、书页以及直接在人面前的任何东西都会变得模糊、黑暗或盲点。

现在，一项新的临床研究为患有晚期“干性”年龄相关性黄斑变性的患者带来了希望。干性年龄相关性黄斑变性是该疾病最常见的形式。

南加州大学罗斯基眼科研究所（南加州大学凯克医学院的一部分）的研究人员正在启动一项 2b 期临床试验，研究旨在替代因黄斑变性受损的视网膜细胞的生物工程干细胞是否可以恢复视力。这些细胞附着在植入物上——一种比一根头发还细的超薄贴片——将细胞固定在适当的位置。

我们希望找出基于干细胞的视网膜植入物是否不仅可以阻止干性年龄相关性黄斑变性的进展，而且可以真正改善患者的视力。结果可能具有开创性，因为尽管有一些治疗方案可以减缓黄斑变性的进展，但没有一种方案能够逆转已经造成的损害。”

Sun Young Lee，医学博士、哲学博士、Keck Medicine 视网膜外科医生、Keck Medicine 研究中心首席研究员

该临床试验是在南加州大学罗斯基眼科研究所的专家对一小群患者进行的早期研究之后进行的，研究表明植入物具有良好的耐受性，保留在眼睛中并成功吸收到视网膜组织中。此外，27%的患者视力有一定改善。

“临床试验的早期阶段表明，该治疗是安全的，并且有可能改善患者的视力。下一阶段将检查该疗法是否能够产生临床上显着的视力改善，”南加州大学凯克医学院眼科、生理学和神经科学副教授李说。

视网膜植入物的工作原理

大约 2000 万美国人患有与年龄相关的黄斑变性。这个数字还包括湿性黄斑变性的病例，这是一种更罕见但更严重的疾病形式。

与年龄相关的黄斑变性影响眼睛的黄斑，黄斑位于视网膜中央，负责中央视力。在晚期病例中，黄斑内的视网膜色素上皮 (RPE) 细胞对视网膜产生清晰视力至关重要，但会受到损害或破坏，导致视力丧失。

临床试验中使用的视网膜植入物源自胚胎干细胞，这些干细胞在实验室中培育成RPE细胞。在门诊手术过程中，Keck Medicine 眼外科医生将一小层实验室制造的 RPE 细胞植入视网膜。

凯克医学 (Keck Medicine) 眼科医生兼研究外科医生、医学博士罗德里戈·安东尼奥·布兰特·费尔南德斯 (Rodrigo Antonio Brant Fernandes) 表示：“这项研究将检验实验室制造的植入物是否会取代受损细胞，像正常 RPE 细胞一样发挥作用，并改善目前可能没有其他改善选择的患者的视力。”

临床试验详情

Keck Medicine 是该国招募患者参加临床试验的五个地点之一。这项研究是隐蔽的——一些登记的参与者将接受植入物，而其他人将接受模拟植入物。

符合资格的患者年龄必须在 55 岁至 90 岁之间，患有晚期干性年龄相关性黄斑变性，并被诊断患有地图样萎缩，这意味着他们的 RPE 细胞受损或无法发挥作用。

患者将接受至少一年的监测，以确定植入物的耐受性以及视力是否有任何变化。 24名患者将参加该研究。

任何有兴趣了解有关该流程的更多信息的人都可以通过 [email protected] 联系 Mariana Edwards 或通过 [email protected] 联系 Kimberly Rodriguez。

博士说：“南加州大学罗斯基眼科研究所致力于推进创新疗法，通过恢复视力来改善生活。干细胞来源的视网膜植入物可能是帮助患有干性年龄相关性黄斑变性的患者提供最好的机会之一，并有可能有一天能够治愈这种疾病。”

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