Inhalacijska genska terapija testirana je u Velikoj Britaniji i Europi za liječenje cistične fibroze

Inhalacijska genska terapija testirana je u Velikoj Britaniji i Europi za liječenje cistične fibroze

Inhalacijski lijek s potencijalom poboljšanja bolesti pluća kod ljudi s cističnom fibrozom, bez obzira na njihovu vrstu mutacije, testira se u ispitivanjima na ljudima u Velikoj Britaniji i Europi.

Cistična fibroza (CF) uzrokovana je defektima u CFTR genu, koji uzrokuje nakupljanje guste, ljepljive sluzi u plućima i probavnom sustavu. Uzrokuje infekcije pluća i postupno utječe na sposobnost disanja. Nova genska terapija temeljena na lentivirusima djeluje umetanjem radne kopije CFTR gena u DNK epitelnih stanica u dišnim putovima pacijenta.

Trenutačno neki ljudi s CF-om dobro reagiraju na relativno nove tretmane koji se nazivaju CFTR modulatorski lijekovi, koji ciljaju na povezani CFTR protein. Međutim, to nije opcija za oko 10-15% pacijenata.

Cilj novog tretmana, poznatog kao BI 3720931, je poboljšati funkciju pluća i smanjiti egzacerbacije (zapaljenja koja često dovode do hospitalizacije) za osobe s CF-om, bez obzira na njihov tip mutacije - uključujući one koji genetski ne mogu imati koristi od drugih terapija za CF.

Ispitivanje Lenticlair 1, koje će procijeniti sigurnost, podnošljivost i učinkovitost liječenja, provodi Boehringer Ingelheim u suradnji s britanskim Konzorcijem za terapiju mesnim dahom (GTC) i OXB-om (bivši Oxford Biomedica). Oko 36 muškaraca i žena s cističnom fibrozom liječi se u centrima u Velikoj Britaniji, Francuskoj, Italiji, Nizozemskoj i Španjolskoj.

Cistična fibroza je nasljedna doživotna bolest koja se s vremenom pogoršava. Procjenjuje se da utječe na 105 000 ljudi diljem svijeta. Postoji više od 2000 poznatih mutacija u CFTR genu, koje dovode do različitih stupnjeva ozbiljnosti bolesti.

Lentivirusni vektori su vrsta genske terapije koja iskorištava sposobnost lentivirusa da zaraze ljudske stanice. Lentivirusi su obitelj virusa koji inficiraju umetanjem svog genetskog materijala u genom stanice domaćina. Modificirajući lentiviruse, znanstvenici su ih mogli koristiti kao sredstva za umetanje korisnih gena u stanice.

Profesor Eric Alton, profesor genske terapije i respiratorne medicine na Imperialovom nacionalnom institutu za srce i pluća, vodi ispitivanje. On koordinira UK Consortium CF Gene Therapy Consortium, koji okuplja tri centra u UK (Sveučilišta i sveučilišta i Imperial College London) usmjerena na translacijsku respiratornu gensku terapiju. Također je počasni liječnik konzultant u bolnici Royal Brompton, jednom od centara za ispitivanje u Ujedinjenom Kraljevstvu.

Konzorcij za CF Gene Therapy Consortium iz Ujedinjenog Kraljevstva sa zadovoljstvom je dosegao ovu prekretnicu nakon 24 godine usredotočenog truda i bliske suradnje s našim partnerima koji financiraju. Dok su neposredna meta oni pacijenti koji ne ispunjavaju uvjete za modulatore CFTR-a, ova nova terapija ima potencijal pružiti dugotrajno poboljšanje funkcije CFTR-a i modifikacije bolesti za osobe s CF-om bez obzira na njihov tip mutacije i, što je najvažnije, ima potencijal za ponovno doziranje prema potrebi. “

Profesor Eric Alton, profesor genske terapije i respiratorne medicine na Imperialovom nacionalnom institutu za srce i pluća

Profesorica Jane Davies s Imperialovog Nacionalnog instituta za srce i pluća, koja je glavni istraživač u Ujedinjenom Kraljevstvu, rekla je: "Bilo je nevjerojatno promatrati zdravstvene prednosti CFTR modulatora, ali oni koji ne mogu imati koristi od ovih lijekova hitno trebaju alternativne tretmane. Novi lijekovi bez kojih ne bismo mogli postići ovakav napredak."

U prvoj fazi studije primjenjivat će se različite doze liječenja kako bi se procijenila sigurnost, podnošljivost i odabir doza za fazu II. U drugoj fazi, dvije odabrane doze ili placebo će se primijeniti u randomiziranoj, dvostruko slijepoj, placebom kontroliranoj studiji povećanja doze za procjenu kliničke učinkovitosti i sigurnosti.

Nakon završetka 24-tjednog probnog razdoblja, sudionici će sudjelovati u dugoročnom praćenju Lenticlair-on studije.

Očekuje se da će studija biti dovršena početkom 2027. Dodatne informacije o studiji mogu se pronaći putem ClinicalTrials.gov na NCT06515002.

Izvori: