Fondazione Telethon erreicht Meilenstein mit Genehmigung von Waskyra für das Wiskott-Aldrich-Syndrom

Fondazione Telethon erreicht Meilenstein mit Genehmigung von Waskyra für das Wiskott-Aldrich-Syndrom

Die Fondazione Telethon gibt die positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) bekannt, die die Erteilung der Marktzulassung in der Europäischen Union für Waskyra™ empfiehlt. Waskyra™ ist eine ex vivo Gentherapie für das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS), eine seltene und lebensbedrohliche primäre Immunstörung.

Die Fondazione Telethon ist die erste gemeinnützige Organisation, die erfolgreich den gesamten Weg von der Labormedizin bis zur regulatorischen Genehmigung beschritten hat, indem sie, wo verfügbar, mit Industriepartnern zusammenarbeitete, um Gentherapien von der Entdeckung bis zu den Patienten zu bringen.

Waskyra™ wurde durch jahrzehntelange Forschung am San Raffaele Telethon Institut für Gentherapie (SR-Tiget) in Mailand entwickelt. Diese Therapie stellt einen bedeutenden wissenschaftlichen und klinischen Erfolg dar und bietet neue Hoffnung für Patienten, die von dieser Erkrankung betroffen sind.

„Dieser Meilenstein zeigt, dass akademische Forschung, wenn sie von einem starken Verantwortungsbewusstsein gegenüber den Patienten geleitet wird und nach den höchsten Industriestandards durchgeführt wird, die natürliche Geschichte seltener Krankheiten wirklich verändern kann. Wir sind stolz darauf, dass die Arbeit, die in unseren Laboren begonnen hat, nun europäischen Patienten zugutekommt und den Wert eines Forschungsmodells bekräftigt, das Wissenschaft und Pflege verbindet.“

Ilaria Villa, Generaldirektorin der Fondazione Telethon

„Die tatsächliche Verfügbarkeit von Therapien ist entscheidend, um Familien eine echte Behandlungschance zu bieten. Der wahre Wert der Wissenschaft liegt in ihrem Einfluss auf das Leben der Menschen“, fügte Dr. Alessandro Aiuti hinzu, stellvertretender Direktor der klinischen Forschung am SR-Tiget, Leiter der pädiatrischen Immunhämatologie am IRCCS Ospedale San Raffaele und ordentlicher Professor für Pädiatrie an der Università Vita-Salute San Raffaele.

Die Therapie wird Patienten am IRCCS Ospedale San Raffaele, einem anerkannten Zentrum für Gentherapie für diese und andere Krankheiten, zur Verfügung stehen, wo die klinische Studienphase durchgeführt wurde.

Die BLA für die gleiche Gentherapie für WAS wird derzeit von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) geprüft.

Die Fondazione Telethon wird weiterhin mit den Regulierungsbehörden zusammenarbeiten, um Therapien für alle geeigneten Patienten verfügbar zu machen.

Über das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS)

Das Wiskott-Aldrich-Syndrom ist eine seltene genetische Blutkrankheit, die zu Immunmangel und einer niedrigen Anzahl von Blutplättchen führt, bedingt durch Mutationen im WAS-Gen. Die Krankheit tritt bereits im frühen Kindesalter mit wiederkehrenden und persistierenden Infektionen, Blutungsereignissen, Ekzemen und einem erhöhten Risiko, Autoimmunerkrankungen und Lymphome zu entwickeln, auf. Sie betrifft fast ausschließlich Männer, mit einer geschätzten Inzidenz von 1 in 250.000 lebend geborenen Jungen. Aktuelle Behandlungsmöglichkeiten umfassen unterstützende Therapien, die auf die Behandlung und Prävention der klinischen Symptome abzielen. Die einzige potenziell heilende Option ist die hämatopoetische Stammzelltransplantation, für die jedoch nicht immer ein kompatibler Spender verfügbar ist und die nicht ohne Risiken ist.

Über Waskyra™ (etuvetidigene autotemcel) Gentherapie für das Wiskott-Aldrich-Syndrom

Waskyra besteht aus einer einmaligen Verabreichung von autologen CD34+-hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen, die mit einem lentiviralen Vektor, der das WAS-Gen kodiert, überführt wurden. Nachdem die Stammzellen korrigiert wurden, werden sie in den Patienten reinfundiert, der zuvor eine Chemotherapie erhält, um das Knochenmark auf die Aufnahme vorzubereiten. Es wurde gezeigt, dass Waskyra die Häufigkeit von schweren und moderaten Blutungsereignissen sowie schwerwiegenden Infektionen bei Patienten mit WAS im Vergleich zur Zeit vor der Behandlung reduziert. In Fällen, in denen eine Transplantation von einem kompatiblen Familienspender nicht möglich ist, stellt die Gentherapie eine potenzielle therapeutische Option für geeignete Patienten dar, deren Sicherheit und Wirksamkeit bewertet wurden.

Quellen: