شراكة جديدة تطلق سوقًا لتنشيط علاجات الخلايا والجينات ذات الأولوية

شراكة جديدة تطلق سوقًا لتنشيط علاجات الخلايا والجينات ذات الأولوية

الشراكة لتطوير العلاجات النادرة

أعلنت الجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلوي (ASGCT)، وهي المنظمة المهنية الرائدة في تطوير علاجات الخلايا والجينات (CGTs)، ومؤسسة Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL)، وهي شركة غير ربحية للتكنولوجيا الحيوية تركز على استكمال التطوير والوصول إلى العلاجات المحظورة للأمراض النادرة، اليوم عن شراكة لتشكيل CGTxchange، وهو مشروع مشترك. سيكون هذا بمثابة غرفة مقاصة وسوق لـ CGTs ذات الأولوية المنخفضة.

ما هي العلاجات الخلوية والجينية (CGTs)؟

تعد العلاجات الخلوية والجينية من الأساليب العلاجية المبتكرة التي تستخدم الخلايا أو الجينات لعلاج الأمراض أو علاجها. غالبًا ما تقدم هذه العلاجات أملًا جديدًا للمرضى الذين يصعب علاج أمراضهم بالطرق التقليدية.

سيواجه المشروع المشترك الجديد تحديًا متزايدًا وملحًا في مجال CGTs: فقد أدت التغييرات السياسية والاقتصادية في السنوات الأخيرة إلى توقف رعاة الأدوية الحيوية عن تطوير مئات من CGTs التي لم تعد تعتبر قابلة للتطبيق تجاريًا. وهذا يشمل العديد من العلاجات التي قدمت فوائد واضحة للمرضى في الدراسات السريرية.

تستفيد CGTxchange من القدرات المشتركة للمنظمات بطرق غير مسبوقة لجذب مجموعة واسعة من الشركاء والممولين المحتملين الذين يمكنهم بكفاءة تحديد وتقييم وتمويل وتطوير وتوفير وصول مستدام وموثوق وقابل للتطوير إلى CGTs التحويلية المحتملة للأمراض النادرة للغاية.

"في ASGCT، لاحظنا أن العديد من علاجات الخلايا والجينات يتم وضعها على الرف ليس لأنها ليست سليمة سريريًا، ولكن بسبب تحديات تسويق هذه العلاجات بمجرد الموافقة عليها. بالشراكة مع OTXL، نقوم بإنشاء مسار جديد تمامًا لضمان وصول CGTs هذه إلى المنظمات - سواء كانت شركات أو مؤسسات غير ربحية أو مؤسسات أكاديمية - مستعدة لمواجهة تحديات التطوير والتسويق حتى يتمكن المرضى من الاستفادة في نهاية المطاف."

ديفيد باريت، الرئيس التنفيذي لشركة ASGCT

تسمح منصة OTXL المدعومة بالذكاء الاصطناعي بإدخال موارد CGT والمعلومات ذات الصلة وتحليلها في قاعدة بيانات آمنة وقابلة للبحث. يتيح ذلك إنشاء قوائم وملفات تعريف للعلاجات المتوقفة ويوفر تقييمات قائمة على المخاطر. ومن هناك، يمكن مطابقة الأصول المدرجة مع المستثمرين أو الشركاء المحتملين في السوق، مما يزيد من إمكانية تأمين التمويل والجهات الراعية السريرية الجديدة.

قال كريج مارتن، الرئيس التنفيذي لشركة OTXL: "إن توقعات عوائد رأس المال الاستثماري النموذجي والمستحضرات الصيدلانية الحيوية تتجاوز بكثير ما يمكن أن توفره معظم CGTs للأمراض النادرة جدًا في ضوء التغيرات السياسية والسوقية الأخيرة". "ومع ذلك، لا يزال بإمكان العديد من هذه العلاجات الموضوعة على الرفوف توفير عوائد كبيرة للشركاء المناسبين، فضلاً عن فوائد هائلة للمرضى. تتيح لنا هذه الشراكة تقديم برامج CGT سريرية عالية الجودة للمستثمرين والمنظمات التي تتوافق مهامها وجداولها الزمنية وأهدافها مع ما يمكن أن تحققه هذه العلاجات."

من خلال الشراكة، ستقوم ASGCT بعقد وإشراك شبكتها الواسعة من قادة CGT والخبراء والمانحين والمستثمرين والمساعدة في إنشاء CGTxchange كحل رائد لبرامج CGT "غير المستدامة مبدئيًا" حاليًا. ستعمل OTXL على تطوير غرفة المقاصة ومنصة السوق والمساهمة بالموارد من البنية التحتية التي تعمل بالذكاء الاصطناعي وشبكة الشركاء لمواصلة بناء المنصة وتكييفها وتوسيع نطاقها لاعتمادها واستخدامها من قبل مجتمع CGT.

ستبدأ ASGCT وOTXL في تطوير CGTxchange في أوائل عام 2026، مع إطلاقه وتنفيذه المخطط له في منتصف العام.

مصادر: