Nyt partnerskab lancerer markedsplads for at revitalisere deprioriterede celle- og genterapier

Nyt partnerskab lancerer markedsplads for at revitalisere deprioriterede celle- og genterapier

Partnerskab for at fremme sjældne behandlinger

American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), den førende professionelle organisation, der fremmer celle- og genterapier (CGT'er), og Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), en nonprofit bioteknologivirksomhed med fokus på at færdiggøre udvikling og adgang til blokerede behandlinger for sjældne sygdomme, annoncerede i dag et partnerskab om at danne CGTxchange, et joint venture. Dette vil fungere som et clearinghus og markedsplads for lavere prioriterede CGT'er.

Hvad er celle- og genterapier (CGT'er)?

Celle- og genterapier er innovative behandlingsmetoder, der bruger enten celler eller gener til at behandle eller helbrede sygdomme. Disse terapier giver ofte nyt håb for patienter, hvis sygdomme er svære at behandle med konventionelle metoder.

Det nye joint venture vil adressere en voksende og presserende udfordring inden for CGT'er: politiske og økonomiske ændringer i de senere år har resulteret i, at biofarma-sponsorer holder op med at udvikle hundredvis af CGT'er, der ikke længere anses for at være kommercielt levedygtige. Dette omfatter mange terapier, der gav klare fordele for patienter i kliniske undersøgelser.

CGTxchange udnytter organisationernes kombinerede kapaciteter på hidtil usete måder til at tiltrække en bred vifte af potentielle partnere og finansieringskilder, som effektivt kan identificere, evaluere, finansiere, udvikle og give bæredygtig, pålidelig og skalerbar adgang til potentielt transformative CGT'er for ultrasjældne sygdomme.

"Hos ASGCT har vi observeret, at mange celle- og genterapier bliver skrinlagt, ikke fordi de ikke er klinisk forsvarlige, men på grund af udfordringerne ved at kommercialisere disse behandlinger, når de er godkendt. I partnerskab med OTXL skaber vi en helt ny vej til at sikre, at disse CGT'er kommer til organisationer - hvad enten det er virksomheder, nonprofitorganisationer eller akademiske institutioner - der er klar til at tage fat på de udfordringer, som patienterne har til kommerciel udvikling."

David Barrett, administrerende direktør for ASGCT

OTXLs AI-drevne platform tillader CGT-ressourcer og relateret information at blive indtastet og analyseret i en sikker, søgbar database. Dette muliggør oprettelse af lister og profiler over afbrudte behandlinger og giver risikobaserede vurderinger. Derfra kan børsnoterede aktiver matches med potentielle investorer eller partnere på markedet, hvilket øger muligheden for at sikre finansiering og nye kliniske sponsorer.

"Typiske forventninger til venturekapital og biofarmaceutisk afkast er langt over, hvad de fleste ultra-sjældne sygdoms-CGT'er kan levere givet de seneste politiske og markedsmæssige ændringer," sagde Craig Martin, CEO for OTXL. "Menge af disse skrinlagte terapier kan dog stadig give et betydeligt afkast til de rigtige partnere, såvel som enorme fordele for patienterne. Dette partnerskab giver os mulighed for at præsentere højkvalitets, kliniske CGT-programmer for investorer og organisationer, hvis missioner, tidslinjer og mål stemmer overens med, hvad disse terapier kan opnå."

Gennem partnerskabet vil ASGCT indkalde og engagere sit omfattende netværk af CGT-ledere, eksperter, donorer og investorer og hjælpe med at etablere CGTxchange som den førende løsning for i øjeblikket 'foreløbigt uholdbare' CGT-programmer. OTXL vil udvikle clearinghouse- og markedspladsplatformen og bidrage med ressourcer fra sin AI-drevne infrastruktur og partnernetværk for yderligere at bygge, tilpasse og skalere platformen til adoption og brug af CGT-fællesskabet.

ASGCT og OTXL vil påbegynde udviklingen af ​​CGTxchange i begyndelsen af ​​2026 med en planlagt lancering og implementering midt i året.

Kilder: