Uusi kumppanuus avaa markkinapaikan elvyttämään priorisoituja solu- ja geenihoitoja

Uusi kumppanuus avaa markkinapaikan elvyttämään priorisoituja solu- ja geenihoitoja

Kumppanuus harvinaisten hoitomuotojen edistämiseksi

American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), johtava solu- ja geeniterapioita (CGT:t) edistävä ammattijärjestö, ja Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), voittoa tavoittelematon bioteknologiayritys, joka keskittyy kehittämään päätökseen harvinaisten sairauksien estettyjen hoitojen saatavuutta, ilmoittivat tänään kumppanuudesta CGTxchangen, yhteisyrityksen muodostamiseksi. Tämä toimii selvityskeskuksena ja markkinapaikkana alemman prioriteetin CGT:ille.

Mitä ovat solu- ja geeniterapiat (CGT:t)?

Solu- ja geeniterapiat ovat innovatiivisia hoitomenetelmiä, joissa käytetään joko soluja tai geenejä sairauksien hoitoon tai parantamiseen. Nämä hoidot tarjoavat usein uutta toivoa potilaille, joiden sairauksia on vaikea hoitaa perinteisillä menetelmillä.

Uusi yhteisyritys vastaa kasvavaan ja kiireelliseen haasteeseen CGT-alalla: viime vuosien poliittiset ja taloudelliset muutokset ovat johtaneet siihen, että biolääkealan sponsorit ovat lopettaneet satojen CGT:iden kehittämisen, joita ei pidetä enää kaupallisesti kannattavina. Tämä sisältää monia hoitoja, jotka tarjosivat selviä etuja potilaille kliinisissä tutkimuksissa.

CGTxchange hyödyntää organisaatioiden yhdistettyjä valmiuksia ennennäkemättömällä tavalla houkutellakseen laajan valikoiman mahdollisia kumppaneita ja rahoittajia, jotka voivat tehokkaasti tunnistaa, arvioida, rahoittaa, kehittää ja tarjota kestävän, luotettavan ja skaalautuvan pääsyn potentiaalisesti transformatiivisiin CGT:ihin erittäin harvinaisten sairauksien hoitoon.

"ASGCT:ssä olemme havainneet, että monia solu- ja geenihoitoja hylätään, ei siksi, että ne eivät olisi kliinisesti järkeviä, vaan näiden hoitojen kaupallistamisen haasteiden vuoksi, kun ne on hyväksytty. Luomme yhdessä OTXL:n kanssa täysin uuden tien varmistaaksemme, että nämä CGT:t pääsevät organisaatioille - olivatpa ne yritykset, järjestöt tai akateemiset laitokset -, jotka ovat valmiita vastaamaan kehityksen ja kaupallistamisen äärimmäisiin haasteisiin."

David Barrett, ASGCT:n toimitusjohtaja

OTXL:n AI-käyttöinen alusta mahdollistaa CGT-resurssien ja niihin liittyvien tietojen syöttämisen ja analysoinnin suojattuun, haettavissa olevaan tietokantaan. Tämä mahdollistaa luetteloiden ja profiilien luomisen lopetetuista hoidoista ja tarjoaa riskiin perustuvia arviointeja. Sieltä listatut omaisuuserät voidaan yhdistää potentiaalisten sijoittajien tai kumppaneiden kanssa markkinoilla, mikä lisää mahdollisuuksia saada rahoitusta ja uusia kliinisiä sponsoreita.

"Tyypilliset riskipääoman ja biofarmaseuttisen tuoton odotukset ylittävät sen, mitä useimmat erittäin harvinaisten sairauksien CGT:t voivat tarjota viimeaikaisten poliittisten ja markkinoiden muutosten vuoksi", sanoi Craig Martin, OTXL:n toimitusjohtaja. "Monet näistä hyllytetyistä hoidoista voivat kuitenkin edelleen tarjota merkittävää tuottoa oikeille kumppaneille sekä valtavia etuja potilaille. Tämän kumppanuuden avulla voimme esitellä korkealaatuisia kliinisiä CGT-ohjelmia sijoittajille ja organisaatioille, joiden tehtävät, aikataulut ja tavoitteet vastaavat sitä, mitä näillä hoidoilla voidaan saavuttaa."

Kumppanuuden kautta ASGCT kutsuu koolle laajan CGT-johtajien, asiantuntijoiden, lahjoittajien ja sijoittajien verkostonsa ja auttaa luomaan CGTxchangen johtavaksi ratkaisuksi tällä hetkellä "alustavasti kestämättömiin" CGT-ohjelmiin. OTXL kehittää selvityskeskus- ja markkinapaikkaalustaa ja lisää resursseja tekoälypohjaisesta infrastruktuuristaan ​​ja kumppaniverkostostaan ​​rakentaakseen, mukauttaakseen ja skaalatakseen alustaa edelleen CGT-yhteisön omaksumista ja käyttöä varten.

ASGCT ja OTXL aloittavat CGTxchangen kehittämisen vuoden 2026 alussa, ja suunniteltu julkaisu ja käyttöönotto vuoden puolivälissä.

Lähteet: