Un nouveau partenariat lance un marché pour revitaliser les thérapies cellulaires et géniques dépriorisées

Un nouveau partenariat lance un marché pour revitaliser les thérapies cellulaires et géniques dépriorisées

Partenariat pour faire progresser les thérapies rares

L'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), la principale organisation professionnelle faisant progresser les thérapies cellulaires et géniques (CGT), et Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), une société de biotechnologie à but non lucratif axée sur l'achèvement du développement et l'accès à des traitements bloqués pour les maladies rares, ont annoncé aujourd'hui un partenariat pour former CGTxchange, une coentreprise. Cela servira de centre d’échange et de marché pour les CGT de moindre priorité.

Que sont les thérapies cellulaires et géniques (CGT) ?

Les thérapies cellulaires et géniques sont des approches thérapeutiques innovantes qui utilisent soit des cellules, soit des gènes pour traiter ou guérir des maladies. Ces thérapies offrent souvent un nouvel espoir aux patients dont les maladies sont difficiles à traiter avec les méthodes conventionnelles.

La nouvelle coentreprise répondra à un défi croissant et urgent dans le domaine des CGT : les changements politiques et économiques de ces dernières années ont conduit les sponsors biopharmaceutiques à cesser le développement de centaines de CGT qui ne sont plus considérées comme commercialement viables. Cela inclut de nombreuses thérapies qui ont offert des avantages évidents aux patients lors des études cliniques.

CGTxchange exploite les capacités combinées des organisations de manière sans précédent pour attirer un large éventail de partenaires et de bailleurs de fonds potentiels capables d'identifier, d'évaluer, de financer, de développer et de fournir un accès durable, fiable et évolutif à des CGT potentiellement transformatrices pour les maladies ultra-rares.

« Chez ASGCT, nous avons observé que de nombreuses thérapies cellulaires et géniques sont mises de côté non pas parce qu'elles ne sont pas cliniquement valables, mais en raison des défis liés à la commercialisation de ces thérapies une fois approuvées. En partenariat avec OTXL, nous créons une toute nouvelle voie pour garantir que ces CGT parviennent aux organisations - qu'il s'agisse d'entreprises, d'organisations à but non lucratif ou d'institutions universitaires - qui sont prêtes à relever les défis du développement et de la commercialisation afin que les patients puissent en fin de compte en bénéficier.

David Barrett, PDG d'ASGCT

La plate-forme basée sur l'IA d'OTXL permet de saisir et d'analyser les ressources CGT et les informations associées dans une base de données sécurisée et consultable. Cela permet de créer des listes et des profils de thérapies abandonnées et de fournir des évaluations basées sur les risques. À partir de là, les actifs cotés peuvent être mis en relation avec des investisseurs ou partenaires potentiels sur le marché, augmentant ainsi la possibilité d'obtenir un financement et de nouveaux sponsors cliniques.

« Les attentes typiques en matière de capital-risque et de rendement biopharmaceutique dépassent largement ce que la plupart des CGT pour les maladies ultra-rares peuvent offrir compte tenu des récents changements politiques et du marché », a déclaré Craig Martin, PDG d'OTXL. « Cependant, bon nombre de ces thérapies mises de côté peuvent encore fournir des rendements importants pour les bons partenaires, ainsi que d'énormes avantages pour les patients. Ce partenariat nous permet de présenter des programmes CGT cliniques de haute qualité aux investisseurs et aux organisations dont les missions, les délais et les objectifs correspondent à ce que ces thérapies peuvent réaliser. »

Grâce à ce partenariat, l'ASGCT rassemblera et mobilisera son vaste réseau de dirigeants, d'experts, de donateurs et d'investisseurs de la CGT et contribuera à faire de CGTxchange la solution leader pour les programmes CGT actuellement « préliminairement non durables ». OTXL développera le centre d'échange et la plateforme de marché et apportera les ressources de son infrastructure et de son réseau de partenaires basés sur l'IA pour continuer à construire, adapter et faire évoluer la plateforme en vue de son adoption et de son utilisation par la communauté CGT.

ASGCT et OTXL lanceront le développement de CGTxchange début 2026, avec un lancement et une mise en œuvre prévus en milieu d'année.

Sources :