Novo partnerstvo pokreće tržište za revitalizaciju deprioritiziranih staničnih i genskih terapija

Novo partnerstvo pokreće tržište za revitalizaciju deprioritiziranih staničnih i genskih terapija

Partnerstvo za unapređenje rijetkih terapija

Američko društvo za gensku i staničnu terapiju (ASGCT), vodeća profesionalna organizacija koja unapređuje stanične i genske terapije (CGTs), i Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), neprofitna biotehnološka tvrtka usmjerena na dovršetak razvoja i pristup blokiranim tretmanima za rijetke bolesti, danas su objavili partnerstvo u osnivanju CGTxchangea, zajedničkog pothvata. Ovo će djelovati kao centar za razmjenu podataka i tržište za CGT-ove nižeg prioriteta.

Što su stanične i genske terapije (CGT)?

Stanične i genske terapije su inovativni pristupi liječenju koji koriste stanice ili gene za liječenje ili izlječenje bolesti. Ove terapije često nude novu nadu za pacijente čije je bolesti teško liječiti konvencionalnim metodama.

Novo zajedničko ulaganje bavit će se rastućim i gorućim izazovom u području CGT-a: političke i ekonomske promjene posljednjih godina rezultirale su prestankom razvoja stotina CGT-ova koji se više ne smatraju komercijalno isplativima od sponzora biofarmacelije. To uključuje mnoge terapije koje su u kliničkim studijama ponudile jasne prednosti za pacijente.

CGTxchange iskorištava kombinirane sposobnosti organizacija na dosad neviđene načine za privlačenje širokog spektra potencijalnih partnera i financijera koji mogu učinkovito identificirati, procijeniti, financirati, razviti i pružiti održiv, pouzdan i skalabilan pristup potencijalno transformativnim CGT-ovima za ultra rijetke bolesti.

"U ASGCT-u smo primijetili da se mnoge stanične i genske terapije odlažu ne zato što nisu klinički ispravne, već zbog izazova komercijalizacije tih terapija nakon što budu odobrene. U partnerstvu s OTXL-om, stvaramo potpuno novi put kako bismo osigurali da ti CGT-ovi dođu do organizacija - bilo da su tvrtke, neprofitne organizacije ili akademske institucije - koje su spremne odgovoriti na izazove razvoja i komercijalizacije kako bi pacijenti u konačnici mogli imati koristi."

David Barrett, izvršni direktor ASGCT-a

OTXL-ova platforma koju pokreće umjetna inteligencija omogućuje unos i analizu CGT resursa i povezanih informacija u sigurnu bazu podataka koju je moguće pretraživati. To omogućuje izradu popisa i profila prekinutih terapija i pruža procjene temeljene na riziku. Odatle se navedena imovina može uskladiti s potencijalnim investitorima ili partnerima na tržištu, povećavajući mogućnost osiguravanja financiranja i novih kliničkih sponzora.

"Tipična očekivanja rizičnog kapitala i povrata od biofarmaceutike znatno premašuju ono što većina CGT-ova za ultra rijetke bolesti može pružiti s obzirom na nedavne političke i tržišne promjene", rekao je Craig Martin, izvršni direktor OTXL-a. "Međutim, mnoge od ovih odloženih terapija još uvijek mogu pružiti značajne povrate za prave partnere, kao i ogromne koristi za pacijente. Ovo partnerstvo nam omogućuje da predstavimo visokokvalitetne, kliničke CGT programe investitorima i organizacijama čije su misije, rokovi i ciljevi usklađeni s onim što ove terapije mogu postići."

Kroz partnerstvo, ASGCT će sazvati i angažirati svoju široku mrežu CGT čelnika, stručnjaka, donatora i investitora i pomoći uspostaviti CGTxchange kao vodeće rješenje za trenutno 'preliminarno neodržive' CGT programe. OTXL će razviti platformu za razmjenu podataka i tržište te doprinijeti resursima iz svoje infrastrukture i partnerske mreže koju pokreće AI za daljnju izgradnju, prilagodbu i skaliranje platforme za usvajanje i korištenje od strane CGT zajednice.

ASGCT i OTXL pokrenut će razvoj CGTxchangea početkom 2026., s planiranim lansiranjem i implementacijom sredinom godine.

Izvori: