Una nuova partnership lancia un mercato per rivitalizzare le terapie cellulari e geniche depriorizzate

Una nuova partnership lancia un mercato per rivitalizzare le terapie cellulari e geniche depriorizzate

Partnership per promuovere le terapie rare

L'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), la principale organizzazione professionale che promuove le terapie cellulari e geniche (CGT), e l'Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), una società biotecnologica senza scopo di lucro focalizzata sul completamento dello sviluppo e sull'accesso ai trattamenti bloccati per le malattie rare, hanno annunciato oggi una partnership per formare CGTxchange, una joint venture. Ciò fungerà da stanza di compensazione e mercato per i CGT a priorità inferiore.

Cosa sono le terapie cellulari e geniche (CGT)?

Le terapie cellulari e geniche sono approcci terapeutici innovativi che utilizzano cellule o geni per trattare o curare le malattie. Queste terapie spesso offrono nuove speranze ai pazienti le cui malattie sono difficili da trattare con i metodi convenzionali.

La nuova joint venture affronterà una sfida crescente e urgente nel campo dei CGT: i cambiamenti politici ed economici degli ultimi anni hanno portato gli sponsor del settore biofarmaceutico a cessare lo sviluppo di centinaia di CGT che non sono più considerati commercialmente validi. Ciò include molte terapie che hanno offerto chiari vantaggi ai pazienti negli studi clinici.

CGTxchange sfrutta le capacità combinate delle organizzazioni in modi senza precedenti per attrarre un'ampia gamma di potenziali partner e finanziatori in grado di identificare, valutare, finanziare, sviluppare e fornire un accesso sostenibile, affidabile e scalabile a CGT potenzialmente trasformative per le malattie ultra rare.

"All'ASGCT, abbiamo osservato che molte terapie cellulari e geniche vengono accantonate non perché non siano clinicamente valide, ma a causa delle sfide legate alla commercializzazione di queste terapie una volta approvate. In collaborazione con OTXL, stiamo creando un percorso completamente nuovo per garantire che queste CGT arrivino alle organizzazioni - siano esse aziende, organizzazioni no-profit o istituzioni accademiche - che sono pronte ad affrontare le sfide dello sviluppo e della commercializzazione in modo che i pazienti possano in definitiva trarne vantaggio."

David Barrett, amministratore delegato dell'ASGCT

La piattaforma basata sull'intelligenza artificiale di OTXL consente di inserire e analizzare le risorse CGT e le informazioni correlate in un database sicuro e consultabile. Ciò consente la creazione di elenchi e profili di terapie interrotte e fornisce valutazioni basate sul rischio. Da lì, le risorse quotate possono essere abbinate a potenziali investitori o partner sul mercato, aumentando la possibilità di ottenere finanziamenti e nuovi sponsor clinici.

“Le aspettative tipiche di capitale di rischio e di rendimento biofarmaceutico sono ben superiori a ciò che la maggior parte dei CGT per malattie ultra rare possono offrire, dati i recenti cambiamenti politici e di mercato”, ha affermato Craig Martin, CEO di OTXL. "Tuttavia, molte di queste terapie accantonate possono ancora fornire ritorni significativi per i partner giusti, nonché enormi vantaggi per i pazienti. Questa partnership ci consente di presentare programmi CGT clinici di alta qualità a investitori e organizzazioni le cui missioni, tempistiche e obiettivi sono in linea con ciò che queste terapie possono ottenere."

Attraverso la partnership, ASGCT convocherà e coinvolgerà la sua vasta rete di leader, esperti, donatori e investitori CGT e contribuirà a stabilire CGTxchange come la soluzione principale per i programmi CGT attualmente "preliminarmente insostenibili". OTXL svilupperà la stanza di compensazione e la piattaforma di mercato e contribuirà con risorse dalla sua infrastruttura basata sull'intelligenza artificiale e dalla rete di partner per costruire, adattare e ridimensionare ulteriormente la piattaforma per l'adozione e l'utilizzo da parte della comunità CGT.

ASGCT e OTXL avvieranno lo sviluppo di CGTxchange all'inizio del 2026, con un lancio e un'implementazione pianificati a metà anno.

Fonti: