Nauja partnerystė atveria rinką, skirtą atgaivinti netinkamą ląstelių ir genų terapiją

Nauja partnerystė atveria rinką, skirtą atgaivinti netinkamą ląstelių ir genų terapiją

Partnerystė siekiant tobulinti retus gydymo būdus

Amerikos genų ir ląstelių terapijos draugija (ASGCT), pirmaujanti ląstelių ir genų terapijos (CGT) tobulinimo profesionali organizacija, ir Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), pelno nesiekianti biotechnologijų įmonė, orientuota į užblokuotų retųjų ligų gydymo kūrimo užbaigimą ir prieigą prie blokuotų retų ligų gydymo būdų, šiandien paskelbė apie partnerystę, kurianti bendrą įmonę CGTxchange. Tai veiks kaip kliringo centras ir rinka žemesnio prioriteto CGT.

Kas yra ląstelių ir genų terapija (CGT)?

Ląstelių ir genų terapija yra naujoviški gydymo metodai, kuriuose ligoms gydyti arba gydyti naudojamos ląstelės arba genai. Šios terapijos dažnai suteikia naujų vilčių pacientams, kurių ligas sunku gydyti įprastiniais metodais.

Nauja bendra įmonė spręs vis didėjantį ir neatidėliotiną iššūkį CGT srityje: dėl pastarųjų metų politinių ir ekonominių pokyčių biofarmacijos rėmėjai nustojo kurti šimtus CGT, kurie nebelaikomi komerciškai perspektyviais. Tai apima daugybę gydymo būdų, kurie klinikinių tyrimų metu pacientams suteikė akivaizdžios naudos.

„CGTxchange“ išnaudoja bendrus organizacijų pajėgumus precedento neturinčiais būdais, kad pritrauktų platų potencialių partnerių ir finansuotojų spektrą, kurie galėtų efektyviai nustatyti, įvertinti, finansuoti, plėtoti ir suteikti tvarią, patikimą ir keičiamo dydžio prieigą prie potencialiai transformuojančių itin retų ligų CGT.

"ASGCT mes pastebėjome, kad daugelis ląstelių ir genų terapijų atmetamos ne todėl, kad jos nėra kliniškai patikimos, o dėl iššūkių, susijusių su šių terapijų komercializavimu, kai jie bus patvirtinti. Bendradarbiaudami su OTXL sukuriame visiškai naują kelią, siekdami užtikrinti, kad šios CGT patektų į organizacijas, nesvarbu, ar tai būtų įmonės, ne pelno organizacijos ar akademinės institucijos, kurios yra pasirengusios spręsti didžiausius plėtros ir komercijos iššūkius.

Davidas Barrettas, ASGCT generalinis direktorius

OTXL AI pagrįsta platforma leidžia CGT išteklius ir susijusią informaciją įvesti ir analizuoti į saugią duomenų bazę, kurioje galima ieškoti. Tai leidžia sudaryti nutrauktų terapijų sąrašus ir profilius bei pateikti rizika pagrįstus vertinimus. Iš ten įtrauktas turtas gali būti suderintas su potencialiais investuotojais ar partneriais rinkoje, taip padidinant galimybę užsitikrinti finansavimą ir naujus klinikinius rėmėjus.

„Įprasti rizikos kapitalo ir biofarmacijos grąžos lūkesčiai gerokai viršija tai, ką dauguma itin retų ligų CGT gali duoti atsižvelgiant į naujausius politinius ir rinkos pokyčius“, – sakė Craigas Martinas, OTXL generalinis direktorius. "Tačiau daugelis šių lentynoje esančių terapijų vis tiek gali duoti didelę grąžą tinkamiems partneriams, taip pat didžiulės naudos pacientams. Ši partnerystė leidžia mums pristatyti aukštos kokybės klinikines CGT programas investuotojams ir organizacijoms, kurių misijos, terminai ir tikslai atitinka tai, ką galima pasiekti šiais gydymo būdais.

Per partnerystę ASGCT suburs ir įtrauks savo platų CGT lyderių, ekspertų, donorų ir investuotojų tinklą ir padės sukurti CGTxchange kaip pirmaujantį sprendimą šiuo metu „preliminariai netvarioms“ CGT programoms. OTXL kurs kliringo namų ir prekyvietės platformą ir prisidės iš savo dirbtinio intelekto infrastruktūros ir partnerių tinklo išteklių, kad toliau kurtų, pritaikytų ir padidintų platformą, kad ją priimtų ir naudotų CGT bendruomenė.

ASGCT ir OTXL inicijuos CGTxchange kūrimą 2026 m. pradžioje, planuojama paleisti ir įdiegti metų viduryje.

Šaltiniai: