Nytt partnerskap lanserer markedsplass for å revitalisere deprioriterte celle- og genterapier

Nytt partnerskap lanserer markedsplass for å revitalisere deprioriterte celle- og genterapier

Partnerskap for å fremme sjeldne terapier

American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), den ledende profesjonelle organisasjonen som fremmer celle- og genterapier (CGTs), og Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), et nonprofit bioteknologiselskap med fokus på å fullføre utvikling og tilgang til blokkerte behandlinger for sjeldne sykdommer, kunngjorde i dag et partnerskap for å danne CGTxchange, et joint venture. Dette vil fungere som et oppgjørshus og markedsplass for lavere prioriterte CGT-er.

Hva er celle- og genterapi (CGT)?

Celle- og genterapi er innovative behandlingsmetoder som bruker enten celler eller gener for å behandle eller kurere sykdommer. Disse terapiene gir ofte nytt håp for pasienter hvis sykdommer er vanskelige å behandle med konvensjonelle metoder.

Det nye joint venture-selskapet vil ta opp en økende og presserende utfordring innen CGT-er: politiske og økonomiske endringer de siste årene har resultert i at biofarma-sponsorer har sluttet å utvikle hundrevis av CGT-er som ikke lenger anses som kommersielt levedyktige. Dette inkluderer mange terapier som ga klare fordeler for pasienter i kliniske studier.

CGTxchange utnytter organisasjonenes kombinerte evner på enestående måter for å tiltrekke seg et bredt spekter av potensielle partnere og finansiører som effektivt kan identifisere, evaluere, finansiere, utvikle og gi bærekraftig, pålitelig og skalerbar tilgang til potensielt transformative CGT-er for ultrasjeldne sykdommer.

"Hos ASGCT har vi observert at mange celle- og genterapier blir skrinlagt, ikke fordi de ikke er klinisk forsvarlige, men på grunn av utfordringene med å kommersialisere disse terapiene når de er godkjent. I samarbeid med OTXL skaper vi en helt ny vei for å sikre at disse CGT-ene kommer til organisasjoner - det være seg bedrifter, ideelle organisasjoner eller akademiske institusjoner - som er klare til å møte utfordringene med kommersiell utvikling, og som er klare til å møte den ultimate utviklingen."

David Barrett, administrerende direktør i ASGCT

OTXLs AI-drevne plattform lar CGT-ressurser og relatert informasjon legges inn og analyseres i en sikker, søkbar database. Dette gjør det mulig å lage lister og profiler over seponerte behandlinger og gir risikobaserte vurderinger. Derfra kan børsnoterte eiendeler matches med potensielle investorer eller partnere på markedet, noe som øker muligheten for å sikre finansiering og nye kliniske sponsorer.

"Typiske forventninger til venturekapital og biofarmasøytisk avkastning er godt over det de fleste ultrasjeldne sykdommer CGT kan levere gitt nylige politiske endringer og markedsendringer," sa Craig Martin, administrerende direktør i OTXL. "Menge av disse skrinlagte terapiene kan imidlertid fortsatt gi betydelig avkastning for de rette partnerne, så vel som enorme fordeler for pasientene. Dette partnerskapet lar oss presentere kliniske CGT-programmer av høy kvalitet til investorer og organisasjoner hvis oppdrag, tidslinjer og mål er i tråd med hva disse terapiene kan oppnå."

Gjennom partnerskapet vil ASGCT samle og engasjere sitt omfattende nettverk av CGT-ledere, eksperter, givere og investorer og bidra til å etablere CGTxchange som den ledende løsningen for foreløpig 'foreløpig uholdbare' CGT-programmer. OTXL vil utvikle clearinghuset og markedsplassplattformen og bidra med ressurser fra sin AI-drevne infrastruktur og partnernettverk for å bygge, tilpasse og skalere plattformen videre for adopsjon og bruk av CGT-fellesskapet.

ASGCT og OTXL vil starte utviklingen av CGTxchange tidlig i 2026, med en planlagt lansering og implementering midt i året.

Kilder: