Nowe partnerstwo uruchamia rynek w celu ożywienia pozbawionych priorytetów terapii komórkowych i genowych

Nowe partnerstwo uruchamia rynek w celu ożywienia pozbawionych priorytetów terapii komórkowych i genowych

Partnerstwo na rzecz rozwoju rzadkich terapii

Amerykańskie Towarzystwo Terapii Genowej i Komórkowej (ASGCT), wiodąca organizacja profesjonalna rozwijająca terapie komórkowe i genowe (CGT), oraz Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), firma biotechnologiczna non-profit skupiająca się na dokończeniu rozwoju i dostępie do zablokowanych metod leczenia rzadkich chorób, ogłosiły dzisiaj partnerstwo w celu utworzenia CGTxchange, spółki joint venture. Będzie to działać jako izba rozliczeniowa i rynek dla CGT o niższym priorytecie.

Czym są terapie komórkowe i genowe (CGT)?

Terapie komórkowe i genowe to innowacyjne podejścia do leczenia, w których do leczenia lub leczenia chorób wykorzystuje się komórki lub geny. Terapie te często dają nową nadzieję pacjentom, których choroby są trudne do leczenia konwencjonalnymi metodami.

Nowa spółka joint venture zajmie się rosnącym i palącym wyzwaniem w dziedzinie CGT: zmiany polityczne i gospodarcze zachodzące w ostatnich latach spowodowały, że sponsorzy firmy Biopharma zaprzestali rozwoju setek CGT, które nie są już uważane za opłacalne komercyjnie. Obejmuje to wiele terapii, które w badaniach klinicznych zapewniały pacjentom wyraźne korzyści.

CGTxchange wykorzystuje połączone możliwości organizacji w bezprecedensowy sposób, aby przyciągnąć szeroką gamę potencjalnych partnerów i darczyńców, którzy mogą skutecznie identyfikować, oceniać, finansować, rozwijać i zapewniać zrównoważony, niezawodny i skalowalny dostęp do potencjalnie transformacyjnych CGT w leczeniu ultrarzadkich chorób.

„W ASGCT zaobserwowaliśmy, że wiele terapii komórkowych i genowych jest odkładanych na półkę nie dlatego, że nie są klinicznie uzasadnione, ale ze względu na wyzwania związane z komercjalizacją tych terapii po zatwierdzeniu. We współpracy z OTXL tworzymy zupełnie nową ścieżkę, aby zapewnić, że te CGT dotrą do organizacji – czy to firm, organizacji non-profit czy instytucji akademickich – które są gotowe stawić czoła wyzwaniom związanym z rozwojem i komercjalizacją, tak aby pacjenci mogli ostatecznie odnieść korzyści”.

David Barrett, dyrektor generalny ASGCT

Platforma OTXL oparta na sztucznej inteligencji umożliwia wprowadzanie i analizowanie zasobów CGT i powiązanych informacji w bezpiecznej bazie danych z możliwością przeszukiwania. Umożliwia to tworzenie list i profili przerwanych terapii oraz zapewnia ocenę opartą na ryzyku. Stamtąd notowane aktywa można łączyć z potencjalnymi inwestorami lub partnerami na rynku, zwiększając możliwość zabezpieczenia finansowania i nowych sponsorów klinicznych.

„Typowe oczekiwania dotyczące zwrotu z kapitału wysokiego ryzyka i środków biofarmaceutycznych znacznie przekraczają to, co może zapewnić CGT w przypadku większości ultrarzadkich chorób, biorąc pod uwagę ostatnie zmiany polityczne i rynkowe” – powiedział Craig Martin, dyrektor generalny OTXL. „Jednak wiele z tych odłożonych na półkę terapii może nadal zapewniać znaczny zwrot właściwym partnerom, a także ogromne korzyści pacjentom. To partnerstwo pozwala nam prezentować wysokiej jakości kliniczne programy CGT inwestorom i organizacjom, których misja, harmonogram i cele są zgodne z tym, co mogą osiągnąć te terapie”.

Dzięki partnerstwu ASGCT zwoła i zaangażuje swoją rozległą sieć liderów, ekspertów, darczyńców i inwestorów CGT, a także pomoże w ugruntowaniu pozycji CGTxchange jako wiodącego rozwiązania dla obecnie „wstępnie niezrównoważonych” programów CGT. OTXL opracuje platformę rozliczeniową i platformę rynkową oraz udostępni zasoby ze swojej infrastruktury opartej na sztucznej inteligencji i sieci partnerów w celu dalszego budowania, dostosowywania i skalowania platformy w celu jej przyjęcia i wykorzystania przez społeczność CGT.

ASGCT i OTXL zainicjują rozwój CGTxchange na początku 2026 r., a uruchomienie i wdrożenie planowane jest na połowę roku.

Źródła: