Nova parceria lança mercado para revitalizar terapias celulares e genéticas despriorizadas

Nova parceria lança mercado para revitalizar terapias celulares e genéticas despriorizadas

Parceria para promover terapias raras

A Sociedade Americana de Terapia Genética e Celular (ASGCT), a organização profissional líder no avanço das terapias celulares e genéticas (CGTs), e a Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), uma empresa de biotecnologia sem fins lucrativos focada em completar o desenvolvimento e o acesso a tratamentos bloqueados para doenças raras, anunciaram hoje uma parceria para formar a CGTxchange, uma joint venture. Isto funcionará como uma câmara de compensação e mercado para CGTs de menor prioridade.

O que são terapias celulares e genéticas (TCGs)?

As terapias celulares e genéticas são abordagens de tratamento inovadoras que utilizam células ou genes para tratar ou curar doenças. Estas terapias oferecem muitas vezes uma nova esperança para pacientes cujas doenças são difíceis de tratar com métodos convencionais.

A nova joint venture abordará um desafio crescente e premente no campo dos CGTs: as mudanças políticas e económicas nos últimos anos resultaram na interrupção do desenvolvimento de centenas de CGTs pelos patrocinadores biofarmacêuticos que já não são considerados comercialmente viáveis. Isto inclui muitas terapias que ofereceram benefícios claros aos pacientes em estudos clínicos.

A CGTxchange aproveita as capacidades combinadas das organizações de maneiras sem precedentes para atrair uma ampla gama de potenciais parceiros e financiadores que possam identificar, avaliar, financiar, desenvolver e fornecer de forma eficiente acesso sustentável, confiável e escalonável a CGTs potencialmente transformadores para doenças ultra-raras.

"Na ASGCT, observamos que muitas terapias celulares e genéticas estão sendo arquivadas não porque não sejam clinicamente sólidas, mas por causa dos desafios de comercialização dessas terapias, uma vez aprovadas. Em parceria com a OTXL, estamos criando um caminho inteiramente novo para garantir que essas CGTs cheguem às organizações - sejam elas empresas, organizações sem fins lucrativos ou instituições acadêmicas - que estão prontas para enfrentar os desafios de desenvolvimento e comercialização para que os pacientes possam, em última instância, se beneficiar."

David Barrett, CEO da ASGCT

A plataforma alimentada por IA da OTXL permite que recursos CGT e informações relacionadas sejam inseridos e analisados ​​em um banco de dados seguro e pesquisável. Isto permite a criação de listas e perfis de terapias descontinuadas e fornece avaliações baseadas no risco. A partir daí, os ativos cotados podem ser combinados com potenciais investidores ou parceiros no mercado, aumentando a possibilidade de garantir financiamento e novos patrocinadores clínicos.

“As expectativas típicas de capital de risco e de retorno biofarmacêutico excedem em muito o que a maioria dos CGTs de doenças ultra-raras podem oferecer, dadas as recentes mudanças políticas e de mercado”, disse Craig Martin, CEO da OTXL. "No entanto, muitas dessas terapias arquivadas ainda podem proporcionar retornos significativos para os parceiros certos, bem como enormes benefícios para os pacientes. Esta parceria nos permite apresentar programas de CGT clínicos de alta qualidade a investidores e organizações cujas missões, cronogramas e objetivos se alinhem com o que essas terapias podem alcançar".

Através da parceria, a ASGCT reunirá e envolverá a sua extensa rede de líderes CGT, especialistas, doadores e investidores e ajudará a estabelecer a CGTxchange como a solução líder para programas CGT atualmente “preliminarmente insustentáveis”. A OTXL desenvolverá a câmara de compensação e a plataforma de mercado e contribuirá com recursos de sua infraestrutura alimentada por IA e rede de parceiros para construir, adaptar e dimensionar ainda mais a plataforma para adoção e uso pela comunidade CGT.

ASGCT e OTXL iniciarão o desenvolvimento do CGTxchange no início de 2026, com lançamento e implementação planejados em meados do ano.

Fontes: