Nové partnerstvo spúšťa trh na revitalizáciu depriorizovaných bunkových a génových terapií

Nové partnerstvo spúšťa trh na revitalizáciu depriorizovaných bunkových a génových terapií

Partnerstvo na rozvoj zriedkavých terapií

Americká spoločnosť pre génovú a bunkovú terapiu (ASGCT), popredná profesionálna organizácia presadzujúca bunkové a génové terapie (CGT), a nezisková biotechnologická spoločnosť Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), ktorá sa zameriava na dokončenie vývoja a prístupu k blokovanej liečbe zriedkavých chorôb, dnes oznámili partnerstvo na vytvorenie spoločného podniku CGTxchange. Bude to fungovať ako zúčtovacie stredisko a trh pre CGT s nižšou prioritou.

Čo sú bunkové a génové terapie (CGT)?

Bunkové a génové terapie sú inovatívne liečebné prístupy, ktoré využívajú buď bunky alebo gény na liečbu alebo liečenie chorôb. Tieto terapie často ponúkajú novú nádej pre pacientov, ktorých choroby sa ťažko liečia konvenčnými metódami.

Nový spoločný podnik bude riešiť rastúcu a naliehavú výzvu v oblasti CGT: politické a ekonomické zmeny v posledných rokoch viedli k tomu, že sponzori biofarmaceutiky prestali vyvíjať stovky CGT, ktoré sa už nepovažujú za komerčne životaschopné. To zahŕňa mnoho terapií, ktoré ponúkli jasný prínos pre pacientov v klinických štúdiách.

CGTxchange využíva kombinované schopnosti organizácií bezprecedentnými spôsobmi na prilákanie širokého spektra potenciálnych partnerov a sponzorov, ktorí dokážu efektívne identifikovať, hodnotiť, financovať, vyvíjať a poskytovať udržateľný, spoľahlivý a škálovateľný prístup k potenciálne transformačným CGT pre veľmi zriedkavé choroby.

"V ASGCT sme pozorovali, že mnohé bunkové a génové terapie sa odkladajú nie preto, že nie sú klinicky správne, ale kvôli problémom spojeným s komercializáciou týchto terapií po schválení. V partnerstve s OTXL vytvárame úplne novú cestu, aby sme zabezpečili, že sa tieto CGT dostanú do organizácií - či už sú to spoločnosti, neziskové alebo akademické inštitúcie - ktoré sú pripravené riešiť výzvy vývoja a komercializácie."

David Barrett, generálny riaditeľ ASGCT

Platforma OTXL poháňaná AI umožňuje zadávanie zdrojov CGT a súvisiacich informácií a ich analýzu do bezpečnej databázy s možnosťou vyhľadávania. To umožňuje vytváranie zoznamov a profilov prerušených terapií a poskytuje hodnotenia založené na riziku. Odtiaľ môžu byť kótované aktíva spárované s potenciálnymi investormi alebo partnermi na trhu, čím sa zvyšuje možnosť zabezpečenia financovania a nových klinických sponzorov.

„Typické očakávania rizikového kapitálu a biofarmaceutických návratov výrazne prevyšujú to, čo môže CGT poskytnúť väčšina ultra-vzácnych chorôb vzhľadom na nedávne politické a trhové zmeny,“ povedal Craig Martin, generálny riaditeľ OTXL. "Mnohé z týchto odložených terapií však môžu stále poskytovať významné výnosy pre správnych partnerov, ako aj obrovské výhody pre pacientov. Toto partnerstvo nám umožňuje prezentovať vysokokvalitné klinické programy CGT investorom a organizáciám, ktorých poslanie, časové plány a ciele sú v súlade s tým, čo môžu tieto terapie dosiahnuť."

Prostredníctvom partnerstva ASGCT zvolá a zapojí svoju rozsiahlu sieť CGT lídrov, odborníkov, darcov a investorov a pomôže vytvoriť CGTxchange ako popredné riešenie pre momentálne „predbežne neudržateľné“ programy CGT. OTXL vyvinie platformu clearinghouse a marketplace a prispeje zdrojmi zo svojej infraštruktúry a partnerskej siete poháňanej AI na ďalšie budovanie, prispôsobenie a škálovanie platformy na prijatie a používanie komunitou CGT.

ASGCT a OTXL začnú vývoj CGTxchange začiatkom roka 2026 s plánovaným spustením a implementáciou v polovici roka.

Zdroje: