Novo partnerstvo odpira tržnico za oživitev celičnih in genskih terapij brez prednosti

Novo partnerstvo odpira tržnico za oživitev celičnih in genskih terapij brez prednosti

Partnerstvo za napredek redkih terapij

Ameriško združenje za gensko in celično terapijo (ASGCT), vodilna strokovna organizacija za napredek celičnih in genskih terapij (CGT), in Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), neprofitno biotehnološko podjetje, osredotočeno na dokončanje razvoja in dostop do blokiranih zdravljenj redkih bolezni, sta danes objavila partnerstvo za ustanovitev skupnega podjetja CGTxchange. To bo delovalo kot klirinška hiša in tržnica za CGT z nižjo prioriteto.

Kaj so celične in genske terapije (CGT)?

Celične in genske terapije so inovativni pristopi zdravljenja, ki uporabljajo celice ali gene za zdravljenje ali ozdravitev bolezni. Te terapije pogosto nudijo novo upanje za bolnike, katerih bolezni je težko zdraviti s konvencionalnimi metodami.

Novo skupno podjetje se bo spoprijelo z naraščajočim in perečim izzivom na področju CGT: politične in gospodarske spremembe v zadnjih letih so povzročile, da sponzorji biofarmacevtike prenehajo razvijati na stotine CGT, ki se ne štejejo več za komercialno uspešne. To vključuje številne terapije, ki so v kliničnih študijah nudile jasne koristi bolnikom.

CGTxchange izkorišča združene zmogljivosti organizacij na načine brez primere, da privabi širok nabor potencialnih partnerjev in financerjev, ki lahko učinkovito prepoznajo, ovrednotijo, financirajo, razvijejo in zagotovijo trajnosten, zanesljiv in razširljiv dostop do potencialno transformativnih CGT za ultra redke bolezni.

"Pri ASGCT smo opazili, da se veliko celičnih in genskih terapij odlaga, ne zato, ker niso klinično zanesljive, temveč zaradi izzivov komercializacije teh terapij, ko so odobrene. V partnerstvu z OTXL ustvarjamo popolnoma novo pot, da zagotovimo, da te CGT pridejo do organizacij - naj bodo to podjetja, neprofitne organizacije ali akademske ustanove - ki so se pripravljene soočiti z izzivi razvoja in komercializacije, tako da lahko imajo pacienti končno korist."

David Barrett, izvršni direktor ASGCT

Platforma OTXL, ki jo poganja umetna inteligenca, omogoča vnos in analizo virov CGT in povezanih informacij v varno bazo podatkov, po kateri je mogoče iskati. To omogoča ustvarjanje seznamov in profilov prekinjenih terapij ter zagotavlja ocene na podlagi tveganja. Od tam se lahko uvrščena sredstva povežejo s potencialnimi vlagatelji ali partnerji na trgu, kar poveča možnost zagotavljanja financiranja in novih kliničnih sponzorjev.

"Tipična pričakovanja glede tveganega kapitala in biofarmacevtske donosnosti precej presegajo tisto, kar lahko glede na nedavne politične in tržne spremembe zagotovi večina ultra redkih bolezni," je dejal Craig Martin, izvršni direktor OTXL. "Vendar lahko mnoge od teh odloženih terapij še vedno zagotovijo znatne donose za prave partnerje, pa tudi izjemne koristi za paciente. To partnerstvo nam omogoča, da vlagateljem in organizacijam predstavimo visokokakovostne klinične programe CGT, katerih misije, časovni načrti in cilji so v skladu s tem, kar te terapije lahko dosežejo."

S partnerstvom bo ASGCT zbral in vključil svojo obsežno mrežo vodij CGT, strokovnjakov, donatorjev in vlagateljev ter pomagal vzpostaviti CGTxchange kot vodilno rešitev za trenutno 'predhodno nevzdržne' programe CGT. OTXL bo razvil klirinško hišo in platformo trga ter prispeval sredstva iz svoje infrastrukture, ki jo poganja AI, in partnerskega omrežja za nadaljnjo izgradnjo, prilagajanje in povečanje platforme za sprejetje in uporabo v skupnosti CGT.

ASGCT in OTXL bosta začela razvijati CGTxchange v začetku leta 2026, z načrtovanim lansiranjem in implementacijo sredi leta.

Viri: