Nytt partnerskap lanserar marknadsplats för att vitalisera deprioriterade cell- och genterapier

Nytt partnerskap lanserar marknadsplats för att vitalisera deprioriterade cell- och genterapier

Partnerskap för att främja sällsynta behandlingar

American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), den ledande professionella organisationen som främjar cell- och genterapier (CGTs), och Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), ett ideellt bioteknikföretag fokuserat på att slutföra utveckling och tillgång till blockerade behandlingar för sällsynta sjukdomar, tillkännagav idag ett partnerskap för att bilda CGTxchange, ett joint venture. Detta kommer att fungera som ett clearinghus och marknadsplats för lägre prioriterade CGT.

Vad är cell- och genterapier (CGT)?

Cell- och genterapi är innovativa behandlingsmetoder som använder antingen celler eller gener för att behandla eller bota sjukdomar. Dessa terapier ger ofta nytt hopp för patienter vars sjukdomar är svåra att behandla med konventionella metoder.

Det nya samriskföretaget kommer att ta itu med en växande och pressande utmaning inom CGT:s område: politiska och ekonomiska förändringar under de senaste åren har resulterat i att biopharma-sponsorer har upphört med utvecklingen av hundratals CGTs som inte längre anses vara kommersiellt gångbara. Detta inkluderar många terapier som erbjöd klara fördelar för patienter i kliniska studier.

CGTxchange utnyttjar organisationernas kombinerade kapacitet på oöverträffade sätt för att attrahera ett brett spektrum av potentiella partners och finansiärer som effektivt kan identifiera, utvärdera, finansiera, utveckla och tillhandahålla hållbar, pålitlig och skalbar tillgång till potentiellt transformativa CGT för ultrasällsynta sjukdomar.

"På ASGCT har vi observerat att många cell- och genterapier läggs på hyllan inte för att de inte är kliniskt sunda, utan på grund av utmaningarna med att kommersialisera dessa terapier när de väl har godkänts. I partnerskap med OTXL skapar vi en helt ny väg för att säkerställa att dessa CGT kommer till organisationer - vare sig det är företag, ideella organisationer eller akademiska institutioner - som är redo att ta itu med utvecklingen och den ultimata nyttan för patienter."

David Barrett, VD för ASGCT

OTXLs AI-drivna plattform gör att CGT-resurser och relaterad information kan matas in och analyseras i en säker, sökbar databas. Detta möjliggör skapandet av listor och profiler över avbrutna behandlingar och ger riskbaserade bedömningar. Därifrån kan noterade tillgångar matchas med potentiella investerare eller partners på marknaden, vilket ökar möjligheten att säkra finansiering och nya kliniska sponsorer.

"Typiska avkastningsförväntningar för riskkapital och biofarmaceutiska produkter är långt över vad de flesta ultrasällsynta sjukdomar CGT kan leverera givet de senaste politiska och marknadsförändringar", säger Craig Martin, VD för OTXL. "Många av dessa hyllade terapier kan dock fortfarande ge betydande avkastning för rätt partner, såväl som enorma fördelar för patienterna. Detta partnerskap tillåter oss att presentera högkvalitativa, kliniska CGT-program för investerare och organisationer vars uppdrag, tidslinjer och mål är i linje med vad dessa terapier kan uppnå."

Genom partnerskapet kommer ASGCT att sammankalla och engagera sitt omfattande nätverk av CGT-ledare, experter, givare och investerare och hjälpa till att etablera CGTxchange som den ledande lösningen för för närvarande "preliminärt ohållbara" CGT-program. OTXL kommer att utveckla clearinghuset och marknadsplatsplattformen och bidra med resurser från sin AI-drivna infrastruktur och partnernätverk för att ytterligare bygga, anpassa och skala plattformen för adoption och användning av CGT-gemenskapen.

ASGCT och OTXL kommer att initiera utvecklingen av CGTxchange i början av 2026, med en planerad lansering och implementering i mitten av året.

Källor: