يُظهر العلاج بالخلايا الجذعية لإصابات القرنية نتائج ملحوظة في الدراسات السريرية

يُظهر العلاج بالخلايا الجذعية لإصابات القرنية نتائج ملحوظة في الدراسات السريرية

وجدت تجربة سريرية موسعة تختبر علاجًا تجريبيًا رائدًا بالخلايا الجذعية لآفات القرنية المسببة للعمى، أن العلاج كان ممكنًا وآمنًا، وكان هناك معدل مرتفع من النجاح الكامل أو الجزئي، في 14 مريضًا تم علاجهم ومتابعتهم لمدة 18 شهرًا. تم نشر نتائج دراسة المرحلة 1/2 الجديدة في 4 مارس 2025التواصل مع الطبيعة.

تم تطوير العلاج، المسمى الخلايا الظهارية الحوفية الذاتية المزروعة (CALEC)، في Mass Eye and Ohr، وهو عضو في نظام الرعاية الصحية العام بريجهام. يتضمن الإجراء المبتكر إزالة الخلايا الجذعية من عين سليمة باستخدام خزعة، وتوسيعها إلى طعم أنسجة خلوية باستخدام عملية تصنيع جديدة تستغرق من أسبوعين إلى ثلاثة أسابيع، ثم وضع الطعم جراحيًا في العين التي بها قرنية تالفة.

أظهرت دراستنا الأولية على أربعة مرضى أن CALEC آمن وأن العلاج ممكن. لدينا الآن هذه البيانات الجديدة التي تدعم أن Calec فعال بنسبة تزيد عن 90% في استعادة سطح القرنية، مما يحدث فرقًا كبيرًا في الأشخاص الذين يعانون من تلف القرنية الذي كان يعتبر غير قابل للعلاج. "

أولا يوركوناس، دكتوراه في الطب،محقق رئيسي، محقق،المدير المساعد لخدمة القرنية في ماس آي آند إير وأستاذ طب العيون في كلية الطب بجامعة هارفارد

الباحث أظهر أن CALEC أعاد القرنية بالكامل لدى 50% من المشاركين في زيارتهم التي استمرت 3 أشهر وأن معدل النجاح الكامل ارتفع إلى 79% و77% في زياراتهم التي استمرت 12 و18 شهرًا على التوالي.

مع استيفاء اثنين من المشاركين لتعريف النجاح الجزئي في 12 و18 شهرًا، كان النجاح الإجمالي لـ CALEC في 12 و18 شهرًا 92% و92%. تلقى ثلاثة مشاركين عملية زرع CALEC ثانية، وقد حقق أحدهم نجاحًا كاملاً خلال زيارة نهاية الدراسة. أظهر التحليل الإضافي لتأثير CALEC على الرؤية تحسينات متغيرة في حدة البصر لدى جميع مرضى CALEC الأربعة عشر.

أظهر CALEC مستوى عالٍ من السلامة، مع عدم حدوث أي أحداث خطيرة في أعين المانحين أو المتلقين. حدثت إحدى الأحداث الضارة، وهي عدوى بكتيرية، لدى أحد المشاركين بعد ثمانية أشهر من عملية الزرع بسبب الاستخدام المزمن للعدسات اللاصقة. كانت الأحداث السلبية الأخرى طفيفة وتم حلها بسرعة بعد الإجراءات.

يظل CALEC إجراءً تجريبيًا ولا يتم تقديمه حاليًا في Mass Eye and Ear أو أي مستشفى أمريكي، وستكون هناك حاجة لدراسات إضافية قبل تقديم العلاج للحصول على الموافقة الفيدرالية.

تجربة CALEC هي أول دراسة بشرية للعلاج بالخلايا الجذعية يتم تمويلها من قبل المعهد الوطني للعيون (NEI)، وهو جزء من المعاهد الوطنية للصحة (NIH) وكانت أول علاج بالخلايا الجذعية في العين في الولايات المتحدة. ومن بين المتعاونين البحثيين الآخرين جيا ين، دكتوراه في الطب، حاصل على درجة الدكتوراه ورضا دانا، دكتوراه في الطب في Mass Eye and Ear، وجيروم ريتز، دكتوراه في الطب، من معهد دانا فاربر للسرطان كونيل وأورايلي فاميلي سيل. مرفق المعالجة الأساسي، حيث يتم إنتاج عملية زرع الخلايا الجذعية؛ وميريام أرمنت، دكتوراه، من مستشفى بوسطن للأطفال؛ ومركز جيب للأبحاث الصحية.

القرنية هي الطبقة الخارجية الشفافة للعين. إنها الحافة الخارجية، الحوف، وهي عبارة عن حجم كبير من الخلايا الجذعية السليمة تسمى الخلايا الظهارية الحوفية التي تحافظ على السطح الأملس للعين. إذا تعرض الشخص لإصابة في القرنية، مثل: ب. حرق كيميائي، أو عدوى أو صدمة أخرى، فيمكن أن يؤدي ذلك إلى استنفاد الخلايا الظهارية الحوفية، والتي لا يمكن أن تتجدد أبدًا. يؤدي نقص الخلايا الجذعية الحوفية الناتج إلى ترك سطح العين متضررًا بشكل دائم ولا يمكن إجراء عملية زرع القرنية عليه، وهو المعيار الحالي للعناية بالبصر. غالبًا ما يعاني الأشخاص المصابون بهذه الإصابات من ألم مستمر وصعوبات بصرية.

هذه الحاجة دفعت يوركوناس، بصفته عالمًا مبتدئًا، ودانا، مدير خدمة القرنية في Mass Eye and Ear، إلى البحث في نهج جديد لتجديد الخلايا الظهارية الحوفية. وبعد ما يقرب من عقدين من الزمن، وبعد الدراسات ما قبل السريرية والتعاون مع الباحثين في Dana-Farber وBoston Children's، أصبح من الممكن إنتاج طعوم كالك باستمرار تلبي معايير الجودة الصارمة المطلوبة للزراعة البشرية. تمت الموافقة على التجربة السريرية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ومجلس المراجعة المؤسسية لـ Mass General Brigham (IRB) وتم علاج أول مريض في Mass Eye and Ohr في عام 2018. وقد تم الانتهاء بنجاح من التجربة من خلال التنسيق الوثيق بين فريق Jurkunas الجراحي ومنشأة تصنيع الخلايا في Dana-Farber.

تُظهر مثل هذه الدراسات الوعد بالعلاج بالخلايا لعلاج الأمراض المستعصية. يساعد معهد العلاج الجيني والخلوي التابع لـ Mass General Brigham على ترجمة الاكتشافات العلمية للباحثين إلى تجارب سريرية أولاً وفي النهاية علاجات تغير حياة المرضى.

كعلاج ذاتي، فإن أحد قيود هذا النهج هو أن المريض لديه عين واحدة فقط، لذلك يمكن إجراء خزعة للحصول على المادة الأولية من العين الطبيعية غير المصابة.

قال الدكتور ريتز: "أملنا المستقبلي هو إنشاء عملية تصنيع خيفية تبدأ بالخلايا الجذعية الحوفية من عين متبرع طبيعية، ونأمل أن يؤدي هذا إلى توسيع استخدام هذا النهج والسماح له بمعالجة المرضى الذين يعانون من تلف في كلتا العينين".

وفي الوقت نفسه، ينبغي أن تشمل تجارب CALEC المستقبلية أعدادًا أكبر من المرضى في مراكز متعددة مع متابعات أطول وتصميم تحكم عشوائي.

وقال يوركوناس: "نعتقد أن هذا البحث يتطلب تجارب إضافية قد تساعد في توجيه موافقة إدارة الغذاء والدواء". "في حين أننا فخورون بإدخال علاج جديد من مقاعد البدلاء إلى التجارب السريرية، فإن هدفنا التوجيهي كان وسيظل هو ضمان حصول المرضى في جميع أنحاء البلاد على هذا العلاج الفعال."

مصادر: