Терапията със стволови клетки при наранявания на роговицата показва забележителни резултати в клинични проучвания

Терапията със стволови клетки при наранявания на роговицата показва забележителни резултати в клинични проучвания

Разширено клинично изпитване, тестващо новаторско, експериментално лечение със стволови клетки за ослепителни лезии на роговицата, установи, че лечението е осъществимо и безопасно и има висок процент на пълен или частичен успех при 14 пациенти, лекувани и проследявани в продължение на 18 месеца. Резултатите от това ново проучване Фаза 1/2 бяха публикувани на 4 март 2025 гОбщуване с природата.

Лечението, наречено култивирани автоложни лимбални епителни клетки (CALEC), е разработено в Mass Eye and Ohr, член на General Brigham Healthcare System. Иновативната процедура включва отстраняване на стволови клетки от здраво око с биопсия, разширяването им в присадка от клетъчна тъкан чрез нов производствен процес, който отнема две до три седмици, и след това хирургично поставяне на присадката в окото с увредена роговица.

Първоначалното ни проучване при четирима пациенти показа, че CALEC е безопасен и лечението е възможно. Сега разполагаме с тези нови данни, които подкрепят, че Calec е повече от 90% ефективен при възстановяване на повърхността на роговицата, което прави значителна разлика при хора с увреждане на роговицата, което се счита за нелечимо. “

Ула Юркунас, д-р,главен изследовател, изследовател,Асоцииран директор на Cornea Service в Mass Eye and Ear и професор по офталмология в Harvard Medical School

изследовател показват, че CALEC напълно възстановява роговицата при 50% от участниците при тяхното 3-месечно посещение и че процентът на пълен успех се е увеличил до 79% и 77% при техните 12- и 18-месечни посещения, съответно.

С двама участници, отговарящи на определението за частичен успех на 12 и 18 месеца, общият успех на CALEC на 12 и 18 месеца е 92% и 92%. Трима участници получиха втора трансплантация на CALEC, един от които постигна пълен успех по време на посещението в края на проучването. Допълнителен анализ на ефекта на CALEC върху зрението показва променливи подобрения в зрителната острота при всички 14 пациенти на CALEC.

CALEC демонстрира висок профил на безопасност, без сериозни събития, възникващи в очите на донора или реципиента. Едно нежелано събитие, бактериална инфекция, настъпило при един участник осем месеца след трансплантацията поради хронично използване на контактни лещи. Други нежелани реакции са били незначителни и са отзвучавали бързо след процедурите.

CALEC остава експериментална процедура и в момента не се предлага в Mass Eye and Ear или която и да е болница в САЩ и ще са необходими допълнителни проучвания, преди лечението да бъде представено за федерално одобрение.

Проучването CALEC е първото изследване на хора за терапия със стволови клетки, финансирано от Националния очен институт (NEI), част от Националния институт по здравеопазване (NIH) и е първата терапия със стволови клетки в окото в САЩ. Други сътрудници в изследването включват Jia Yin, MD, PhD и Reza Dana, MD в Mass Eye and Ear, Jerome Ritz, MD, от Dana-Farber Cancer Institute's Connell and O'Reilly Family Cell Manipulation Core Facility, където се извършва производството на трансплантирани стволови клетки; и д-р Мириам Армант от Бостънската детска болница; и Центъра за здравни изследвания Jaeb.

Роговицата е чистият, най-външен слой на окото. Това е външната граница, лимбът, голям обем от здрави стволови клетки, наречени лимбални епителни клетки, които поддържат гладката повърхност на окото. Ако човек претърпи нараняване на роговицата, като: B. химическо изгаряне, инфекция или друга травма, това може да изчерпи лимбалните епителни клетки, които никога не могат да се регенерират. Полученият дефицит на лимбални стволови клетки оставя окото с трайно увредена повърхност, върху която то не може да бъде подложено на трансплантация на роговица, настоящият стандарт за грижа за зрението. Хората с тези наранявания често изпитват постоянна болка и зрителни затруднения.

Тази нужда накара Юркунас, като младши учен, и Дана, директор на службата за роговицата в Mass Eye and Ear, да изследват нов подход за регенериране на лимбални епителни клетки. Близо две десетилетия по-късно, след предклинични проучвания и сътрудничество с изследователи от Dana-Farber и Boston Children's, беше възможно последователно да се произвеждат присадки Calc, които отговарят на строгите критерии за качество, необходими за трансплантация на хора. Клиничното изпитване беше одобрено от Администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) и Институционалния съвет за преглед на General Brigham (IRB) и първият пациент беше лекуван в Mass Eye and Ohr през 2018 г. Успешното завършване на изпитването беше постигнато чрез тясна координация между хирургическия екип на Jurkunas и съоръжението за производство на клетки в Dana-Farber.

Изследвания като тези показват обещанието на клетъчната терапия за лечение на нелечими заболявания. Mass General Brigham's Gene and Cell Therapy Institute помага да се преведат научните открития на изследователите първо в клинични изпитвания и в крайна сметка променящи живота на пациентите лечения.

Като автоложна терапия, ограничение на този подход е, че пациентът има само едно засегнато око, така че може да се извърши биопсия, за да се получи изходен материал от незасегнатото нормално око.

„Бъдещата ни надежда е да установим алогенен производствен процес, започвайки с лимбални стволови клетки от нормално око на донор на труп“, каза д-р Риц. „Надяваме се, че това ще разшири използването на този подход и ще му позволи да лекува пациенти с увреждане на двете очи.“

Междувременно бъдещите изпитвания на CALEC трябва да включват по-голям брой пациенти в множество центрове с по-дълго проследяване и рандомизиран контролен дизайн.

„Вярваме, че това изследване изисква допълнителни проучвания, които могат да помогнат за насочване на одобрението на FDA“, каза Юркунас. „Въпреки че сме горди да въведем ново лечение от пейката в клинични изпитвания, нашата водеща цел е била и ще бъде да гарантираме, че пациентите в цялата страна имат достъп до това ефективно лечение.“

източници: