Η θεραπεία με βλαστοκύτταρα για τραυματισμούς του κερατοειδούς δείχνει αξιοσημείωτα αποτελέσματα σε κλινικές μελέτες

Η θεραπεία με βλαστοκύτταρα για τραυματισμούς του κερατοειδούς δείχνει αξιοσημείωτα αποτελέσματα σε κλινικές μελέτες

Μια εκτεταμένη κλινική δοκιμή που δοκίμασε μια πρωτοποριακή, πειραματική θεραπεία με βλαστοκύτταρα για τυφλωτικές βλάβες του κερατοειδούς βρήκε ότι η θεραπεία ήταν εφικτή και ασφαλής και υπήρχε υψηλό ποσοστό πλήρους ή μερικής επιτυχίας, σε 14 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία και παρακολουθήθηκαν για 18 μήνες. Τα αποτελέσματα αυτής της νέας μελέτης Φάσης 1/2 δημοσιεύτηκαν στις 4 Μαρτίου 2025Επικοινωνία με τη φύση.

Η θεραπεία, που ονομάζεται καλλιεργημένα αυτόλογα επιθηλιακά κύτταρα του άκρου (CALEC), αναπτύχθηκε στο Mass Eye and Ohr, μέλος του General Brigham Healthcare System. Η καινοτόμος διαδικασία περιλαμβάνει την αφαίρεση βλαστοκυττάρων από ένα υγιές μάτι με βιοψία, την επέκτασή τους σε μόσχευμα κυτταρικού ιστού χρησιμοποιώντας μια νέα διαδικασία παραγωγής που διαρκεί δύο έως τρεις εβδομάδες και στη συνέχεια χειρουργική τοποθέτηση του μοσχεύματος στο μάτι με έναν κατεστραμμένο κερατοειδή.

Η αρχική μας μελέτη σε τέσσερις ασθενείς έδειξε ότι το CALEC ήταν ασφαλές και η θεραπεία ήταν δυνατή. Τώρα έχουμε αυτά τα νέα δεδομένα που υποστηρίζουν ότι το Calec είναι περισσότερο από 90% αποτελεσματικό στην αποκατάσταση της επιφάνειας του κερατοειδούς, κάνοντας μια σημαντική διαφορά σε άτομα με βλάβη του κερατοειδούς που θεωρήθηκε μη θεραπεύσιμη. "

Ula Jurkunas, MD,κύριος ερευνητής, ερευνητής,Αναπληρωτής Διευθυντής της Υπηρεσίας Κερατοειδούς στο Mass Eye and Ear και Καθηγητής Οφθαλμολογίας στην Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ

Ερευνητής έδειξε ότι το CALEC αποκατέστησε πλήρως τον κερατοειδή χιτώνα στο 50% των συμμετεχόντων στην επίσκεψή τους διάρκειας 3 μηνών και ότι το ποσοστό πλήρους επιτυχίας αυξήθηκε σε 79% και 77% στις επισκέψεις τους 12 και 18 μηνών, αντίστοιχα.

Με δύο συμμετέχοντες να πληρούν τον ορισμό της μερικής επιτυχίας στους 12 και 18 μήνες, η συνολική επιτυχία του CALEC στους 12 και 18 μήνες ήταν 92% και 92%. Τρεις συμμετέχοντες έλαβαν δεύτερη μεταμόσχευση CALEC, ένας από τους οποίους πέτυχε απόλυτη επιτυχία κατά τη διάρκεια της επίσκεψης στο τέλος της μελέτης. Η πρόσθετη ανάλυση της επίδρασης του CALEC στην όραση έδειξε μεταβλητές βελτιώσεις στην οπτική οξύτητα και στους 14 ασθενείς με CALEC.

Το CALEC επέδειξε υψηλό προφίλ ασφάλειας, χωρίς να εμφανιστούν σοβαρά συμβάντα στα μάτια του δότη ή του λήπτη. Ένα ανεπιθύμητο συμβάν, μια βακτηριακή λοίμωξη, εμφανίστηκε σε έναν συμμετέχοντα οκτώ μήνες μετά τη μεταμόσχευση λόγω χρόνιας χρήσης φακών επαφής. Άλλες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν ασήμαντες και επιλύθηκαν γρήγορα μετά από διαδικασίες.

Το CALEC παραμένει μια πειραματική διαδικασία και δεν προσφέρεται επί του παρόντος στο Mass Eye and Ear ή σε οποιοδήποτε νοσοκομείο των ΗΠΑ και θα χρειαστούν πρόσθετες μελέτες πριν υποβληθεί η θεραπεία για ομοσπονδιακή έγκριση.

Η δοκιμή CALEC είναι η πρώτη ανθρώπινη μελέτη θεραπείας με βλαστοκύτταρα που χρηματοδοτήθηκε από το Εθνικό Ινστιτούτο Οφθαλμών (NEI), μέρος του Εθνικού Ινστιτούτου Υγείας (NIH) και ήταν η πρώτη θεραπεία με βλαστοκύτταρα στο μάτι στις Η. Connell and O'Reilly Family Cell Manipulation Core Facility, όπου λαμβάνει χώρα η παραγωγή της μεταμόσχευσης βλαστοκυττάρων. και Myriam Armant, PhD, του Boston Children’s Hospital. και το Jaeb Center for Health Research.

Ο κερατοειδής είναι το διαυγές, πιο εξωτερικό στρώμα του ματιού. Είναι το εξωτερικό όριο, το limbus, ένας μεγάλος όγκος υγιών βλαστοκυττάρων που ονομάζονται επιθηλιακά κύτταρα του ακραίου άκρου που διατηρούν την λεία επιφάνεια του ματιού. Εάν ένα άτομο υποστεί τραυματισμό του κερατοειδούς, όπως: Β. χημικό έγκαυμα, λοίμωξη ή άλλο τραύμα, μπορεί να εξαντλήσει τα επιθηλιακά κύτταρα του άκρου, τα οποία δεν μπορούν ποτέ να αναγεννηθούν. Η προκύπτουσα ανεπάρκεια βλαστοκυττάρων στα άκρα αφήνει το μάτι με μια μόνιμα κατεστραμμένη επιφάνεια στην οποία δεν μπορεί να υποβληθεί σε μεταμόσχευση κερατοειδούς, το τρέχον πρότυπο για τη φροντίδα της όρασης. Τα άτομα με αυτούς τους τραυματισμούς συχνά βιώνουν επίμονο πόνο και οπτικές δυσκολίες.

Αυτή η ανάγκη οδήγησε τον Jurkunas, ως κατώτερος επιστήμονας, και τη Dana, διευθύντρια της υπηρεσίας κερατοειδούς στο Mass Eye and Ear, να διερευνήσουν μια νέα προσέγγιση για την αναγέννηση των επιθηλιακών κυττάρων του στεφάνου. Σχεδόν δύο δεκαετίες αργότερα, μετά από προκλινικές μελέτες και συνεργασίες με ερευνητές της Dana-Farber και της Boston Children's, κατέστη δυνατή η σταθερή παραγωγή μοσχευμάτων Calc που πληρούσαν αυστηρά κριτήρια ποιότητας που απαιτούνται για τη μεταμόσχευση ανθρώπου. Η κλινική δοκιμή εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) και το Mass General Brigham Institutional Review Board (IRB) και ο πρώτος ασθενής υποβλήθηκε σε θεραπεία στο Mass Eye and Ohr το 2018. Η επιτυχής ολοκλήρωση της δοκιμής επιτεύχθηκε μέσω στενού συντονισμού μεταξύ της χειρουργικής ομάδας του Jurkunas και της κυτταρικής facbercberer-manufacturing.

Μελέτες όπως αυτές δείχνουν την υπόσχεση της κυτταρικής θεραπείας για τη θεραπεία ανίατων ασθενειών. Το Ινστιτούτο Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας του Mass General Brigham βοηθά στη μετάφραση των επιστημονικών ανακαλύψεων των ερευνητών σε κλινικές δοκιμές πρώτα και τελικά σε θεραπείες που αλλάζουν τη ζωή των ασθενών.

Ως αυτόλογη θεραπεία, ένας περιορισμός αυτής της προσέγγισης είναι ότι ο ασθενής έχει μόνο ένα εμπλεκόμενο μάτι, επομένως μπορεί να πραγματοποιηθεί βιοψία για να ληφθεί αρχικό υλικό από το μη προσβεβλημένο φυσιολογικό μάτι.

«Η μελλοντική μας ελπίδα είναι να καθιερώσουμε μια αλλογενή διαδικασία παραγωγής ξεκινώντας με βλαστοκύτταρα από φυσιολογικό μάτι δότη πτώματος», είπε ο Δρ.

Εν τω μεταξύ, οι μελλοντικές δοκιμές CALEC θα πρέπει να περιλαμβάνουν μεγαλύτερο αριθμό ασθενών σε πολλαπλά κέντρα με μεγαλύτερη παρακολούθηση και τυχαιοποιημένο σχεδιασμό ελέγχου.

«Πιστεύουμε ότι αυτή η έρευνα δικαιολογεί πρόσθετες δοκιμές που μπορεί να βοηθήσουν στην καθοδήγηση της έγκρισης του FDA», είπε ο Jurkunas. «Ενώ είμαστε περήφανοι που εισάγουμε μια νέα θεραπεία από την αρχή στις κλινικές δοκιμές, ο στόχος μας ήταν και θα είναι να διασφαλίσουμε ότι οι ασθενείς σε όλη τη χώρα έχουν πρόσβαση σε αυτήν την αποτελεσματική θεραπεία».

Πηγές: