Terapija matičnim stanicama za ozljede rožnice pokazuje izvanredne rezultate u kliničkim studijama

Terapija matičnim stanicama za ozljede rožnice pokazuje izvanredne rezultate u kliničkim studijama

Prošireno kliničko ispitivanje koje je testiralo revolucionarni, eksperimentalni tretman matičnim stanicama za zasljepljujuće lezije rožnice pokazalo je da je tretman izvediv i siguran, te da postoji visoka stopa potpunog ili djelomičnog uspjeha, kod 14 pacijenata koji su liječeni i praćeni 18 mjeseci. Rezultati ove nove studije faze 1/2 objavljeni su 4. ožujka 2025Komunikacija s prirodom.

Tretman, nazvan kultivirane autologne limbalne epitelne stanice (CALEC), razvijen je u tvrtki Mass Eye and Ohr, članici General Brigham Healthcare System. Inovativni postupak uključuje vađenje matičnih stanica iz zdravog oka biopsijom, njihovo širenje u transplantat staničnog tkiva pomoću novog proizvodnog procesa koji traje dva do tri tjedna, a zatim kirurško postavljanje transplantata u oko s oštećenom rožnicom.

Naša početna studija na četiri pacijenta pokazala je da je CALEC siguran i da je liječenje moguće. Sada imamo ove nove podatke koji potvrđuju da je Calec više od 90% učinkovit u obnavljanju površine rožnice, čineći značajnu razliku kod ljudi s oštećenjem rožnice koje se smatralo neizlječivim. “

Ula Jurkunas, dr. med.glavni istraživač, istraživač,Pridruženi direktor Službe za rožnicu u Mass Eye and Ear i profesor oftalmologije na Harvard Medical School

Istraživač pokazalo je da je CALEC u potpunosti obnovio rožnicu u 50% sudionika tijekom njihova 3-mjesečnog posjeta i da se stopa potpunog uspjeha povećala na 79% odnosno 77% na njihovim 12- odnosno 18-mjesečnim posjetima.

Uz dva sudionika koja su zadovoljila definiciju djelomičnog uspjeha nakon 12 i 18 mjeseci, ukupni uspjeh CALEC-a nakon 12 i 18 mjeseci bio je 92% i 92%. Troje sudionika primilo je drugu CALEC transplantaciju, od kojih je jedan postigao potpuni uspjeh tijekom posjeta na kraju studija. Dodatna analiza učinka CALEC-a na vid pokazala je varijabilna poboljšanja vidne oštrine kod svih 14 pacijenata s CALEC-om.

CALEC je pokazao visok sigurnosni profil, bez ozbiljnih događaja koji su se dogodili u očima donora ili primatelja. Jedan neželjeni događaj, bakterijska infekcija, dogodio se kod jednog sudionika osam mjeseci nakon transplantacije zbog kronične uporabe kontaktnih leća. Ostali neželjeni događaji bili su manji i brzo su se riješili nakon postupaka.

CALEC ostaje eksperimentalni postupak i trenutačno se ne nudi u Mass Eye and Ear ili bilo kojoj bolnici u SAD-u, a bit će potrebne dodatne studije prije nego što se liječenje podnese na federalno odobrenje.

Pokus CALEC prva je studija terapije matičnim stanicama na ljudima koju je financirao Nacionalni institut za oči (NEI), dio Nacionalnog instituta za zdravlje (NIH), i bila je prva terapija matičnim stanicama u oku u SAD-u. Ostali suradnici u istraživanju uključuju Jia Yin, MD, PhD i Reza Dana, MD na Mass Eye and Ear, Jerome Ritz, MD, iz Dana-Farber Instituta za rak Connell i O'Reilly Family Cell Manipulation Core Facility, gdje se odvija proizvodnja transplantata matičnih stanica; i dr. sc. Myriam Armant iz Bostonske dječje bolnice; i Jaeb Center for Health Research.

Rožnica je prozirni, krajnji vanjski sloj oka. To je vanjska granica, limbus, velika količina zdravih matičnih stanica koje se nazivaju limbalne epitelne stanice koje održavaju glatku površinu oka. Ako osoba pretrpi ozljedu rožnice, kao što je: B. kemijska opeklina, infekcija ili druga trauma, to može iscrpiti limbalne epitelne stanice, koje se nikada ne mogu regenerirati. Rezultirajući nedostatak limbalnih matičnih stanica ostavlja oko s trajno oštećenom površinom na kojoj se ne može podvrgnuti transplantaciji rožnice, trenutnom standardu za njegu vida. Osobe s ovim ozljedama često osjećaju stalnu bol i poteškoće s vidom.

Ta je potreba navela Jurkunasa, kao mladog znanstvenika, i Dana, direktoricu službe za rožnicu u Mass Eye and Ear, da istraže novi pristup regeneraciji limbalnih epitelnih stanica. Gotovo dva desetljeća kasnije, nakon pretkliničkih studija i suradnje s istraživačima iz Dana-Farber i Boston Children's, bilo je moguće dosljedno proizvoditi Calc transplantate koji zadovoljavaju stroge kriterije kvalitete potrebne za transplantaciju ljudi. Kliničko ispitivanje odobrili su Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) i Institucionalni pregledni odbor Mass General Brigham (IRB), a prvi je pacijent liječen u Mass Eye i Ohr 2018. Uspješan završetak ispitivanja postignut je bliskom koordinacijom između Jurkunasovog kirurškog tima i pogona za proizvodnju stanica u Dana-Farberu.

Studije poput ovih pokazuju obećanje stanične terapije za liječenje neizlječivih bolesti. Mass General Brigham's Gene and Cell Therapy Institute pomaže prevesti znanstvena otkrića istraživača najprije u klinička ispitivanja, a na kraju i u tretmane koji pacijentima mijenjaju život.

Kao autologna terapija, ograničenje ovog pristupa je da pacijent ima samo jedno zahvaćeno oko, tako da se može izvesti biopsija da se dobije početni materijal iz nezahvaćenog normalnog oka.

"Naša je buduća nada da ćemo uspostaviti alogeni proizvodni proces počevši od limbalnih matičnih stanica iz oka normalnog donatora kadavera", rekao je dr. Ritz. "Ovo će, nadamo se, proširiti upotrebu ovog pristupa i omogućiti mu liječenje pacijenata s oštećenjem oba oka."

U međuvremenu, buduća ispitivanja CALEC-a trebala bi uključivati ​​veći broj pacijenata u više centara s duljim praćenjem i randomiziranim kontrolnim dizajnom.

"Vjerujemo da ovo istraživanje zahtijeva dodatna ispitivanja koja bi mogla pomoći pri odobrenju FDA-e", rekao je Jurkunas. "Iako smo ponosni što u klinička ispitivanja uvodimo novi tretman s klupe, naš vodeći cilj bio je i bit će osigurati da pacijenti diljem zemlje imaju pristup ovom učinkovitom tretmanu."

Izvori: