A szaruhártya-sérülések őssejtterápiája figyelemre méltó eredményeket mutat a klinikai vizsgálatok során

A szaruhártya-sérülések őssejtterápiája figyelemre méltó eredményeket mutat a klinikai vizsgálatok során

Egy kibővített klinikai vizsgálat, amely egy úttörő, kísérleti őssejt-kezelést tesztelt a vakító szaruhártya-elváltozások kezelésére, megállapította, hogy a kezelés megvalósítható és biztonságos, és magas volt a teljes vagy részleges siker aránya 14 kezelt és 18 hónapon át követett betegen. Ennek az új, Phase 1/2 tanulmánynak az eredményeit 2025. március 4-én tették közzéA természet kommunikációja.

A tenyésztett autológ limbális epitheliális sejteknek (CALEC) nevezett kezelést a Mass Eye and Ohrnál fejlesztették ki, amely a General Brigham Healthcare System tagja. Az innovatív eljárás során az egészséges szemből biopsziával távolítják el az őssejteket, egy újszerű, két-három hétig tartó gyártási eljárással sejtszövet-grafttá tágítják őket, majd műtéti úton helyezik a graftot a sérült szaruhártya szembe.

Négy betegen végzett kezdeti vizsgálatunk azt mutatta, hogy a CALEC biztonságos, és a kezelés lehetséges. Most már rendelkezésünkre áll ez az új adat, amely alátámasztja, hogy a Calec több mint 90%-ban hatékonyan állítja helyre a szaruhártya felszínét, ami jelentős különbséget jelent a kezelhetetlennek tartott szaruhártya-károsodásban szenvedők körében. "

Ula Jurkunas, orvosvezető nyomozó, nyomozó,A Mass Eye and Ear Cornea Service igazgatója és a Harvard Medical School oftalmológiai professzora

Kutató kimutatta, hogy a CALEC a résztvevők 50%-ánál teljesen helyreállította a szaruhártya 3 hónapos vizitje során, és a teljes siker aránya 79%-ra, illetve 77%-ra nőtt a 12, illetve 18 hónapos vizit során.

Mivel két résztvevő 12 és 18 hónaposan teljesítette a részleges siker definícióját, a CALEC általános sikere 12 és 18 hónaposan 92% és 92% volt. Három résztvevő kapott egy második CALEC-transzplantációt, egyikük teljes sikert ért el a tanulmány végi látogatás során. A CALEC látásra gyakorolt ​​hatásának további elemzése a látásélesség változó javulását mutatta mind a 14 CALEC-betegnél.

A CALEC magas biztonsági profilt mutatott, a donor vagy a recipiens szemében nem fordult elő súlyos esemény. Egy nemkívánatos esemény, bakteriális fertőzés fordult elő egy résztvevőnél nyolc hónappal a transzplantáció után, krónikus kontaktlencse-használat miatt. Más nemkívánatos események csekélyek voltak, és az eljárások után gyorsan megszűntek.

A CALEC továbbra is kísérleti eljárás, és jelenleg nem kínálják a Mass Eye and Ear-ben vagy bármely egyesült államokbeli kórházban, és további vizsgálatokra lesz szükség, mielőtt a kezelést benyújtják szövetségi jóváhagyásra.

A CALEC-kísérlet az első olyan őssejtterápia humán vizsgálata, amelyet a National Eye Institute (NEI) finanszírozott, a National Institutes of Health (NIH) része, és ez volt az első őssejt-terápia a szemben az Egyesült Államokban. A kutatásban közreműködött Jia Yin, MD, és Reza Dana, a Mass Eye and Ear, Dancerta Institute of Dancerta, MDF-Ricerta,-M. Connell és O'Reilly család sejtmanipulációs központi létesítménye, ahol az őssejt-transzplantáció előállítása zajlik; és Myriam Armant, PhD, a Bostoni Gyermekkórházból; és a Jaeb Egészségkutató Központ.

A szaruhártya a szem tiszta, legkülső rétege. Ez a külső határ, a limbus, az egészséges őssejtek nagy mennyisége, az úgynevezett limbális hámsejtek, amelyek fenntartják a szem sima felületét. Ha egy személy szaruhártya-sérülést szenved, például: B. kémiai égést, fertőzést vagy egyéb traumát, ez kimerítheti a limbális hámsejteket, amelyek soha nem tudnak regenerálódni. Az ebből eredő limbális őssejthiány következtében a szemnek maradandóan károsodott felülete van, amelyre nem lehet szaruhártya-transzplantációt végezni, ami a látásápolás jelenlegi szabványa. Az ilyen sérülésekben szenvedők gyakran tartós fájdalmat és látási nehézségeket tapasztalnak.

Ez az igény arra késztette Jurkunast, mint fiatal tudóst és Danát, a Mass Eye and Ear szaruhártya-szolgálatának igazgatóját, hogy megvizsgálják a limbális hámsejtek regenerációjának új megközelítését. Közel két évtizeddel később, preklinikai vizsgálatok, valamint a Dana-Farber és a Boston Children's kutatóival való együttműködés után következetesen sikerült olyan Calc graftokat előállítani, amelyek megfeleltek az emberi átültetéshez szükséges szigorú minőségi követelményeknek. A klinikai vizsgálatot az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) és a Mass General Brigham Institutional Review Board (IRB) hagyta jóvá, és az első beteget 2018-ban a Mass Eye és Ohr intézetben kezelték. A vizsgálat sikeres befejezése Jurkunas sebészeti csapata és a Dana-Farber sejtgyártó létesítménye közötti szoros együttműködés révén valósult meg.

Az ehhez hasonló tanulmányok azt mutatják, hogy a sejtterápia ígéretes a gyógyíthatatlan betegségek kezelésére. A Brigham tömegtábornok Gén- és Sejtterápiás Intézete segít a kutatók tudományos felfedezéseinek klinikai vizsgálatokban való átültetésében, és végső soron a betegek életét megváltoztató kezelésekben.

Autológ terápiaként ennek a megközelítésnek az a korlátja, hogy a páciensnek csak egy érintett szeme van, így biopsziát lehet végezni a kiindulási anyag kinyerésére a nem érintett normál szemből.

"Jövőbeni reményünk egy olyan allogén gyártási folyamat kialakítása, amely egy normál holttest donor szemből származó limbális őssejtekkel kezdődik" - mondta Dr. Ritz. "Ez remélhetőleg kibővíti ennek a megközelítésnek a használatát, és lehetővé teszi a mindkét szem sérült betegek kezelését."

Mindeközben a jövőbeni CALEC-vizsgálatoknak nagyobb számú beteget kell bevonniuk több centrumban, hosszabb utánkövetéssel és randomizált kontrollelrendezéssel.

"Úgy gondoljuk, hogy ez a kutatás további kísérleteket tesz szükségessé, amelyek segíthetnek az FDA jóváhagyásában" - mondta Jurkunas. "Bár büszkék vagyunk arra, hogy egy új kezelést a klinikai vizsgálatokba ültetünk be, vezérfonalunk az volt és az lesz, hogy a betegek országszerte hozzáférjenek ehhez a hatékony kezeléshez."

Források: