Terapia komórkami macierzystymi w przypadku uszkodzeń rogówki wykazuje niezwykłe wyniki w badaniach klinicznych

Terapia komórkami macierzystymi w przypadku uszkodzeń rogówki wykazuje niezwykłe wyniki w badaniach klinicznych

Rozszerzone badanie kliniczne testujące przełomową, eksperymentalną terapię komórkami macierzystymi w leczeniu oślepiających zmian rogówki wykazało, że leczenie jest wykonalne i bezpieczne, a także charakteryzuje się wysokim odsetkiem całkowitego lub częściowego powodzenia u 14 pacjentów leczonych i obserwowanych przez 18 miesięcy. Wyniki nowego badania fazy 1/2 opublikowano 4 marca 2025 rKomunikacja przyrodnicza.

Leczenie, zwane hodowanymi autologicznymi komórkami nabłonka rąbka (CALEC), zostało opracowane w Mass Eye and Ohr, należącym do systemu opieki zdrowotnej General Brigham. Innowacyjna procedura polega na pobraniu komórek macierzystych ze zdrowego oka za pomocą biopsji, przekształceniu ich w przeszczep tkanki komórkowej przy zastosowaniu nowatorskiego procesu produkcyjnego, który trwa od dwóch do trzech tygodni, a następnie chirurgicznym umieszczeniu przeszczepu w oku z uszkodzoną rogówką.

Nasze wstępne badanie z udziałem czterech pacjentów wykazało, że CALEC jest bezpieczny i leczenie jest możliwe. Teraz mamy nowe dane potwierdzające, że Calec jest skuteczny w ponad 90% w przywracaniu powierzchni rogówki, co powoduje znaczącą różnicę u osób z uszkodzeniem rogówki, które uznawano za nieuleczalne. „

Lek. Ula Jurkunas,główny badacz, badacz,Zastępca dyrektora działu ds. rogówki w Mass Eye and Ear oraz profesor okulistyki w Harvard Medical School

Badacz wykazali, że CALEC całkowicie przywrócił rogówkę u 50% uczestników podczas ich 3-miesięcznej wizyty i że wskaźnik całkowitego sukcesu wzrósł do 79% i 77% podczas ich wizyt 12- i 18-miesięcznych.

W przypadku dwóch uczestników spełniających definicję częściowego sukcesu po 12 i 18 miesiącach ogólny sukces badania CALEC po 12 i 18 miesiącach wyniósł 92% i 92%. Trzej uczestnicy otrzymali drugi przeszczep CALEC, z których jeden odniósł całkowity sukces podczas wizyty na zakończenie badania. Dodatkowa analiza wpływu CALEC na wzrok wykazała zmienną poprawę ostrości wzroku u wszystkich 14 pacjentów z CALEC.

CALEC wykazał wysoki profil bezpieczeństwa i nie wystąpiły żadne poważne zdarzenia w oczach dawcy ani biorcy. Jedno zdarzenie niepożądane, infekcja bakteryjna, wystąpiło u jednego uczestnika osiem miesięcy po przeszczepieniu z powodu przewlekłego używania soczewek kontaktowych. Inne zdarzenia niepożądane były niewielkie i szybko ustąpiły po zastosowaniu procedur.

CALEC pozostaje procedurą eksperymentalną i nie jest obecnie oferowana w Mass Eye and Ear ani w żadnym szpitalu w USA, a zanim leczenie zostanie przedłożone do zatwierdzenia przez władze federalne, konieczne będą dodatkowe badania.

Badanie CALEC to pierwsze badanie terapii komórkami macierzystymi na ludziach, finansowane przez Narodowy Instytut Oka (NEI), część Narodowego Instytutu Zdrowia (NIH), i było pierwszą terapią komórkami macierzystymi w oku w USA. Inni współpracownicy naukowi to dr Jia Yin i Reza Dana, lekarz medycyny w Mass Eye and Ear, Jerome Ritz, lekarz medycyny, z Connell i O'Reilly Family Cell w Dana-Farber Cancer Institute Centrum Manipulacji, w którym odbywa się produkcja przeszczepu komórek macierzystych; i dr Myriam Armant z Bostońskiego Szpitala Dziecięcego; oraz Centrum Badań nad Zdrowiem Jaeb.

Rogówka jest przezroczystą, najbardziej zewnętrzną warstwą oka. To zewnętrzna granica, rąbek, duża ilość zdrowych komórek macierzystych zwanych komórkami nabłonkowymi rąbka, które utrzymują gładką powierzchnię oka. Jeśli dana osoba dozna urazu rogówki, takiego jak: B. oparzenie chemiczne, infekcja lub inny uraz, może to spowodować wyczerpanie komórek nabłonka rąbka, które nigdy nie będą mogły się zregenerować. Wynikający z tego niedobór komórek macierzystych rąbka pozostawia w oku trwale uszkodzoną powierzchnię, na której nie można poddać go przeszczepowi rogówki, co stanowi obecny standard opieki okulistycznej. Osoby z takimi urazami często doświadczają uporczywego bólu i problemów ze wzrokiem.

Ta potrzeba skłoniła Jurkunasa, jako młodszego naukowca, i Danę, dyrektorkę ds. usług rogówkowych w Mass Eye and Ear, do zbadania nowego podejścia do regeneracji komórek nabłonka rąbka. Prawie dwie dekady później, po badaniach przedklinicznych i współpracy z badaczami z Dana-Farber i Boston Children's, możliwe było konsekwentne wytwarzanie przeszczepów Calc, które spełniały rygorystyczne kryteria jakości wymagane przy przeszczepianiu ludzi. Badanie kliniczne zostało zatwierdzone przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) oraz Komisję Rewizyjną Mass General Brigham Institutional Review Board (IRB), a pierwszy pacjent był leczony w Mass Eye and Ohr w 2018 r. Pomyślne zakończenie badania osiągnięto dzięki ścisłej koordynacji między zespołem chirurgicznym Jurkunasa a zakładem produkującym komórki w Dana-Farber.

Badania takie jak te pokazują, że terapia komórkowa może pomóc w leczeniu nieuleczalnych chorób. Instytut Terapii Genowej i Komórkowej Mass General Brigham pomaga przełożyć odkrycia naukowe badaczy na badania kliniczne, a ostatecznie na metody leczenia zmieniające życie pacjentów.

W przypadku terapii autologicznej ograniczeniem tego podejścia jest to, że pacjent ma tylko jedno zajęte oko, dlatego można wykonać biopsję w celu uzyskania materiału wyjściowego z zdrowego, zdrowego oka.

„Naszą przyszłą nadzieją jest ustanowienie allogenicznego procesu produkcyjnego, zaczynającego się od komórek macierzystych rąbka pochodzących z normalnego oka dawcy ze zwłok” – powiedział dr Ritz. „Miejmy nadzieję, że poszerzy to zastosowanie tego podejścia i umożliwi leczenie pacjentów z uszkodzeniem obu oczu”.

Tymczasem przyszłe badania CALEC powinny obejmować większą liczbę pacjentów w wielu ośrodkach, z dłuższymi okresami obserwacji i randomizowanym planem kontroli.

„Wierzymy, że to badanie wymaga dodatkowych prób, które mogą pomóc w zatwierdzeniu leku przez FDA” – powiedział Jurkunas. „Chociaż jesteśmy dumni z wprowadzenia nowego leku do badań klinicznych, naszym głównym celem było i będzie zapewnienie pacjentom w całym kraju dostępu do tego skutecznego leczenia”.

Źródła: