Terapia cu celule stem pentru leziunile corneene arată rezultate remarcabile în studiile clinice

Terapia cu celule stem pentru leziunile corneene arată rezultate remarcabile în studiile clinice

Un studiu clinic extins care a testat un tratament experimental cu celule stem inovatoare pentru leziunile corneene orbitoare a constatat că tratamentul a fost fezabil și sigur și a existat o rată ridicată de succes complet sau parțial, la 14 pacienți tratați și urmați timp de 18 luni. Rezultatele acestui nou studiu de fază 1/2 au fost publicate pe 4 martie 2025Comunicarea naturii.

Tratamentul, numit celule epiteliale limbale autologe cultivate (CALEC), a fost dezvoltat la Mass Eye și Ohr, un membru al General Brigham Healthcare System. Procedura inovatoare implică îndepărtarea celulelor stem dintr-un ochi sănătos cu o biopsie, extinderea lor într-o grefă de țesut celular folosind un nou proces de fabricație care durează două până la trei săptămâni și apoi plasarea chirurgicală a grefei în ochi cu o cornee deteriorată.

Studiul nostru inițial pe patru pacienți a arătat că CALEC a fost sigur și că tratamentul a fost posibil. Acum avem aceste date noi care susțin că Calec este eficient în proporție de peste 90% în refacerea suprafeței corneei, făcând o diferență semnificativă la persoanele cu leziuni ale corneei care au fost considerate netratabile. „

Dr. Ula Jurkunas,investigator principal, investigator,Director asociat al Serviciului Cornee la Mass Eye and Ear și profesor de oftalmologie la Harvard Medical School

Cercetător a arătat că CALEC a restaurat complet corneea la 50% dintre participanți la vizita lor de 3 luni și că rata de succes complet a crescut la 79% și 77% la vizitele lor de 12 și, respectiv, 18 luni.

Cu doi participanți care îndeplinesc definiția succesului parțial la 12 și 18 luni, succesul general al CALEC la 12 și 18 luni a fost de 92% și 92%. Trei participanți au primit un al doilea transplant CALEC, dintre care unul a obținut un succes complet în timpul vizitei de sfârșit de studiu. Analiza suplimentară a efectului CALEC asupra vederii a arătat îmbunătățiri variabile ale acuității vizuale la toți cei 14 pacienți cu CALEC.

CALEC a demonstrat un profil ridicat de siguranță, fără evenimente grave care au apărut în ochii donatorului sau primitorului. Un eveniment advers, o infecție bacteriană, a avut loc la un participant la opt luni după transplant din cauza utilizării cronice a lentilelor de contact. Alte evenimente adverse au fost minore și s-au rezolvat rapid în urma procedurilor.

CALEC rămâne o procedură experimentală și nu este oferită în prezent la Mass Eye and Ear sau la orice spital din S.U.A., iar studii suplimentare vor fi necesare înainte ca tratamentul să fie prezentat spre aprobare federală.

Studiul CALEC este primul studiu uman al unei terapii cu celule stem care a fost finanțat de Institutul Național pentru Ochi (NEI), o parte a Institutului Național de Sănătate (NIH) și a fost prima terapie cu celule stem în ochi din SUA. O'Reilly Family Cell Manipulation Core Facility, unde are loc producerea transplantului de celule stem; și Myriam Armant, PhD, de la Spitalul de Copii din Boston; și Centrul Jaeb pentru Cercetare în Sănătate.

Corneea este stratul transparent, cel mai exterior al ochiului. Este marginea exterioară, limbul, un volum mare de celule stem sănătoase numite celule epiteliale limbale care mențin suprafața netedă a ochiului. Dacă o persoană suferă o leziune a corneei, cum ar fi: B. o arsură chimică, infecție sau alte traumatisme, aceasta poate epuiza celulele epiteliale limbale, care nu se pot regenera niciodată. Deficitul de celule stem limbale care rezultă lasă ochiului o suprafață deteriorată permanent pe care nu poate suferi transplant de cornee, standardul actual pentru îngrijirea vederii. Persoanele cu aceste leziuni au adesea dureri persistente și dificultăți vizuale.

Această nevoie l-a determinat pe Jurkunas, ca om de știință junior, și pe Dana, directorul serviciului de cornee la Mass Eye and Ear, să investigheze o nouă abordare pentru regenerarea celulelor epiteliale limbale. Aproape două decenii mai târziu, după studii preclinice și colaborări cu cercetătorii de la Dana-Farber și Boston Children's, a fost posibil să se producă în mod constant grefe Calc care îndeplineau criteriile stricte de calitate necesare pentru transplantul uman. Studiul clinic a fost aprobat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) și de Mass General Brigham Institutional Review Board (IRB), iar primul pacient a fost tratat la Mass Eye și Ohr în 2018. Finalizarea cu succes a studiului a fost obținută printr-o coordonare strânsă între echipa chirurgicală a lui Jurkunas și unitatea de producție de celule de la Dana-Farber.

Studii ca acestea arată promisiunea terapiei celulare pentru a trata bolile incurabile. Institutul de terapie genetică și celulară de la Mass General Brigham ajută la transpunerea descoperirilor științifice ale cercetătorilor în studii clinice în primul rând și în cele din urmă în tratamente care schimbă viața pacienților.

Ca terapie autologă, o limitare a acestei abordări este că pacientul are un singur ochi implicat, astfel încât poate fi efectuată o biopsie pentru a obține materialul de pornire din ochiul normal neafectat.

„Speranța noastră viitoare este să stabilim un proces de fabricație alogenă care să înceapă cu celule stem limbale dintr-un ochi donator de cadavru normal”, a spus dr. Ritz. „Acest lucru, sperăm, va extinde utilizarea acestei abordări și îi va permite să trateze pacienții cu leziuni la ambii ochi”.

Între timp, studiile viitoare CALEC ar trebui să includă un număr mai mare de pacienți în mai multe centre, cu urmăriri mai lungi și un design de control randomizat.

„Credem că această cercetare justifică studii suplimentare care pot ajuta la ghidarea aprobării FDA”, a spus Jurkunas. „Deși suntem mândri să aducem un nou tratament de la bancă în studiile clinice, obiectivul nostru ghid a fost și va fi să ne asigurăm că pacienții din întreaga țară au acces la acest tratament eficient.”

Surse: