Zdravljenje z matičnimi celicami pri poškodbah roženice v kliničnih študijah kaže izjemne rezultate

Zdravljenje z matičnimi celicami pri poškodbah roženice v kliničnih študijah kaže izjemne rezultate

Razširjeno klinično preskušanje preizkušanja revolucionarnega, eksperimentalnega zdravljenja z matičnimi celicami za slepe lezije roženice je pokazalo, da je bilo zdravljenje izvedljivo in varno ter da je bila stopnja popolnega ali delnega uspeha visoka pri 14 bolnikih, zdravljenih in spremljanih 18 mesecev. Rezultati te nove študije faze 1/2 so bili objavljeni 4. marca 2025Komunikacija v naravi.

Zdravljenje, imenovano kultivirane avtologne limbalne epitelne celice (CALEC), je bilo razvito v podjetju Mass Eye and Ohr, članu General Brigham Healthcare System. Inovativni postopek vključuje odstranitev matičnih celic iz zdravega očesa z biopsijo, njihovo razširitev v presadek celičnega tkiva z uporabo novega proizvodnega procesa, ki traja dva do tri tedne, in nato kirurško namestitev presadka v oko s poškodovano roženico.

Naša začetna študija pri štirih bolnikih je pokazala, da je CALEC varen in da je zdravljenje mogoče. Zdaj imamo te nove podatke, ki potrjujejo, da je Calec več kot 90-odstotno učinkovit pri obnavljanju površine roženice, kar pomeni pomembno razliko pri ljudeh s poškodbo roženice, ki je veljala za neozdravljivo. “

Ula Jurkunas, dr.med.glavni raziskovalec, raziskovalec,Pomočnik direktorja Cornea Service pri Mass Eye and Ear in profesor oftalmologije na Harvard Medical School

Raziskovalec je pokazalo, da je CALEC popolnoma obnovil roženico pri 50 % udeležencev na njihovem 3-mesečnem obisku in da se je stopnja popolnega uspeha povečala na 79 % oziroma 77 % na njihovih 12- oziroma 18-mesečnih obiskih.

Z dvema udeležencema, ki sta ustrezala definiciji delnega uspeha pri 12 in 18 mesecih, je bil splošni uspeh CALEC pri 12 in 18 mesecih 92 % in 92 %. Trije udeleženci so prejeli drugo presaditev CALEC, eden od njih je med obiskom ob koncu študija dosegel popoln uspeh. Dodatna analiza učinka CALEC na vid je pokazala različna izboljšanja ostrine vida pri vseh 14 bolnikih s CALEC.

CALEC je pokazal visok varnostni profil, brez resnih dogodkov v očeh darovalca ali prejemnika. En neželeni dogodek, bakterijska okužba, se je pojavil pri enem udeležencu osem mesecev po presaditvi zaradi kronične uporabe kontaktnih leč. Drugi neželeni učinki so bili manjši in so hitro izzveneli po postopkih.

CALEC ostaja eksperimentalni postopek in ga trenutno ne ponujajo v Mass Eye and Ear ali kateri koli bolnišnici v ZDA, zato bodo potrebne dodatne študije, preden bo zdravljenje predloženo v zvezno odobritev.

Preizkus CALEC je prva študija zdravljenja z izvornimi celicami pri ljudeh, ki jo je financiral Nacionalni inštitut za oči (NEI), del Nacionalnega inštituta za zdravje (NIH), in je bila prva terapija z matičnimi celicami v očesu v ZDA. Drugi sodelavci pri raziskavi so Jia Yin, dr. med., doktorat in Reza Dana, dr. pri Mass Eye and Ear, Jerome Ritz, dr. Connell and O'Reilly Family Cell Manipulation Core Facility, kjer poteka proizvodnja presadka matičnih celic; in dr. Myriam Armant iz bostonske otroške bolnišnice; in Jaeb Center for Health Research.

Roženica je čista, najbolj zunanja plast očesa. To je zunanja meja, limbus, velika količina zdravih izvornih celic, imenovanih limbalne epitelne celice, ki ohranjajo gladko površino očesa. Če oseba utrpi poškodbo roženice, kot je: B. kemična opeklina, okužba ali druga travma, lahko izčrpa limbalne epitelijske celice, ki se ne morejo nikoli obnoviti. Zaradi pomanjkanja limbalnih matičnih celic ima oko trajno poškodovano površino, na kateri ni mogoče presaditi roženice, kar je trenutni standard za nego vida. Ljudje s temi poškodbami pogosto doživljajo trdovratne bolečine in težave z vidom.

Ta potreba je vodila Jurkunasa, kot mlajšega znanstvenika, in Dana, direktorico službe za roženico pri Mass Eye and Ear, da raziščeta nov pristop k regeneraciji limbalnih epitelijskih celic. Skoraj dve desetletji pozneje je bilo po predkliničnih študijah in sodelovanju z raziskovalci pri Dana-Farber in Boston Children's mogoče dosledno izdelovati presadke Calc, ki so izpolnjevali stroga merila kakovosti, zahtevana za presaditev pri ljudeh. Klinično preskušanje sta odobrila U. S. Food and Drug Administration (FDA) in Mass General Brigham Institutional Review Board (IRB), prvi pacient pa je bil zdravljen v Mass Eye and Ohr leta 2018. Uspešen zaključek preskušanja je bil dosežen s tesnim sodelovanjem med Jurkunasovo kirurško ekipo in obratom za proizvodnjo celic pri Dana-Farber.

Študije, kot so te, kažejo obljubo celične terapije za zdravljenje neozdravljivih bolezni. Inštitut za gensko in celično terapijo Mass General Brigham pomaga prevesti znanstvena odkritja raziskovalcev najprej v klinična preskušanja in nazadnje v zdravljenja, ki bolnikom spremenijo življenje.

Omejitev tega pristopa kot avtologne terapije je, da ima bolnik le eno prizadeto oko, zato se lahko izvede biopsija, da se pridobi začetni material iz neprizadetega normalnega očesa.

"Naše prihodnje upanje je, da bomo vzpostavili alogenski proizvodni proces, ki se bo začel z limbalnimi matičnimi celicami iz običajnega očesa darovalca trupla," je dejal dr. Ritz. "Upamo, da bo to razširilo uporabo tega pristopa in omogočilo zdravljenje bolnikov s poškodbami obeh očes."

Medtem bi morala prihodnja preskušanja CALEC vključevati večje število bolnikov v več centrih z daljšim spremljanjem in randomizirano kontrolno zasnovo.

"Verjamemo, da ta raziskava zahteva dodatne poskuse, ki bi lahko pomagali pri odobritvi FDA," je dejal Jurkunas. "Medtem ko smo ponosni, da novo zdravljenje s klopi uvajamo v klinična preskušanja, je bil in bo naš vodilni cilj zagotoviti, da imajo bolniki po vsej državi dostop do tega učinkovitega zdravljenja."

Viri: