干细胞治疗角膜损伤临床研究效果显着

干细胞治疗角膜损伤临床研究效果显着

一项扩大的临床试验测试了一种突破性的实验性干细胞治疗致盲性角膜病变的方法，结果发现该治疗是可行且安全的，并且在 14 名患者接受治疗并随访 18 个月后，完全或部分成功率很高。这项新的 1/2 期研究结果于 2025 年 3 月 4 日发布自然交流。

这种治疗方法被称为培养自体角膜缘上皮细胞（CALEC），是由 Mass Eye 和 Ohr（布里格姆医疗保健系统的成员）开发的。这项创新手术包括通过活组织检查从健康的眼睛中取出干细胞，使用一种新颖的制造工艺将它们扩展到细胞组织移植物中，该过程需要两到三周的时间，然后通过手术将移植物放入角膜受损的眼睛中。

我们对四名患者的初步研究表明 CALEC 是安全的并且治疗是可能的。现在我们有新的数据支持 Calec 在恢复角膜表面方面的效率超过 90%，这对那些被认为无法治愈的角膜损伤患者产生了有意义的影响。 “

乌拉·尤尔库纳斯，医学博士，首席研究员, 研究员,Mass Eye and Ear 角膜服务副主任兼哈佛医学院眼科教授

研究员 研究表明，CALEC 在 3 个月的就诊中使 50% 的参与者完全恢复了角膜，在 12 个月和 18 个月的就诊中完全成功率分别增加到 79% 和 77%。

由于两名参与者在 12 个月和 18 个月时满足部分成功的定义，CALEC 在 12 个月和 18 个月时的总体成功率为 92% 和 92%。三名参与者接受了第二次 CALEC 移植，其中一名在研究结束访视期间取得了完全成功。对 CALEC 对视力影响的进一步分析显示，所有 14 名 CALEC 患者的视力均有不同程度的改善。

CALEC 表现出很高的安全性，捐赠者或接受者的眼睛没有发生严重事件。一名参与者在移植后八个月因长期使用隐形眼镜而发生了一种不良事件，即细菌感染。其他不良事件都很轻微，并在手术后很快得到解决。

CALEC 仍然是一种实验性手术，目前 Mass Eye and Ear 或任何美国医院均未提供，在将治疗提交联邦批准之前还需要进行更多研究。

CALEC 试验是美国国立卫生研究院 (NIH) 下属的国家眼科研究所 (NEI) 资助的第一项干细胞疗法人体研究，也是美国第一个眼部干细胞疗法。其他研究合作者包括 Mass Eye and Ear 的 Jia Yin 医学博士和 Reza Dana 医学博士、Dana-Farber 癌症研究所康奈尔和奥莱利家族细胞操作核心设施的 Jerome Ritz 医学博士、干细胞移植的生产地点；和波士顿儿童医院的 Myriam Armant 博士；和 Jaeb 健康研究中心。

角膜是眼睛透明的最外层。它是外缘，即角膜缘，大量称为角膜缘上皮细胞的健康干细胞维持着眼睛​​表面的光滑。如果一个人遭受角膜损伤，例如： B.化学烧伤、感染或其他创伤，它会耗尽角膜缘上皮细胞，而这些细胞永远无法再生。由此产生的角膜缘干细胞缺陷使眼睛表面永久受损，无法进行角膜移植，而角膜移植是目前视力保健的标准。患有这些损伤的人经常会经历持续的疼痛和视力困难。

这种需求促使初级科学家 Jurkunas 和 Mass Eye and Ear 角膜服务主任 Dana 研究一种再生角膜缘上皮细胞的新方法。近二十年后，经过临床前研究以及与丹娜—法伯癌症研究所和波士顿儿童医院的研究人员合作，能够持续生产出符合人体移植所需严格质量标准的 Calc 移植物。该临床试验获得了美国食品和药物管理局 (FDA) 和麻省总布莱格姆机构审查委员会 (IRB) 的批准，首例患者于 2018 年在 Mass Eye 和 Ohr 接受治疗。通过 Jurkunas 手术团队和丹娜—法伯癌症研究所细胞制造设施的密切协调，试验的成功完成。

此类研究表明细胞疗法有望治疗不治之症。麻省总医院布里格姆分校的基因和细胞治疗研究所帮助研究人员将科学发现转化为临床试验，最终改变患者的生活。

作为一种自体疗法，这种方法的局限性在于患者只有一只受累的眼睛，因此可以进行活检以从未受影响的正常眼睛中获取起始材料。

“我们未来的希望是建立一种同种异体制造工艺，从正常尸体捐献眼睛的角膜缘干细胞开始，”里茨博士说，“这有望扩大这种方法的使用，并使其能够治疗双眼受损的患者。”

与此同时，未来的 CALEC 试验应包括多个中心的更多患者，并采用更长的随访时间和随机对照设计。

“我们相信这项研究值得进行更多试验，这可能有助于指导 FDA 的批准，”尤尔库纳斯说。 “虽然我们很自豪能够将一种新的治疗方法从实验室带入临床试验，但我们的指导目标过去是、将来也将是确保全国各地的患者都能获得这种有效的治疗方法。”

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