Výzkum z University of Iowa našel účinnou léčbu vzácných onemocnění ledvin u dětí

Výzkum z University of Iowa našel účinnou léčbu vzácných onemocnění ledvin u dětí

Vzácné a život ohrožující onemocnění ledvin u dětí má konečně účinnou léčbu, a to z velké části díky průkopnickému výzkumu a klinickému vedení v nemocnici Stead Family Children’s Hospital University of Iowa Health Care.

Onemocnění, známé jako C3 glomerulopatie (C3G), je extrémně vzácný stav, který primárně postihuje děti a mladé dospělé. Pouze asi 5 000 Američanů trpí C3G, který způsobuje progresivní poškození ledvin, přičemž více než polovina pacientů progreduje do konečného stadia selhání ledvin během deseti let od stanovení diagnózy.

Na rozdíl od předchozí léčby C3G, která byla zaměřena na zmírnění škodlivého zánětlivého procesu onemocnění, se nový, první lék svého druhu přímo zaměřuje na hlavní příčinu dysfunkce C3G v komplementovém systému těla, který je součástí imunitní odpovědi.

Carla Nester, MD, ředitelka kliniky pro vzácná onemocnění ledvin v UI Health Care, vedla globální pediatrickou klinickou studii nového léku pegcetacoplan. Výsledky byly ohromující: množství bílkovin v moči pacientů se snížilo o 68 % a funkce ledvin se stabilizovala. Až 67 % dětí dosáhlo kompletní remise a 72 % nevykazovalo žádnou aktivitu onemocnění v biopsiích ledvin.

"Toto je nejblíže k léčbě této nemoci, jakou jsme kdy viděli," říká Nester, profesor pediatrie z UI Health Care Stead Family Children’s Hospital a hlavní autor studie publikované vNew England Journal of Medicinedne 3. prosince. "Stále musíme sledovat dlouhodobé výsledky těchto pacientů, ale data z této studie jsou naprosto úžasná."

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 byla provedena ve 122 centrech v 19 zemích a zahrnovala 124 pacientů. Na základě výsledků byl pegcetacoplan schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) na začátku tohoto roku jako první léčba pro pacienty ve věku 12 let a starší s glomerulopatií C3 (C3G) a primárním imunitním komplexem membranoproliferativní glomerulonefritidy (IC-MPGN), úzce souvisejícím vzácným a závažným onemocněním ledvin.

Celosvětový lídr v oblasti vzácných onemocnění ledvin

Během několika posledních desetiletí se společnost UI Health Care stala globálním lídrem v oblasti onemocnění ledvin zprostředkovaného komplementem. Tento nejnovější klinický pokrok je založen na základním výzkumu komplementového systému vedeného Richardem Smithem, MD, UI profesorem pediatrie a otolaryngologie a odborníkem na příčiny onemocnění ledvin souvisejících s komplementem a ztráty sluchu. Tento výzkum v kombinaci s klinickými odbornými znalostmi společnosti Nester v oblasti glomerulárních onemocnění učinil z Iowy a Stead Family Children's Hospital jedno z mála center ve Spojených státech schopných poskytovat komplexní péči pacientům s glomerulopatií C3, včetně účinné diagnostiky, nejmodernějšího managementu a možnosti podílet se na základním i klinickém výzkumu, jako je studie VALIANT, která testovala pegcetacoplan.

„Je to kombinace výzkumných a klinických oddělení, která dělá z Iowy takovou velmoc,“ říká Nester. Důležité je, že tým UI si také získal důvěru pacientů a rodin postižených C3G. Pacienti cestují z celé země az celého světa, aby podstoupili léčbu na Klinice vzácných onemocnění ledvin UI.

Jeden z našich pacientů přiletěl z Kataru, aby podstoupil léčbu na naší klinice, a další se přestěhoval z Evropy, aby byl v naší péči. Díky tomu se náš program stal známým a důvěryhodným.“

Carla Nester, MD, ředitelka kliniky vzácných onemocnění ledvin v UI Health Care

Tato silná pověst a spojení s komunitou pacientů umožnilo UI Health Care stát se největším centrem zapsaným v této globální studii. K prokázání účinnosti lékové terapie je zásadní nábor dostatečného počtu pacientů pro takové klinické studie o vzácných onemocněních.

Od lavice po noční stolek – a ještě dál

Výzkum prováděný v Smithově laboratoři po mnoho let zvýšil porozumění základní biologii C3G a vedl k poznání, že inhibice nadměrné aktivace komplementové dráhy by mohla být klíčem k účinné léčbě. Odhodláni převést tyto znalosti do terapií pro pacienty, výzkumníci UI spolupracovali s farmaceutickými společnostmi na vývoji a testování nových léků, které by mohly inhibovat aktivaci komplementu.

Na rozdíl od předchozích léčebných postupů, které se spoléhaly na široké protizánětlivé léky, jako jsou steroidy nebo léky zaměřené na nesprávný aspekt systému komplementu, tato nová třída léků blokuje právě vadnou část systému komplementu.

Pegcetacoplan se podává injekcí dvakrát týdně, což mnoho mladých pacientů dává přednost před každodenními perorálními léky. Další nový lék nazvaný iptacopan, který také inhibuje systém komplementu, byl také schválen na začátku tohoto roku k léčbě dospělých s C3G. Společnost UI Health Care byla také hlavním globálním účastníkem této klinické studie, která vedla ke schválení iptacopanu.

Pro pacienty je dopad těchto nových léků hluboký. Nester vzpomíná na vysokoškoláka, který bojoval s nemocí a nyní je v úplné remisi a daří se mu v kariéře, i na dětské pacienty, kteří se už nemusí neustále bát o své zdraví a mohou se místo toho těšit na normální dětství.

„Je to rok, kdy můžeme konečně pomoci pacientům,“ říká Nester. "Byla to dlouhá cesta, ale jsme tady."

Zdroje: