Une recherche de l'Université de l'Iowa a découvert un traitement efficace contre les maladies rénales rares chez les enfants

Une recherche de l'Université de l'Iowa a découvert un traitement efficace contre les maladies rénales rares chez les enfants

Une maladie rénale rare et potentiellement mortelle chez les enfants bénéficie enfin d'un traitement efficace, en grande partie grâce à des recherches révolutionnaires et au leadership clinique de l'hôpital pour enfants familiaux Stead de Health Care de l'Université de l'Iowa.

La maladie, connue sous le nom de glomérulopathie C3 (C3G), est une maladie extrêmement rare qui touche principalement les enfants et les jeunes adultes. Seulement environ 5 000 Américains souffrent de C3G, qui provoque des lésions rénales progressives, avec plus de la moitié des patients évoluant vers une insuffisance rénale terminale dans les dix ans suivant le diagnostic.

Contrairement aux traitements précédents contre le C3G, qui visaient à atténuer le processus inflammatoire dommageable de la maladie, le nouveau médicament, le premier en son genre, cible directement la cause profonde du dysfonctionnement du C3G dans le système du complément de l'organisme, qui fait partie de la réponse immunitaire.

Carla Nester, MD, directrice de la clinique des maladies rénales rares chez UI Health Care, a dirigé l'essai clinique pédiatrique mondial du nouveau médicament pegcetacoplan. Les résultats ont été étonnants : la quantité de protéines dans l'urine des patients a diminué de 68 % et la fonction rénale s'est stabilisée. Jusqu'à 67 % des enfants ont obtenu une rémission complète et 72 % n'ont montré aucune activité de la maladie dans leurs biopsies rénales.

"C'est la chose la plus proche d'un remède que nous ayons jamais vu pour cette maladie", déclare Nester, professeur de pédiatrie à l'hôpital pour enfants UI Health Care Stead Family et auteur principal de l'étude publiée dansJournal de médecine de la Nouvelle-Angleterrele 3 décembre. « Nous devons encore surveiller les résultats à long terme de ces patients, mais les données de cette étude sont absolument étonnantes. »

L'étude de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, a été menée dans 122 centres répartis dans 19 pays et a inclus 124 patients. Sur la base de ces résultats, le pegcetacoplan a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis plus tôt cette année comme premier traitement pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints de glomérulopathie C3 (C3G) et de glomérulonéphrite membranoproliférative à complexe immunitaire primaire (IC-MPGN), une maladie rénale rare et grave étroitement liée.

Un leader mondial dans les maladies rénales rares

Au cours des dernières décennies, UI Health Care est devenue un leader mondial dans le domaine des maladies rénales médiées par le complément. Cette dernière avancée clinique est basée sur la recherche fondamentale sur le système du complément dirigée par Richard Smith, MD, professeur de pédiatrie et d'oto-rhino-laryngologie à l'UI et expert des causes des maladies rénales et de la perte auditive liées au complément. Cette recherche, combinée à l'expertise clinique de Nester dans les maladies glomérulaires, a fait de l'Iowa and Stead Family Children's Hospital l'un des rares centres aux États-Unis capables de fournir des soins complets aux patients atteints de glomérulopathie C3, y compris un diagnostic efficace, une gestion de pointe et la possibilité de participer à des recherches fondamentales et cliniques telles que l'essai VALIANT, qui a testé le pegcetacoplan.

"C'est la combinaison des départements de recherche et cliniques qui fait de l'Iowa une telle puissance", explique Nester. Il est important de noter que l’équipe de l’UI a également gagné la confiance des patients et des familles touchés par le C3G. Les patients voyagent de partout au pays et du monde entier pour recevoir un traitement à la clinique des maladies rénales rares de l'UI.

Un de nos patients est venu du Qatar pour recevoir un traitement dans notre clinique et un autre est venu d'Europe pour être sous nos soins. Voilà à quel point notre programme est devenu connu et fiable.

Carla Nester, MD, directrice de la clinique des maladies rénales rares chez UI Health Care

Cette solide réputation et ces liens avec la communauté des patients ont permis à UI Health Care d'être le plus grand centre inscrit dans cette étude mondiale. Pour démontrer l’efficacité d’un traitement médicamenteux, il est crucial de recruter suffisamment de patients pour de tels essais cliniques sur des maladies rares.

Du banc à la table de chevet – et au-delà

Les recherches menées dans le laboratoire de Smith pendant de nombreuses années ont amélioré la compréhension de la biologie sous-jacente du C3G et ont conduit à la prise de conscience que l'inhibition de l'activation excessive de la voie du complément pourrait être la clé d'un traitement efficace. Déterminés à traduire ces connaissances en thérapies pour les patients, les chercheurs sur l'UI ont travaillé avec des sociétés pharmaceutiques pour développer et tester de nouveaux médicaments susceptibles d'inhiber l'activation du complément.

Contrairement aux traitements précédents qui reposaient sur des médicaments anti-inflammatoires à grande échelle tels que des stéroïdes ou des médicaments ciblant le mauvais aspect du système du complément, cette nouvelle classe de médicaments bloque précisément la partie défectueuse du système du complément.

Le pegcetacoplan est administré par injection deux fois par semaine, ce que de nombreux jeunes patients préfèrent aux médicaments oraux quotidiens. Un autre nouveau médicament appelé iptacopan, qui inhibe également le système du complément, a également été approuvé plus tôt cette année pour traiter les adultes atteints de C3G. UI Health Care était également le principal participant mondial à cet essai clinique qui a conduit à l’approbation de l’iptacopan.

Pour les patients, l’impact de ces nouveaux médicaments est profond. Nester se souvient d'un étudiant qui luttait contre la maladie et qui est maintenant en rémission complète et prospère dans sa carrière, ainsi que des patients pédiatriques qui n'ont plus à se soucier constamment de leur santé et peuvent au contraire espérer une enfance normale.

« C'est l'année où nous pouvons enfin aider les patients », déclare Nester. « Le chemin a été long, mais nous y sommes. »

Sources :