Istraživanje sa Sveučilišta Iowa pronašlo je učinkovit tretman za rijetke bolesti bubrega kod djece

Istraživanje sa Sveučilišta Iowa pronašlo je učinkovit tretman za rijetke bolesti bubrega kod djece

Rijetka i po život opasna bolest bubrega kod djece konačno ima učinkovit tretman, velikim dijelom zahvaljujući revolucionarnom istraživanju i kliničkom vodstvu na Sveučilištu Iowa Health Care Stead Family Children's Hospital.

Bolest, poznata kao C3 glomerulopatija (C3G), iznimno je rijetko stanje koje prvenstveno pogađa djecu i mlade odrasle osobe. Samo oko 5000 Amerikanaca pati od C3G, koji uzrokuje progresivno oštećenje bubrega, pri čemu više od polovice pacijenata napreduje do zatajenja bubrega u završnom stadiju unutar desetljeća od dijagnoze.

Za razliku od prethodnih tretmana za C3G, čiji je cilj bio ublažiti štetni upalni proces bolesti, novi, prvi lijek te vrste izravno cilja na glavni uzrok disfunkcije C3G u tjelesnom sustavu komplementa, dijelu imunološkog odgovora.

Carla Nester, dr. med., ravnateljica klinike za rijetke bolesti bubrega pri UI Health Care, vodila je globalno pedijatrijsko kliničko ispitivanje novog lijeka pegcetacoplan. Rezultati su bili zapanjujući: količina proteina u urinu pacijenata smanjila se za 68%, a funkcija bubrega se stabilizirala. Do 67% djece postiglo je potpunu remisiju, a 72% nije pokazalo aktivnost bolesti u njihovim biopsijama bubrega.

"Ovo je nešto najbliže lijeku koji smo ikada vidjeli za ovu bolest", kaže Nester, profesor pedijatrije na UI Health Care Stead Family Children's Hospital i stariji autor studije objavljene uNew England Journal of Medicine3. prosinca. "Još uvijek moramo pratiti dugoročne ishode ovih pacijenata, ali podaci iz ove studije apsolutno su nevjerojatni."

Randomizirana, dvostruko slijepa, placebom kontrolirana studija faze 3 provedena je u 122 centra u 19 zemalja i uključila je 124 pacijenta. Na temelju rezultata, Pegcetacoplan je ranije ove godine odobrila američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) kao prvi tretman za pacijente u dobi od 12 godina i starije s C3 glomerulopatijom (C3G) i primarnim imunološkim kompleksom membranoproliferativnim glomerulonefritisom (IC-MPGN), blisko povezanom rijetkom i ozbiljnom bolešću bubrega.

Globalni lider u rijetkim bolestima bubrega

Tijekom proteklih nekoliko desetljeća, UI Health Care je postao globalni lider u komplementom posredovanim bolestima bubrega. Ovaj najnoviji klinički napredak temelji se na osnovnim istraživanjima sustava komplementa koje je vodio Richard Smith, MD, profesor pedijatrije i otorinolaringologije na UI i stručnjak za uzroke bubrežne bolesti i gubitka sluha povezane s komplementom. Ovo istraživanje, u kombinaciji s Nesterovom kliničkom ekspertizom u glomerularnim bolestima, učinilo je Dječju bolnicu Iowa and Stead Family Children's Hospital jednim od rijetkih centara u Sjedinjenim Državama sposobnim pružiti sveobuhvatnu skrb pacijentima s C3 glomerulopatijom, uključujući učinkovitu dijagnozu, najsuvremenije liječenje i mogućnost sudjelovanja u temeljnim i kliničkim istraživanjima kao što je ispitivanje VALIANT, koje je testiralo pegcetacoplan.

"Kombinacija istraživanja i kliničkih odjela čini Iowu tako moćnom", kaže Nester. Ono što je važno, UI tim je također zaslužio povjerenje pacijenata i obitelji pogođenih C3G-om. Pacijenti putuju iz cijele zemlje i svijeta kako bi dobili liječenje u Klinici za rijetke bubrežne bolesti UI.

Jedan od naših pacijenata doletio je iz Katara kako bi se liječio u našoj klinici, a drugi se preselio iz Europe kako bi bio pod našom skrbi. Tako je naš program postao poznat i pouzdan."

Carla Nester, dr. med., ravnateljica klinike za rijetke bolesti bubrega pri UI Health Care

Ovaj snažan ugled i povezanost sa zajednicom pacijenata omogućili su UI Health Careu da bude najveći upisani centar u ovoj globalnoj studiji. Kako bi se pokazala učinkovitost terapije lijekovima, ključno je regrutiranje dovoljnog broja pacijenata za takva klinička ispitivanja rijetkih bolesti.

Od klupe do noćnog ormarića – i dalje

Istraživanje provedeno u Smithovom laboratoriju tijekom mnogih godina povećalo je razumijevanje temeljne biologije C3G i dovelo do spoznaje da bi inhibicija pretjerane aktivacije komplementarnog puta mogla biti ključ za učinkovito liječenje. Odlučni pretočiti ovo znanje u terapije za pacijente, istraživači UI surađivali su s farmaceutskim tvrtkama na razvoju i testiranju novih lijekova koji bi mogli inhibirati aktivaciju komplementa.

Za razliku od prijašnjih tretmana koji su se oslanjali na opsežne protuupalne lijekove kao što su steroidi ili lijekovi koji ciljaju pogrešan aspekt sustava komplementa, ova nova klasa lijekova blokira upravo neispravan dio sustava komplementa.

Pegcetacoplan se daje putem injekcije dva puta tjedno, što mnogi mladi pacijenti preferiraju od dnevnih oralnih lijekova. Još jedan novi lijek pod nazivom iptakopan, koji također inhibira sustav komplementa, također je odobren ranije ove godine za liječenje odraslih s C3G. UI Health Care također je bio vodeći globalni sudionik u ovom kliničkom ispitivanju koje je dovelo do odobrenja iptakopana.

Za pacijente, utjecaj ovih novih lijekova je dubok. Nester se sjeća studenta koji se borio s bolešću i sada je u potpunoj remisiji te napreduje u svojoj karijeri, kao i pedijatrijskih pacijenata koji više ne moraju stalno brinuti o svom zdravlju i mogu se umjesto toga radovati normalnom djetinjstvu.

"Ovo je godina u kojoj konačno možemo pomoći pacijentima", kaže Nester. “Bio je to dug put, ali mi smo tu.”

Izvori: