Az Iowai Egyetem kutatása hatékony kezelést talált a ritka vesebetegségek kezelésére gyermekeknél

Az Iowai Egyetem kutatása hatékony kezelést talált a ritka vesebetegségek kezelésére gyermekeknél

A gyermekek ritka és életveszélyes vesebetegsége végre hatékony kezelést kapott, nagyrészt az Iowa Egyetem Egészségügyi Stead Családi Gyermekkórházában végzett úttörő kutatásnak és klinikai vezetésének köszönhetően.

A C3 glomerulopathia (C3G) néven ismert betegség rendkívül ritka állapot, amely elsősorban gyermekeket és fiatal felnőtteket érint. Csak körülbelül 5000 amerikai szenved C3G-ben, amely progresszív vesekárosodást okoz, és a betegek több mint fele a diagnózistól számított egy évtizeden belül végstádiumú veseelégtelenségbe jut.

Ellentétben a korábbi C3G-kezelésekkel, amelyek célja a betegség károsító gyulladásos folyamatának enyhítése volt, az új, a maga nemében első helyen álló gyógyszer közvetlenül a C3G diszfunkció kiváltó okát célozza meg a szervezet komplementrendszerében, amely az immunválasz része.

Carla Nester, MD, az UI Health Care ritka vesebetegségekkel foglalkozó klinikájának igazgatója vezette az új pegcetacoplan gyógyszer globális gyermekgyógyászati ​​klinikai vizsgálatát. Az eredmények elképesztőek voltak: a betegek vizeletében a fehérje mennyisége 68%-kal csökkent, a veseműködés pedig stabilizálódott. A gyermekek 67%-a ért el teljes remissziót, és 72%-uk nem mutatott betegségaktivitást a vesebiopsziáiban.

"Ez áll a legközelebb a betegség gyógymódjához, amit valaha is láttunk" - mondja Nester, az UI Health Care Stead Family Children's Hospital gyermekgyógyász professzora és a tanulmány vezető szerzője.New England Journal of Medicinedecember 3-án. "Még mindig figyelemmel kell kísérnünk ezeknek a betegeknek a hosszú távú eredményeit, de a tanulmányból származó adatok teljesen elképesztőek."

A randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, 3. fázisú vizsgálatot 19 ország 122 központjában végezték, és 124 beteget vontak be. Az eredmények alapján az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) az év elején jóváhagyta a pegcetacoplant, mint a 12 éves és idősebb betegek első kezelését C3 glomerulopathiában (C3G) és primer immunkomplex membranoproliferatív glomerulonephritisben (IC-MPGN), amely egy szorosan összefüggő ritka és súlyos vesebetegség.

Világelső a ritka vesebetegségek területén

Az elmúlt néhány évtizedben az UI Health Care a komplement által közvetített vesebetegségek globális vezetőjévé vált. Ez a legújabb klinikai fejlesztés a komplementrendszer alapkutatásán alapul, amelyet Richard Smith, MD, a gyermekgyógyászat és a fül-orr-gégészet professzora, valamint a komplementtel összefüggő vesebetegségek és halláskárosodás okainak szakértője vezetett. Ez a kutatás, kombinálva a Nester glomeruláris betegségekben szerzett klinikai szakértelmével, az Iowa and Stead Family Children's Hospital-t azon kevés központok egyikévé tette az Egyesült Államokban, amely képes átfogó ellátást nyújtani a C3 glomerulopathiában szenvedő betegeknek, beleértve a hatékony diagnózist, a legmodernebb kezelést és a lehetőséget, hogy részt vegyenek az alap- és klinikai kutatásokban, például a VALIANT vizsgálatban, amely a pegcetacoplant tesztelte.

„A kutatás és a klinikai részlegek kombinációja teszi Iowát ilyen erőművé” – mondja Nester. Fontos, hogy az UI csapata a C3G által érintett betegek és családok bizalmát is kivívta. A betegek az ország és a világ minden tájáról utaznak, hogy kezelést kapjanak az UI Ritka Vesebetegségek Klinikáján.

Egyik páciensünk Katarból repült be, hogy klinikánkon kezeljék, egy másik pedig Európából költözött a gondozásunk alá. Így vált ismertté és megbízhatóvá programunk.”

Carla Nester, MD, az UI Health Care ritka vesebetegségek klinikájának igazgatója

Ez az erős hírnév és a betegek közösségével való kapcsolat tette lehetővé, hogy az UI Health Care a legnagyobb beiratkozott központ legyen ebben a globális tanulmányban. A gyógyszeres terápia hatékonyságának bizonyításához elengedhetetlen, hogy elegendő számú beteget toborozzanak a ritka betegségekkel kapcsolatos klinikai vizsgálatokhoz.

A padtól az éjjeliszekrényig – és tovább

A Smith laboratóriumában sok éven át végzett kutatás növelte a C3G mögöttes biológiájának megértését, és annak felismeréséhez vezetett, hogy a komplement-útvonal túlzott aktiválódásának gátlása lehet a hatékony kezelés kulcsa. Az UI-kutatók elhatározták, hogy ezeket a tudást a betegek terápiáira fordítják, és gyógyszergyárakkal dolgoztak olyan új gyógyszerek kifejlesztésén és tesztelésén, amelyek gátolhatják a komplement aktiválását.

Ellentétben a korábbi kezelésekkel, amelyek széles körű gyulladáscsökkentő gyógyszerekre támaszkodtak, például szteroidokra vagy olyan gyógyszerekre, amelyek a komplementrendszer rossz oldalát célozták meg, ez az új gyógyszercsoport pontosan a komplementrendszer hibás részét blokkolja.

A Pegcetacoplant hetente kétszer adják be, amelyet sok fiatal beteg szívesebben alkalmaz a napi orális gyógyszerekkel szemben. Egy másik új gyógyszert, az iptacopant, amely szintén gátolja a komplementrendszert, szintén az év elején engedélyezték felnőttek C3G-vel való kezelésére. Az UI Health Care volt a vezető globális résztvevője is ebben a klinikai vizsgálatban, amely az iptacopan jóváhagyásához vezetett.

A betegek számára ezeknek az új gyógyszereknek a hatása mélyreható. Nester emlékszik egy főiskolai hallgatóra, aki a betegséggel küszködött, és most teljes remisszióban van, és karrierje virágzik, valamint a gyermekbetegekre, akiknek már nem kell folyamatosan aggódniuk az egészségükért, és ehelyett egy normális gyermekkor elé nézhetnek.

„Ez az az év, amikor végre segíthetünk a betegeken” – mondja Nester. – Hosszú volt az út, de itt vagyunk.

Források: