Ajovos universiteto mokslininkai nustatė veiksmingą retų inkstų ligų gydymą vaikams

Ajovos universiteto mokslininkai nustatė veiksmingą retų inkstų ligų gydymą vaikams

Reta ir gyvybei pavojinga vaikų inkstų liga pagaliau turi veiksmingą gydymą, daugiausia dėl novatoriškų tyrimų ir klinikinės lyderystės Ajovos universiteto sveikatos priežiūros Stead šeimos vaikų ligoninėje.

Liga, žinoma kaip C3 glomerulopatija (C3G), yra labai reta būklė, kuri pirmiausia paveikia vaikus ir jaunus suaugusiuosius. Tik apie 5000 amerikiečių kenčia nuo C3G, kuris sukelia progresuojančią inkstų pažeidimą, o daugiau nei pusei pacientų per dešimtmetį nuo diagnozės nustatymo progresuoja galutinė inkstų nepakankamumo stadija.

Skirtingai nuo ankstesnių C3G gydymo būdų, kuriais buvo siekiama sušvelninti ligai žalingą uždegiminį procesą, naujasis, pirmasis tokio tipo vaistas, tiesiogiai nukreiptas į pagrindinę C3G disfunkcijos priežastį organizmo komplemento sistemoje, kuri yra imuninio atsako dalis.

Carla Nester, MD, UI sveikatos priežiūros retų inkstų ligų klinikos direktorė, vadovavo pasauliniam vaikų klinikiniam naujo vaisto pegcetacoplan tyrimui. Rezultatai buvo stulbinantys: baltymų kiekis pacientų šlapime sumažėjo 68%, o inkstų funkcija stabilizavosi. Iki 67% vaikų pasiekė visišką remisiją, o 72% jų inkstų biopsijose nebuvo nustatyta ligos aktyvumo.

„Tai yra arčiausiai šios ligos gydymo“, – sako Nester, UI Health Care Stead šeimos vaikų ligoninės pediatrijos profesorius ir vyresnysis tyrimo, paskelbto 2012 m.Naujosios Anglijos medicinos žurnalasgruodžio 3 d. "Mes vis dar turime stebėti ilgalaikius šių pacientų rezultatus, tačiau šio tyrimo duomenys yra visiškai nuostabūs."

Atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas 3 fazės tyrimas buvo atliktas 122 centruose 19 šalių ir jame dalyvavo 124 pacientai. Remiantis rezultatais, šių metų pradžioje JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino pegcetakoplaną kaip pirmąjį 12 metų ir vyresnių pacientų, sergančių C3 glomerulopatija (C3G) ir pirminiu imuninio komplekso membranoproliferaciniu glomerulonefritu (IC-MPGN), glaudžiai susijusia reta ir sunkia inkstų liga, gydymą.

Pasaulinis retų inkstų ligų lyderis

Per pastaruosius kelis dešimtmečius „UI Health Care“ tapo pasauline komplemento sukeltų inkstų ligų lydere. Ši naujausia klinikinė pažanga pagrįsta pagrindiniais komplemento sistemos tyrimais, kuriems vadovavo Richard Smith, MD, UI pediatrijos ir otolaringologijos profesorius bei su komplementu susijusių inkstų ligų ir klausos praradimo priežasčių ekspertas. Dėl šio tyrimo, kartu su Nester klinikine patirtimi glomerulų ligų srityje, Ajovos ir Stead šeimos vaikų ligoninė tapo vienu iš nedaugelio centrų Jungtinėse Amerikos Valstijose, galinčių teikti visapusišką priežiūrą pacientams, sergantiems C3 glomerulopatija, įskaitant veiksmingą diagnostiką, naujausią valdymą ir galimybę dalyvauti tiek fundamentiniuose, tiek klinikiniuose tyrimuose, tokiuose kaip VALIANT tyrimas, kurio metu buvo išbandytas pegcetacoplan.

„Tai yra mokslinių tyrimų ir klinikinių skyrių derinys, dėl kurio Ajova yra tokia jėga“, - sako Nester. Svarbu tai, kad UI komanda taip pat pelnė pacientų ir šeimų, nukentėjusių nuo C3G, pasitikėjimą. Pacientai keliauja iš visos šalies ir viso pasaulio gydytis UI retų inkstų ligų klinikoje.

Vienas iš mūsų pacientų atskrido iš Kataro gydytis mūsų klinikoje, o kitas persikėlė iš Europos, kad būtų mūsų prižiūrimas. Taip mūsų programa tapo žinoma ir patikima.

Carla Nester, MD, UI sveikatos priežiūros retų inkstų ligų klinikos direktorė

Dėl šios tvirtos reputacijos ir ryšio su pacientų bendruomene „UI Health Care“ tapo didžiausiu centru, įtrauktu į šį pasaulinį tyrimą. Norint įrodyti vaistų terapijos veiksmingumą, labai svarbu į tokius klinikinius retųjų ligų tyrimus įdarbinti pakankamai pacientų.

Nuo suoliuko iki naktinio staliuko – ir ne tik

Daugelį metų Smitho laboratorijoje atlikti tyrimai padidino supratimą apie pagrindinę C3G biologiją ir leido suprasti, kad per didelio komplemento kelio aktyvavimo slopinimas gali būti raktas į veiksmingą gydymą. Pasiryžę šias žinias paversti pacientų terapija, UI tyrėjai dirbo su farmacijos įmonėmis kurdami ir išbandydami naujus vaistus, kurie galėtų slopinti komplemento aktyvavimą.

Skirtingai nuo ankstesnio gydymo, kuris buvo pagrįstas plačiais priešuždegiminiais vaistais, tokiais kaip steroidai arba vaistai, nukreipti į neteisingą komplemento sistemos aspektą, ši nauja vaistų klasė blokuoja būtent sugedusią komplemento sistemos dalį.

Pegcetacoplan švirkščiamas du kartus per savaitę, o daugelis jaunų pacientų renkasi geriamuosius vaistus. Kitas naujas vaistas, vadinamas iptakopanu, kuris taip pat slopina komplemento sistemą, taip pat buvo patvirtintas anksčiau šiais metais suaugusiems gydyti C3G. UI Health Care taip pat buvo pagrindinis šio klinikinio tyrimo, po kurio buvo patvirtintas iptacopan, dalyvis.

Pacientams šių naujų vaistų poveikis yra didžiulis. Nesteris prisimena koledžo studentą, kuris kovojo su liga ir šiuo metu yra visiškai remisijos stadijoje ir klesti savo karjeroje, taip pat vaikus, kuriems nebereikia nuolat jaudintis dėl savo sveikatos ir gali laukti normalios vaikystės.

„Šiais metais pagaliau galime padėti pacientams“, – sako Nester. „Tai buvo ilgas kelias, bet mes čia“.

Šaltiniai: