Forskning fra University of Iowa har funnet en effektiv behandling for sjeldne nyresykdommer hos barn

Forskning fra University of Iowa har funnet en effektiv behandling for sjeldne nyresykdommer hos barn

En sjelden og livstruende nyresykdom hos barn har endelig fått en effektiv behandling, mye takket være banebrytende forskning og klinisk ledelse ved University of Iowa Health Care Stead Family Children's Hospital.

Sykdommen, kjent som C3 glomerulopati (C3G), er en ekstremt sjelden tilstand som først og fremst rammer barn og unge voksne. Bare rundt 5000 amerikanere lider av C3G, som forårsaker progressiv nyreskade, med mer enn halvparten av pasientene som utvikler seg til sluttstadiet av nyresvikt innen et tiår etter diagnosen.

I motsetning til tidligere behandlinger for C3G, som tok sikte på å lindre sykdommens skadelige inflammatoriske prosess, retter det nye, første i sitt slag stoffet seg direkte på grunnårsaken til C3G-dysfunksjon i kroppens komplementsystem, en del av immunresponsen.

Carla Nester, MD, direktør for klinikken for sjeldne nyresykdommer ved UI Health Care, ledet den globale pediatriske kliniske studien for det nye stoffet pegcetacoplan. Resultatene var forbløffende: mengden protein i pasientenes urin gikk ned med 68 % og nyrefunksjonen stabiliserte seg. Opptil 67 % av barna oppnådde fullstendig remisjon og 72 % viste ingen sykdomsaktivitet i nyrebiopsiene.

"Dette er det nærmeste til en kur vi noen gang har sett for denne sykdommen," sier Nester, professor i pediatri ved UI Health Care Stead Family Children's Hospital og seniorforfatter av studien publisert iNew England Journal of Medicineden 3. desember. "Vi trenger fortsatt å overvåke de langsiktige resultatene til disse pasientene, men dataene fra denne studien er helt fantastiske."

Den randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte fase 3-studien ble utført ved 122 sentre i 19 land og inkluderte 124 pasienter. Basert på resultatene ble pegcetacoplan godkjent av US Food and Drug Administration (FDA) tidligere i år som den første behandlingen for pasienter i alderen 12 år og eldre med C3 glomerulopati (C3G) og primær immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritt (IC-MPGN), en nært beslektet sjelden og alvorlig nyresykdom.

En global leder innen sjeldne nyresykdommer

I løpet av de siste tiårene har UI Health Care blitt en global leder innen komplementmediert nyresykdom. Dette siste kliniske fremskrittet er basert på grunnleggende forskning på komplementsystemet ledet av Richard Smith, MD, UI-professor i pediatri og otolaryngologi og en ekspert på årsakene til komplementrelatert nyresykdom og hørselstap. Denne forskningen, kombinert med Nesters kliniske ekspertise innen glomerulære sykdommer, har gjort Iowa og Stead Family Children's Hospital til et av de få sentrene i USA som er i stand til å gi omfattende behandling til C3 glomerulopati-pasienter, inkludert effektiv diagnose, toppmoderne behandling og muligheten til å delta i både grunnleggende og klinisk forskning som VALIANT-trien som testet.

"Det er kombinasjonen av forskning og kliniske avdelinger som gjør Iowa til et slikt kraftsenter," sier Nester. Viktigere, UI-teamet har også fått tillit fra pasienter og familier som er berørt av C3G. Pasienter reiser fra hele landet og rundt om i verden for å motta behandling ved UI Rare Kidney Disease Clinic.

En av våre pasienter fløy inn fra Qatar for å motta behandling ved vår klinikk og en annen flyttet fra Europa for å være under vår omsorg. Det er så godt kjent og pålitelig programmet vårt har blitt.»

Carla Nester, MD, direktør for klinikken for sjeldne nyresykdommer ved UI Health Care

Dette sterke ryktet og forbindelsen til pasientmiljøet gjorde det mulig for UI Health Care å være det største registrerte senteret i denne globale studien. For å demonstrere effektiviteten av en medikamentell behandling, er det avgjørende å rekruttere tilstrekkelig med pasienter til slike kliniske studier på sjeldne sykdommer.

Fra benken til nattbordet – og videre

Forskning utført i Smiths laboratorium over mange år har økt forståelsen av den underliggende biologien til C3G og ført til erkjennelsen av at hemming av overdreven aktivering av komplementveien kan være nøkkelen til effektiv behandling. Fast bestemt på å omsette denne kunnskapen til terapier for pasienter, jobbet UI-forskere med farmasøytiske selskaper for å utvikle og teste nye medisiner som kan hemme komplementaktivering.

I motsetning til tidligere behandlinger som var avhengige av brede antiinflammatoriske legemidler som steroider eller legemidler som var rettet mot feil aspekt av komplementsystemet, blokkerer denne nye klassen medikamenter nettopp den defekte delen av komplementsystemet.

Pegcetacoplan administreres via to ganger ukentlig injeksjon, som mange unge pasienter foretrekker fremfor daglige orale medisiner. Et annet nytt medikament kalt iptacopan, som også hemmer komplementsystemet, ble også godkjent tidligere i år for å behandle voksne med C3G. UI Health Care var også den ledende globale deltakeren i denne kliniske studien som førte til godkjenning av iptacopan.

For pasienter er virkningen av disse nye legemidlene stor. Nester husker en høyskolestudent som slet med sykdommen og som nå er i fullstendig remisjon og trives i karrieren, samt pediatriske pasienter som ikke lenger trenger å bekymre seg konstant for helsen og i stedet kan se frem til en normal barndom.

"Dette er året vi endelig kan hjelpe pasienter," sier Nester. – Det har vært en lang vei, men vi er her.

Kilder: