Výskum z University of Iowa našiel účinnú liečbu zriedkavých ochorení obličiek u detí

Výskum z University of Iowa našiel účinnú liečbu zriedkavých ochorení obličiek u detí

Zriedkavé a život ohrozujúce ochorenie obličiek u detí má konečne účinnú liečbu, a to najmä vďaka prelomovému výskumu a klinickému vedeniu v Detskej nemocnici Stead Family na University of Iowa Health Care.

Ochorenie, známe ako C3 glomerulopatia (C3G), je extrémne zriedkavé ochorenie, ktoré postihuje predovšetkým deti a mladých dospelých. Len asi 5000 Američanov trpí C3G, ktorý spôsobuje progresívne poškodenie obličiek, pričom viac ako polovica pacientov progreduje do konečného štádia zlyhania obličiek v priebehu desaťročia od diagnózy.

Na rozdiel od predchádzajúcej liečby C3G, ktorej cieľom bolo zmierniť poškodzujúci zápalový proces choroby, nový, prvý liek svojho druhu priamo cieli na hlavnú príčinu dysfunkcie C3G v komplementovom systéme tela, ktorý je súčasťou imunitnej odpovede.

Carla Nester, MD, riaditeľka kliniky pre zriedkavé choroby obličiek v UI Health Care, viedla globálnu pediatrickú klinickú skúšku nového lieku pegcetakoplan. Výsledky boli ohromujúce: množstvo bielkovín v moči pacientov sa znížilo o 68 % a funkcia obličiek sa stabilizovala. Až 67 % detí dosiahlo úplnú remisiu a 72 % nevykazovalo žiadnu aktivitu ochorenia v biopsiách obličiek.

„Toto je najbližšia vec k vyliečeniu tohto ochorenia, akú sme kedy videli,“ hovorí Nester, profesor pediatrie v UI Health Care Stead Family Children’s Hospital a hlavný autor štúdie publikovanej v r.New England Journal of Medicinedňa 3. decembra. "Stále musíme monitorovať dlhodobé výsledky týchto pacientov, ale údaje z tejto štúdie sú úplne úžasné."

Randomizovaná, dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná štúdia fázy 3 sa uskutočnila v 122 centrách v 19 krajinách a zahŕňala 124 pacientov. Na základe výsledkov bol pegcetacoplan schválený americkým Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) začiatkom tohto roka ako prvá liečba pre pacientov vo veku 12 rokov a starších s glomerulopatiou C3 (C3G) a primárnym imunitným komplexom membranoproliferatívnou glomerulonefritídou (IC-MPGN), úzko súvisiacim zriedkavým a závažným ochorením obličiek.

Svetový líder v oblasti zriedkavých ochorení obličiek

Za posledných niekoľko desaťročí sa UI Health Care stala globálnym lídrom v oblasti ochorení obličiek sprostredkovaných komplementom. Tento najnovší klinický pokrok je založený na základnom výskume komplementového systému, ktorý vedie Richard Smith, MD, UI profesor pediatrie a otolaryngológie a odborník na príčiny ochorení obličiek a straty sluchu súvisiacich s komplementom. Tento výskum v kombinácii s klinickými odbornými znalosťami spoločnosti Nester v oblasti glomerulárnych ochorení urobil z Iowy a Stead Family Children's Hospital jedným z mála centier v Spojených štátoch, ktoré sú schopné poskytovať komplexnú starostlivosť pacientom s glomerulopatiou C3, vrátane efektívnej diagnostiky, najmodernejšieho manažmentu a možnosti zúčastniť sa základného aj klinického výskumu, akým je napríklad štúdia VALIANT, ktorá testovala pegcetacoplan.

„Je to kombinácia výskumných a klinických oddelení, ktorá robí z Iowy takú elektráreň,“ hovorí Nester. Dôležité je, že tím používateľského rozhrania si tiež získal dôveru pacientov a rodín postihnutých C3G. Pacienti cestujú z celej krajiny a z celého sveta, aby dostali liečbu na klinike UI pre zriedkavé choroby obličiek.

Jeden z našich pacientov priletel z Kataru, aby podstúpil liečbu na našej klinike, a ďalší sa presťahoval z Európy, aby bol v našej starostlivosti. Vďaka tomu sa náš program stal známym a dôveryhodným.“

Carla Nester, MD, riaditeľka kliniky pre zriedkavé choroby obličiek v UI Health Care

Táto silná povesť a spojenie s komunitou pacientov umožnili UI Health Care stať sa najväčším centrom zaradeným do tejto globálnej štúdie. Na preukázanie účinnosti liekovej terapie je rozhodujúci nábor dostatočného počtu pacientov na takéto klinické skúšky zriedkavých chorôb.

Od lavice po nočný stolík – a ešte ďalej

Výskum uskutočnený v Smithovom laboratóriu počas mnohých rokov zvýšil pochopenie základnej biológie C3G a viedol k poznaniu, že inhibícia nadmernej aktivácie komplementovej dráhy by mohla byť kľúčom k účinnej liečbe. Výskumníci UI, odhodlaní preniesť tieto poznatky do terapií pre pacientov, spolupracovali s farmaceutickými spoločnosťami na vývoji a testovaní nových liekov, ktoré by mohli inhibovať aktiváciu komplementu.

Na rozdiel od predchádzajúcej liečby, ktorá sa spoliehala na široké protizápalové lieky, ako sú steroidy alebo lieky, ktoré sa zameriavali na nesprávny aspekt komplementového systému, táto nová trieda liekov blokuje práve chybnú časť komplementového systému.

Pegcetacoplan sa podáva injekciou dvakrát týždenne, čo mnohí mladí pacienti uprednostňujú pred dennými perorálnymi liekmi. Ďalší nový liek s názvom iptacopan, ktorý tiež inhibuje systém komplementu, bol tiež schválený začiatkom tohto roka na liečbu dospelých s C3G. UI Health Care bola tiež hlavným globálnym účastníkom tejto klinickej štúdie, ktorá viedla k schváleniu iptakopánu.

Pre pacientov je vplyv týchto nových liekov hlboký. Nester si spomína na vysokoškoláka, ktorý bojoval s chorobou a teraz je v úplnej remisii a kariérne sa mu darí, ako aj na detských pacientov, ktorí sa už nemusia neustále báť o svoje zdravie a namiesto toho sa môžu tešiť na normálne detstvo.

„Toto je rok, kedy môžeme konečne pomôcť pacientom,“ hovorí Nester. "Bola to dlhá cesta, ale sme tu."

Zdroje: