Raziskave Univerze v Iowi so odkrile učinkovito zdravljenje redkih ledvičnih bolezni pri otrocih

Raziskave Univerze v Iowi so odkrile učinkovito zdravljenje redkih ledvičnih bolezni pri otrocih

Redka in smrtno nevarna ledvična bolezen pri otrocih je končno dobila učinkovito zdravljenje, v veliki meri zahvaljujoč prelomnim raziskavam in kliničnemu vodstvu v družinski otroški bolnišnici Health Care Stead na Univerzi v Iowi.

Bolezen, znana kot glomerulopatija C3 (C3G), je izjemno redka bolezen, ki prizadene predvsem otroke in mlade odrasle. Le približno 5000 Američanov trpi za C3G, ki povzroča progresivno okvaro ledvic, pri čemer več kot polovica bolnikov napreduje v končno odpoved ledvic v desetletju po diagnozi.

Za razliko od prejšnjih zdravljenj za C3G, katerih namen je bil ublažiti škodljivi vnetni proces bolezni, novo, prvo zdravilo te vrste neposredno cilja na glavni vzrok disfunkcije C3G v sistemu komplementa telesa, ki je del imunskega odziva.

Carla Nester, MD, direktorica klinike za redko ledvično bolezen pri UI Health Care, je vodila globalno pediatrično klinično preskušanje novega zdravila pegcetacoplan. Rezultati so bili osupljivi: količina beljakovin v urinu bolnikov se je zmanjšala za 68 % in delovanje ledvic se je stabiliziralo. Do 67 % otrok je doseglo popolno remisijo, 72 % pa v biopsijah ledvic ni pokazalo aktivnosti bolezni.

"To je najbližje zdravilu, ki smo ga kdaj videli za to bolezen," pravi Nester, profesor pediatrije na UI Health Care Stead Family Children's Hospital in višji avtor študije, objavljene vNew England Journal of Medicine3. decembra. "Še vedno moramo spremljati dolgoročne rezultate teh bolnikov, vendar so podatki iz te študije popolnoma neverjetni."

Randomizirana, dvojno slepa, s placebom nadzorovana študija faze 3 je bila izvedena v 122 centrih v 19 državah in je vključevala 124 bolnikov. Na podlagi rezultatov je ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) v začetku tega leta odobrila pegcetakoplan kot prvo zdravilo za bolnike, stare 12 let in več, z glomerulopatijo C3 (C3G) in primarnim imunskim kompleksom membranoproliferativnim glomerulonefritisom (IC-MPGN), tesno povezano redko in resno boleznijo ledvic.

Svetovno vodilno podjetje pri redkih boleznih ledvic

V zadnjih nekaj desetletjih je UI Health Care postal vodilni na svetu pri boleznih ledvic, ki jih povzroča komplement. Ta najnovejši klinični napredek temelji na temeljnih raziskavah sistema komplementa, ki jih vodi Richard Smith, MD, profesor pediatrije in otorinolaringologije na univerzi ter strokovnjak za vzroke s komplementom povezane bolezni ledvic in izgube sluha. Ta raziskava je v kombinaciji z Nesterjevim kliničnim strokovnim znanjem o boleznih glomerulov naredila otroško bolnišnico Iowa and Stead Family Children's Hospital enega redkih centrov v Združenih državah, ki je sposoben zagotoviti celovito oskrbo bolnikov z glomerulopatijo C3, vključno z učinkovito diagnozo, najsodobnejšim zdravljenjem in možnostjo sodelovanja v osnovnih in kliničnih raziskavah, kot je preskušanje VALIANT, ki je testiralo pegcetacoplan.

»Zaradi kombinacije raziskav in kliničnih oddelkov je Iowa tako velika sila,« pravi Nester. Pomembno je, da si je ekipa uporabniškega vmesnika pridobila tudi zaupanje bolnikov in družin, ki jih je prizadel C3G. Bolniki potujejo iz vse države in po vsem svetu, da bi se zdravili na Kliniki za redko ledvično bolezen UI.

Eden od naših pacientov je priletel iz Katarja, da bi se zdravil na naši kliniki, drugi pa se je preselil iz Evrope, da bi bil pod našo oskrbo. Tako je naš program postal znan in zaupanja vreden.«

Carla Nester, dr. med., direktorica klinike za redko ledvično bolezen pri UI Health Care

Ta močan ugled in povezanost s skupnostjo bolnikov sta UI Health Care omogočila, da je največji vpisani center v tej globalni študiji. Za dokazovanje učinkovitosti zdravljenja z zdravili je ključno pridobiti dovolj bolnikov za takšna klinična preskušanja redkih bolezni.

Od klopi do nočne omarice – in naprej

Raziskave, ki so jih v Smithovem laboratoriju izvajali več let, so povečale razumevanje osnovne biologije C3G in privedle do spoznanja, da bi lahko bilo zaviranje prekomerne aktivacije poti komplementa ključ do učinkovitega zdravljenja. Odločeni, da bodo to znanje prenesli v terapije za bolnike, so raziskovalci uporabniškega vmesnika sodelovali s farmacevtskimi podjetji pri razvoju in testiranju novih zdravil, ki bi lahko zavirala aktivacijo komplementa.

Za razliko od prejšnjih zdravljenj, ki so temeljila na obsežnih protivnetnih zdravilih, kot so steroidi ali zdravila, ki so ciljala na napačen vidik sistema komplementa, ta novi razred zdravil blokira natančno okvarjen del sistema komplementa.

Pegcetacoplan se daje z injekcijo dvakrat na teden, kar imajo mnogi mladi bolniki raje kot vsakodnevna peroralna zdravila. Drugo novo zdravilo, imenovano iptakopan, ki prav tako zavira sistem komplementa, je bilo prav tako odobreno v začetku tega leta za zdravljenje odraslih s C3G. UI Health Care je bil tudi vodilni svetovni udeleženec v tem kliničnem preskušanju, ki je vodilo do odobritve iptakopana.

Za bolnike je vpliv teh novih zdravil velik. Nester se spominja študenta, ki se je boril z boleznijo in je zdaj v popolni remisiji ter uspeva v svoji karieri, pa tudi pediatričnih bolnikov, ki jim ni več treba nenehno skrbeti za svoje zdravje in se namesto tega lahko veselijo normalnega otroštva.

»To je leto, ko lahko končno pomagamo bolnikom,« pravi Nester. "Bila je dolga pot, a smo tukaj."

Viri: