爱荷华大学的研究发现了治疗儿童罕见肾脏疾病的有效方法

爱荷华大学的研究发现了治疗儿童罕见肾脏疾病的有效方法

一种罕见且危及生命的儿童肾脏疾病终于有了有效的治疗方法，这在很大程度上要归功于爱荷华大学医疗保健斯特德家庭儿童医院的开创性研究和临床领导。

这种疾病被称为 C3 肾小球病 (C3G)，是一种极其罕见的疾病，主要影响儿童和年轻人。只有大约 5,000 名美国人患有 C3G，这种疾病会导致进行性肾损伤，超过一半的患者在诊断后十年内进展为终末期肾衰竭。

之前的 C3G 治疗旨在减轻疾病的破坏性炎症过程，与此不同的是，这种新型首创药物直接针对人体补体系统（免疫反应的一部分）中 C3G 功能障碍的根本原因。

UI Health Care 罕见肾病诊所主任 Carla Nester 医学博士领导了新药 pegcetacoplan 的全球儿科临床试验。结果令人震惊：患者尿液中的蛋白含量减少了68%，肾功能也稳定了。高达 67% 的儿童获得完全缓解，72% 的儿童肾活检显示没有疾病活动。

“这是我们见过的最接近治愈这种疾病的方法，”UI Health Care Stead Family Children’s Hospital 儿科教授、该研究的资深作者 Nester 说道。新英格兰医学杂志12月3日。 “我们仍然需要监测这些患者的长期结果，但这项研究的数据绝对令人惊叹。”

这项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期研究在 19 个国家的 122 个中心进行，纳入了 124 名患者。根据研究结果，pegcetacoplan 今年早些时候获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准，成为治疗 12 岁及以上患有 C3 肾小球病 (C3G) 和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN) 患者的首个治疗药物，后者是一种密切相关的罕见且严重的肾脏疾病。

罕见肾脏疾病的全球领导者

在过去的几十年里，UI Health Care 已成为补体介导的肾脏疾病领域的全球领导者。这项最新的临床进展基于对补体系统的基础研究，该研究由 UI 儿科和耳鼻喉科教授、补体相关肾脏疾病和听力损失病因专家 Richard Smith 医学博士领导。这项研究与 Nester 在肾小球疾病方面的临床专业知识相结合，使爱荷华州和斯特德家庭儿童医院成为美国为数不多的能够为 C3 肾小球病患者提供全面护理的中心之一，包括高效的诊断、最先进的管理以及参与基础和临床研究的机会，例如测试 pegcetacoplan 的 VALIANT 试验。

“正是研究和临床部门的结合使爱荷华州成为如此强大的城市，”内斯特说。重要的是，UI 团队还赢得了受 C3G 影响的患者和家庭的信任。来自全国各地和世界各地的患者来到 UI 罕见肾脏病诊所接受治疗。

我们的一名患者从卡塔尔飞来我们的诊所接受治疗，另一名患者从欧洲来到我们的诊所接受治疗。这就是我们的计划变得如此广为人知和值得信赖的原因。”

Carla Nester，医学博士，UI Health Care 罕见肾病诊所主任

这种良好的声誉以及与患者社区的联系使 UI Health Care 成为这项全球研究中最大的注册中心。为了证明药物治疗的有效性，招募足够的患者进行此类罕见疾病的临床试验至关重要。

从长凳到床头柜——以及更多

Smith 实验室多年来进行的研究增加了对 C3G 基础生物学的了解，并认识到抑制补体途径的过度激活可能是有效治疗的关键。 UI研究人员决心将这些知识转化为患者的治疗方法，他们与制药公司合作开发和测试可以抑制补体激活的新药。

与以前依赖广泛的抗炎药物（例如类固醇或针对补体系统错误部分的药物）的治疗不同，这种新型药物精确地阻断补体系统的错误部分。

Pegcetacoplan 通过每周两次注射给药，许多年轻患者更喜欢每日口服药物。另一种名为 iptacopan 的新药也能抑制补体系统，今年早些时候也被批准用于治疗成人 C3G。 UI Health Care 也是这项导致 iptacopan 获得批准的临床试验的全球主要参与者。

对于患者来说，这些新药的影响是深远的。内斯特记得一位与疾病作斗争的大学生，现在已经完全缓解，事业蒸蒸日上，还有一些儿科患者，他们不再需要经常担心自己的健康，而是可以期待正常的童年。

“今年我们终于可以帮助患者了，”内斯特说。 “这是一条漫长的路，但我们已经到了。”

资料来源：