Det kliniske forsøg skal undersøge, om ambroxol kan bremse demens hos mennesker med Parkinsons sygdom

Det kliniske forsøg skal undersøge, om ambroxol kan bremse demens hos mennesker med Parkinsons sygdom

Demens repræsenterer en stor sundhedsudfordring uden sikre, overkommelige behandlinger til at bremse udviklingen.

Forskere ved Lawson Research Institute (Lawson), forskningsafdelingen af ​​St. Joseph's Health Care London, undersøger, om ambroxol - en sikker hostemedicin brugt i Europa i årtier - kan bremse Parkinsons sygdom hos mennesker med Parkinsons sygdom.

Udgivet i dag i den prestigefyldte publikationJAMA - NeurologiDette 12-måneders kliniske forsøg med 55 deltagere med Parkinsons sygdom demens (PDD) overvågede hukommelse, psykiatriske symptomer og GFAP, en blodmarkør forbundet med hjerneskade. Demens af Parkinsons sygdom forårsager hukommelsestab, forvirring, hallucinationer og humørsvingninger. Omkring halvdelen af ​​dem, der blev diagnosticeret med Parkinsons inden for 10 år, hvilket dybt påvirker patienter, familier og sundhedssystemet.

Under ledelse af kognitiv neurolog Dr. Stephen Pasternaks undersøgelse gav en gruppe daglig ambroxol, mens den anden gruppe fik placebo. "Vores mål var at ændre Parkinsons demens," siger Pasternak. "Denne tidlige anmeldelse giver håb og giver et stærkt grundlag for større undersøgelser."

Nøgleresultater fra det kliniske forsøg omfatter:

• Ambroxol var sikkert, godt tolereret og nåede terapeutiske niveauer i hjernen

• Psykiatriske symptomer forværredes i placebogruppen, men forblev stabile ved brug af ambroxol.

• Deltagere med højrisiko Gba1-genvarianter viste forbedret kognitiv ydeevne med ambroxol

• En markør for hjernecelleskade (GFAP) steg i placebogruppen, men forblev stabil med ambroxol, hvilket indikerer potentiel hjernebeskyttelse.

Selvom ambroxol er godkendt i Europa til behandling af åndedrætslidelser og har en langvarig sikkerhedsregistrering - herunder brug i høje doser og under graviditet - er det ikke godkendt til brug i Canada eller USA

Nuværende behandlinger for Parkinsons sygdom og demens behandler symptomer, men stopper ikke den underliggende sygdom. Disse resultater tyder på, at ambroxol kan beskytte hjernens funktion, især hos dem med genetisk risiko. Det tilbyder en lovende ny behandlingsvej, hvor få i øjeblikket eksisterer. “

Dr. Stephen Pasternak, kognitiv neurolog

Ambroxol understøtter et nøgleenzym kaldet glucocerebrosidase (GCase), som produceres af Gba1-genet. Gasniveauer er ofte lave hos mennesker med Parkinsons sygdom. Når dette enzym ikke fungerer korrekt, opbygges affald i hjernecellerne, hvilket forårsager skade. Pasternak lærte om det under et fællesskab på Hospital for Sick Children (Sickkids) i Toronto, hvor det blev identificeret som en behandling for Gauchers sygdom - en sjælden genetisk lidelse hos børn forårsaget af mangel på gasser.

Han anvender nu denne forskning til at undersøge, om boosting af gasser med ambroxol kunne beskytte hjernen ved Parkinsons-relaterede sygdomme. "Denne forskning er kritisk vigtig, fordi Parkinsons demens dybt påvirker patienter og familier," siger Pasternak. "Hvis et lægemiddel som ambroxol kan hjælpe, kan det give ægte håb og forbedre liv."

Finansieret af Weston Foundation er denne undersøgelse et vigtigt skridt i retning af at udvikle nye behandlinger for Parkinsons sygdom og andre kognitive lidelser, herunder demens med Lewy-kroppe. Pasternak og hans team planlægger at lancere en opfølgende klinisk undersøgelse med fokus på kognition specifikt i år.

Kilder: