Kliinisessä tutkimuksessa selvitetään, voiko ambroksoli hidastaa dementiaa Parkinsonin tautia sairastavilla ihmisillä

Kliinisessä tutkimuksessa selvitetään, voiko ambroksoli hidastaa dementiaa Parkinsonin tautia sairastavilla ihmisillä

Dementia on suuri terveyshaaste ilman turvallisia ja kohtuuhintaisia ​​hoitoja sen etenemisen hidastamiseksi.

St. Joseph's Health Care Londonin tutkimusosaston Lawson Research Instituten (Lawson) tutkijat tutkivat, voiko ambroksoli – Euroopassa vuosikymmeniä käytetty turvallinen yskänlääke – hidastaa Parkinsonin taudin kehittymistä Parkinsonin tautia sairastavilla ihmisillä.

Julkaistu tänään arvostetussa julkaisussaJAMA - NeurologiaTämä 12 kuukautta kestänyt kliininen tutkimus, johon osallistui 55 Parkinsonin taudin dementiaa (PDD) sairastavaa osallistujaa, seurasi muistia, psykiatrisia oireita ja GFAP:ta, aivovaurioihin liittyvää veren merkkiainetta. Parkinsonin taudin dementia aiheuttaa muistin menetystä, sekavuutta, hallusinaatioita ja mielialan muutoksia. Noin puolet niistä, joilla on diagnosoitu Parkinsonin tauti 10 vuoden sisällä, vaikuttaa syvästi potilaisiin, perheisiin ja terveydenhuoltojärjestelmään.

Kognitiivisen neurologin ohjauksessa tohtori Stephen Pasternakin tutkimus antoi yhdelle ryhmälle päivittäistä ambroksolia, kun taas toinen ryhmä sai lumelääkettä. "Tavoitteemme oli muuttaa Parkinsonin dementiaa", Pasternak sanoo. "Tämä varhainen katsaus antaa toivoa ja antaa vahvan pohjan laajemmille tutkimuksille."

Kliinisen tutkimuksen tärkeimmät havainnot ovat:

• Ambroksoli oli turvallinen, hyvin siedetty ja saavutti terapeuttisen tason aivoissa

• Psykiatriset oireet pahenivat lumeryhmässä, mutta pysyivät vakaina ambroksolin käytön aikana.

• Osallistujat, joilla oli korkean riskin Gba1-geenivariantteja, paransivat kognitiivista suorituskykyä ambroksolilla

• Aivosoluvaurion (GFAP) merkki lisääntyi lumeryhmässä, mutta pysyi vakaana ambroksolilla, mikä viittaa mahdolliseen aivosuojaan.

Vaikka ambroksoli on hyväksytty Euroopassa hengityselinten sairauksien hoitoon ja sillä on pitkäaikainen turvallisuushistoria - mukaan lukien käyttö suurina annoksina ja raskauden aikana - sitä ei ole hyväksytty käytettäväksi Kanadassa tai Yhdysvalloissa.

Parkinsonin taudin ja dementian nykyiset hoidot käsittelevät oireita, mutta eivät pysäytä taustalla olevaa sairautta. Nämä tulokset viittaavat siihen, että ambroksoli voi suojata aivojen toimintaa, erityisesti niillä, joilla on geneettinen riski. Se tarjoaa lupaavan uuden vaihtoehdon hoitoon siellä, missä niitä on tällä hetkellä vähän. "

Tri Stephen Pasternak, kognitiivinen neurologi

Ambroksoli tukee glukoserebrosidaasi-nimistä avainentsyymiä (GCase), jota Gba1-geeni tuottaa. Parkinsonin tautia sairastavilla ihmisillä kaasutasot ovat usein alhaiset. Kun tämä entsyymi ei toimi kunnolla, aivosoluihin kerääntyy jätettä aiheuttaen vaurioita. Pasternak sai tietää siitä stipendin aikana Toronton sairaiden lasten sairaalassa (Sickkids), jossa se tunnistettiin Gaucherin taudin hoitoon. Tämä on harvinainen geneettinen häiriö lapsilla, joka johtuu kaasujen puutteesta.

Hän soveltaa nyt tätä tutkimusta selvittääkseen, voisiko kaasujen lisääminen ambroksolilla suojata aivoja Parkinsonin tautiin liittyviltä sairauksilta. "Tämä tutkimus on erittäin tärkeä, koska Parkinsonin dementia vaikuttaa syvästi potilaisiin ja perheisiin", Pasternak sanoo. "Jos ambroksolin kaltainen lääke voi auttaa, se voi tarjota todellista toivoa ja parantaa elämää."

Tämä Weston-säätiön rahoittama tutkimus on tärkeä askel kohti uusia hoitomuotoja Parkinsonin taudin ja muiden kognitiivisten häiriöiden, mukaan lukien Lewyn ruumiiden dementia, hoitoon. Pasternak ja hänen tiiminsä aikovat käynnistää kliinisen seurantatutkimuksen, joka keskittyy kognitioon erityisesti tänä vuonna.

Lähteet: