A klinikai vizsgálat azt vizsgálja, hogy az ambroxol lassíthatja-e a Parkinson-kórban szenvedő betegek demenciáját

A klinikai vizsgálat azt vizsgálja, hogy az ambroxol lassíthatja-e a Parkinson-kórban szenvedő betegek demenciáját

A demencia komoly egészségügyi kihívást jelent a progresszióját lassító biztonságos, megfizethető kezelések nélkül.

A londoni St. Joseph's Health Care kutatócsoportja, a Lawson Research Institute (Lawson) kutatói azt vizsgálják, hogy az ambroxol – az Európában évtizedek óta használt biztonságos köhögés elleni gyógyszer – lelassíthatja-e a Parkinson-kórban szenvedőknél a Parkinson-kórt.

Ma jelent meg a tekintélyes kiadványbanJAMA - NeurológiaEz a 12 hónapos klinikai vizsgálat 55 Parkinson-kóros demenciában (PDD) szenvedő résztvevővel a memóriát, a pszichiátriai tüneteket és a GFAP-ot, az agykárosodáshoz kapcsolódó vérmarkert figyelte. A Parkinson-kór okozta demencia memóriavesztést, zavartságot, hallucinációkat és hangulatváltozásokat okoz. A 10 éven belül Parkinson-kórral diagnosztizáltak körülbelül fele súlyosan érinti a betegeket, a családokat és az egészségügyi rendszert.

Dr. Stephen Pasternak kognitív neurológus irányításával az egyik csoport napi ambroxolt adott, míg a másik csoport placebót kapott. „Az volt a célunk, hogy megváltoztassuk a Parkinson-kóros demenciát” – mondja Pasternak. "Ez a korai áttekintés reményt ad, és szilárd alapot biztosít nagyobb tanulmányokhoz."

A klinikai vizsgálat legfontosabb eredményei a következők:

• Az ambroxol biztonságos volt, jól tolerálható, és elérte a terápiás szintet az agyban

• A pszichiátriai tünetek súlyosbodtak a placebo-csoportban, de az ambroxol alkalmazása mellett stabilak maradtak.

• A magas kockázatú Gba1 génvariánsokkal rendelkező résztvevők jobb kognitív teljesítményt mutattak az ambroxollal

• Az agysejtkárosodás (GFAP) markere nőtt a placebocsoportban, de az ambroxol mellett stabil maradt, ami potenciális agyvédelmet jelez.

Bár az ambroxolt Európában engedélyezték légúti megbetegedések kezelésére, és régóta biztonsági múlttal rendelkezik – beleértve a nagy dózisokban és terhesség alatt történő alkalmazást is –, Kanadában vagy az Egyesült Államokban nem engedélyezett.

A Parkinson-kór és a demencia jelenlegi terápiái a tüneteket kezelik, de nem állítják meg az alapbetegséget. Ezek az eredmények arra utalnak, hogy az ambroxol védheti az agyműködést, különösen a genetikailag veszélyeztetetteknél. Ígéretes új kezelési lehetőséget kínál ott, ahol jelenleg kevés létezik. "

Dr. Stephen Pasternak, kognitív neurológus

Az ambroxol támogatja a glükocerebrozidáz (GCase) nevű kulcsenzimet, amelyet a Gba1 gén termel. Parkinson-kórban szenvedőknél gyakran alacsony a gázszint. Ha ez az enzim nem működik megfelelően, hulladék halmozódik fel az agysejtekben, ami károsodást okoz. Pasternak a torontói Beteg Gyermekek Kórházában (Sickkids) szerzett ösztöndíjasként szerzett tudomást erről, ahol a Gaucher-kór – a gázok hiánya miatt kialakult ritka genetikai rendellenesség a gyermekeknél – kezelésére szolgáló gyógyszerként azonosították.

Ezt a kutatást most annak kivizsgálására alkalmazza, hogy a gázok ambroxollal történő fokozása megvédheti-e az agyat a Parkinson-kórhoz kapcsolódó betegségekben. "Ez a kutatás rendkívül fontos, mert a Parkinson-kóros demencia mélyen érinti a betegeket és a családokat" - mondja Pasternak. "Ha egy olyan gyógyszer, mint az ambroxol, segíthet, valódi reményt adhat, és javíthatja az életet."

A Weston Alapítvány által finanszírozott tanulmány fontos lépés a Parkinson-kór és más kognitív rendellenességek, köztük a Lewy-testekkel járó demencia új kezelési módjainak kifejlesztése felé. Pasternak és csapata azt tervezi, hogy ebben az évben nyomon követési klinikai vizsgálatot indítanak, amely kifejezetten a megismerésre összpontosít.

Források: