Klinično preskušanje bo preučilo, ali lahko ambroksol upočasni demenco pri ljudeh s Parkinsonovo boleznijo

Klinično preskušanje bo preučilo, ali lahko ambroksol upočasni demenco pri ljudeh s Parkinsonovo boleznijo

Demenca predstavlja velik zdravstveni izziv brez varnega in cenovno dostopnega zdravljenja, ki bi upočasnilo njeno napredovanje.

Raziskovalci na raziskovalnem inštitutu Lawson (Lawson), raziskovalni veji St. Joseph's Health Care London, preučujejo, ali lahko ambroksol – varno zdravilo proti kašlju, ki se v Evropi uporablja že desetletja – upočasni Parkinsonovo bolezen pri ljudeh s Parkinsonovo boleznijo.

Danes objavljeno v prestižni publikacijiJAMA -NevrologijaTo 12-mesečno klinično preskušanje 55 udeležencev z demenco zaradi Parkinsonove bolezni (PDD) je spremljalo spomin, psihiatrične simptome in GFAP, krvni marker, povezan s poškodbo možganov. Demenca Parkinsonove bolezni povzroča izgubo spomina, zmedenost, halucinacije in spremembe razpoloženja. Pri približno polovici tistih, ki jim v 10 letih odkrijejo Parkinsonovo bolezen, kar močno prizadene bolnike, družine in zdravstveni sistem.

Pod vodstvom kognitivnega nevrologa dr. Stephena Pasternaka je študija eni skupini dajala dnevno ambroksol, medtem ko je druga skupina prejemala placebo. "Naš cilj je bil spremeniti Parkinsonovo demenco," pravi Pasternak. "Ta zgodnji pregled ponuja upanje in zagotavlja trdne temelje za večje študije."

Ključne ugotovitve kliničnega preskušanja vključujejo:

• Ambroksol je bil varen, dobro prenašan in je dosegel terapevtske ravni v možganih

• Psihiatrični simptomi so se v skupini, ki je prejemala placebo, poslabšali, med uporabo ambroksola pa so ostali stabilni.

• Udeleženci z visokorizičnimi različicami gena Gba1 so pokazali izboljšano kognitivno delovanje z ambroksolom

• Označevalec poškodb možganskih celic (GFAP) se je povečal v skupini, ki je prejemala placebo, vendar je ostal stabilen z ambroksolom, kar kaže na potencialno zaščito možganov.

Čeprav je ambroksol v Evropi odobren za zdravljenje bolezni dihal in ima dolgoletno varnostno evidenco – vključno z uporabo v velikih odmerkih in med nosečnostjo – ni odobren za uporabo v Kanadi ali Združenih državah

Sedanje terapije za Parkinsonovo bolezen in demenco obravnavajo simptome, vendar ne ustavijo osnovne bolezni. Ti rezultati kažejo, da lahko ambroksol zaščiti delovanje možganov, zlasti pri tistih z genetskim tveganjem. Ponuja obetavno novo pot zdravljenja, kjer jih trenutno obstaja le malo. “

Stephen Pasternak, kognitivni nevrolog

Ambroksol podpira ključni encim, imenovan glukocerebrozidaza (GCase), ki ga proizvaja gen Gba1. Pri ljudeh s Parkinsonovo boleznijo so ravni plinov pogosto nizke. Ko ta encim ne deluje pravilno, se odpadki kopičijo v možganskih celicah in povzročajo poškodbe. Pasternak je zanj izvedel med štipendijo v bolnišnici za bolne otroke (Sickkids) v Torontu, kjer so ga identificirali kot zdravilo za Gaucherjevo bolezen – redko genetsko motnjo pri otrocih, ki jo povzroča pomanjkanje plinov.

Zdaj uporablja to raziskavo, da bi raziskal, ali bi povečanje plinov z ambroksolom lahko zaščitilo možgane pri boleznih, povezanih s Parkinsonovo boleznijo. "Ta raziskava je ključnega pomena, ker Parkinsonova demenca močno prizadene bolnike in družine," pravi Pasternak. "Če lahko pomaga zdravilo, kot je ambroksol, bi lahko ponudilo resnično upanje in izboljšalo življenja."

Ta študija, ki jo financira fundacija Weston, je pomemben korak k razvoju novih zdravljenj za Parkinsonovo bolezen in druge kognitivne motnje, vključno z demenco z Lewyjevimi telesci. Pasternak in njegova ekipa letos načrtujeta uvedbo nadaljnje klinične študije, ki se osredotoča na kognicijo.

Viri: