Une nouvelle thérapie montre des bénéfices spectaculaires en matière de survie dans l’hypertension artérielle pulmonaire avancée

Une nouvelle thérapie montre des bénéfices spectaculaires en matière de survie dans l’hypertension artérielle pulmonaire avancée

Un traitement relativement nouveau pour traiter l'hypertension artérielle pulmonaire chez les patients atteints d'une maladie légère à modérée s'est avéré efficace pour prévenir la mort chez les patients atteints d'une maladie avancée. Les résultats ont été publiés mercredi 28 maiLe Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterreet pourrait avoir des « effets transformateurs » pour les patients, selon un éditorial accompagnant l’étude de Bradley Maron, MD, professeur de médecine et directeur du programme d’hypertension à la faculté de médecine de l’Université du Maryland.

Lorsque la Food and Drug Administration des États-Unis a nommé le premier médicament de sa catégorie l'année dernière, il était indiqué uniquement pour les personnes souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire légère afin d'augmenter la capacité d'exercice et de prévenir l'aggravation clinique de la maladie pulmonaire, qui est rare mais progressive et conduit souvent à une mort prématurée. Environ 1 000 Américains reçoivent un diagnostic de cette maladie chaque année, et les femmes de moins de 60 ans courent un risque plus élevé. Cette maladie, causée par le rétrécissement des petites artères dans les poumons, oblige le cœur à travailler plus fort et finit par perdre sa capacité à pomper le sang efficacement.

L'essai clinique, appelé Zenith, a été dirigé par des chercheurs en France et mené sur plusieurs sites cliniques aux États-Unis et à l'étranger. Il y avait 172 patients souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire avancée qui ont été répartis au hasard pour recevoir une injection de sotatercept avec leurs traitements habituels ou pour recevoir une injection de placebo avec leurs traitements habituels.

"Les auteurs ont observé un risque 76 pour cent inférieur d'un événement de critère principal [décès quelle qu'en soit la cause, transplantation pulmonaire ou hospitalisation] avec le sotatercept qu'avec un placebo - un effet étonnant par rapport à une norme d'hypertension artérielle pulmonaire particulièrement pertinente, puisque les essais précédents ont généralement montré des résultats relativement modestes avec des critères d'évaluation plus faibles", a écrit le Dr Maron, qui était également directeur de l'Institute for Health Computing de l'Université du Maryland.

L'essai a été arrêté peu de temps après qu'il soit devenu clair que le groupe sotatercept présentait des avantages significatifs par rapport à ceux prenant un placebo : 50 pour cent du groupe placebo ont été hospitalisés pendant l'étude, contre 9 pour cent du groupe sotatercept. La mort est survenue chez 15 pour cent de ceux sous placebo, contre 8 pour cent de ceux sous sotatercept.

Des malformations vasculaires et des saignements sont survenus chez certains patients prenant du sotatercept, mais cela ne les a pas incités à arrêter de prendre le médicament. Selon le Dr. Cependant, selon Maron, une meilleure compréhension de la manière dont ces effets secondaires pourraient être liés à l'observance du sotatercept par les patients dans la pratique clinique réelle est nécessaire.

"Les résultats de l'étude Zenith", a-t-il écrit, "fournissent une mesure essentielle d'optimisme pour les patients souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire avec une option limitée ou inexistante".

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