Una nuova terapia mostra notevoli benefici in termini di sopravvivenza nell’ipertensione arteriosa polmonare avanzata

Una nuova terapia mostra notevoli benefici in termini di sopravvivenza nell’ipertensione arteriosa polmonare avanzata

Una terapia relativamente nuova per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare nei pazienti con malattia da lieve a moderata si è rivelata efficace nel prevenire la morte nei pazienti con malattia avanzata. I risultati sono stati pubblicati mercoledì 28 maggioIl giornale di medicina del New Englande potrebbe avere “effetti trasformativi” per i pazienti, secondo un editoriale che accompagna lo studio di Bradley Maron, MD, professore di medicina e direttore del Programma per l’ipertensione presso la School of Medicine dell’Università del Maryland.

Quando lo scorso anno la Food and Drug Administration statunitense ha nominato il primo farmaco della sua categoria, era indicato solo per le persone con lieve ipertensione arteriosa polmonare per aumentare la capacità di esercizio e prevenire il peggioramento clinico della malattia polmonare, che è rara ma progressiva e spesso porta a morte prematura. Ogni anno viene diagnosticata questa condizione a circa 1.000 americani e le donne sotto i 60 anni corrono un rischio maggiore. La condizione, causata dal restringimento delle piccole arterie nei polmoni, fa sì che il cuore lavori di più e alla fine perda la sua capacità di pompare il sangue in modo efficace.

Lo studio clinico, chiamato Zenith, è stato condotto da ricercatori in Francia e condotto in diversi siti clinici negli Stati Uniti e a livello internazionale. 172 pazienti con ipertensione arteriosa polmonare avanzata sono stati assegnati in modo casuale a ricevere un'iniezione di sotatercept insieme ai trattamenti abituali o a ricevere un'iniezione di placebo insieme ai trattamenti abituali.

"Gli autori hanno osservato un rischio inferiore del 76% di un evento endpoint primario [morte per qualsiasi causa, trapianto di polmone o ospedalizzazione] con sotatercept rispetto a un placebo - un effetto sorprendente rispetto a uno standard di ipertensione arteriosa polmonare particolarmente rilevante, poiché studi precedenti hanno in genere mostrato risultati relativamente modesti con endpoint più deboli", ha scritto il dottor Maron, che è stato anche direttore dell'Institute for Health Computing dell'Università del Maryland.

Lo studio è stato interrotto subito dopo che è diventato chiaro che il gruppo sotatercept presentava vantaggi significativi rispetto a quelli che assumevano un placebo: il 50% del gruppo placebo è stato ricoverato in ospedale durante lo studio rispetto al 9% del gruppo sotatercept. La morte si è verificata nel 15% dei soggetti trattati con placebo, rispetto all'8% di quelli trattati con sotatercept.

In alcuni pazienti trattati con sotatercept si sono verificati malformazioni vascolari ed eventi emorragici, ma ciò non ha comportato l'interruzione dell'assunzione del farmaco. Tuttavia, secondo Maron, è necessaria una migliore comprensione di come questi effetti collaterali potrebbero essere correlati all'adesione dei pazienti a sotatercept nella pratica clinica effettiva.

“I risultati dello studio Zenith”, ha scritto, “forniscono una misura essenziale di ottimismo per i pazienti con ipertensione arteriosa polmonare con opzioni limitate o nessuna”.

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