Nieuwe therapie laat dramatische overlevingsvoordelen zien bij gevorderde pulmonale arteriële hypertensie

Nieuwe therapie laat dramatische overlevingsvoordelen zien bij gevorderde pulmonale arteriële hypertensie

Een relatief nieuwe therapie voor de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie bij patiënten met milde tot matige ziekte is effectief gebleken bij het voorkomen van overlijden bij patiënten met een gevorderde ziekte. De resultaten zijn op woensdag 28 mei gepubliceerdHet New England Journal of Medicineen zou “transformatieve effecten” kunnen hebben voor patiënten, volgens een redactioneel commentaar bij de studie van Bradley Maron, MD, hoogleraar geneeskunde en directeur van het Hypertension Program aan de University of Maryland School of Medicine.

Toen de Amerikaanse Food and Drug Administration vorig jaar het eerste medicijn in zijn klasse noemde, was het alleen geïndiceerd voor mensen met milde pulmonale arteriële hypertensie om de inspanningscapaciteit te vergroten en de klinische verergering van de longziekte te voorkomen, wat zeldzaam maar progressief is en vaak tot vroegtijdig overlijden leidt. Jaarlijks wordt bij ongeveer 1.000 Amerikanen de aandoening vastgesteld, en vrouwen onder de 60 lopen een groter risico. De aandoening, veroorzaakt door vernauwing van kleine slagaders in de longen, zorgt ervoor dat het hart harder moet werken en uiteindelijk zijn vermogen verliest om bloed effectief rond te pompen.

De klinische proef, genaamd Zenith, werd geleid door onderzoekers in Frankrijk en uitgevoerd op meerdere klinische locaties in de VS en internationaal. Er waren 172 patiënten met gevorderde pulmonale arteriële hypertensie die willekeurig werden toegewezen aan een injectie met sotatercept samen met hun gebruikelijke behandelingen of aan een placebo-injectie samen met hun gebruikelijke behandelingen.

“De auteurs hebben met sotatercept een 76 procent lager risico op een primaire eindpuntgebeurtenis (dood door welke oorzaak dan ook, longtransplantatie of ziekenhuisopname) waargenomen dan met een placebo – een verbazingwekkend effect in vergelijking met een uniek relevante pulmonale arteriële hypertensie, aangezien eerdere onderzoeken doorgaans relatief bescheiden resultaten hebben opgeleverd met zwakkere eindpunten”, schreef Dr. Maron, die ook directeur was van het University of Maryland Institute for Health Computing.

De proef werd vroegtijdig stopgezet nadat duidelijk werd dat de sotaterceptgroep aanzienlijke voordelen had ten opzichte van degenen die een placebo gebruikten: 50 procent van de placebogroep werd tijdens het onderzoek in het ziekenhuis opgenomen, vergeleken met 9 procent van de sotaterceptgroep. De dood trad op bij 15 procent van degenen die een placebo kregen, vergeleken met 8 procent van degenen die sotatercept gebruikten.

Bij sommige patiënten die sotatercept gebruikten, traden vasculaire misvormingen en bloedingen op, maar dit was geen reden om te stoppen met het gebruik van het geneesmiddel. Volgens Dr. Maron is er echter behoefte aan een beter begrip van hoe deze bijwerkingen verband kunnen houden met de therapietrouw van patiënten aan sotatercept in de feitelijke klinische praktijk.

“De bevindingen uit de Zenith-studie,” schreef hij, “bieden een essentiële maatstaf voor optimisme voor patiënten met pulmonale arteriële hypertensie met beperkte of geen optie.”

Bronnen: