Новото лекарство атакигуат е обещаващо за лечение на стеноза на аортната клапа

Новото лекарство атакигуат е обещаващо за лечение на стеноза на аортната клапа

Стенозата на аортната клапа (AVS) е значителен здравен проблем, който засяга над 1,5 милиона американци и милиони други по света. Изследователите от Mayo Clinic проучват използването на ново лекарство, наречено ataciguat, за управление на AVs. Резултати от предклинични и клинични проучвания, публикувани вТрафикпоказват, че атацигуат има потенциала значително да забави прогресията на заболяването. Последната стъпка за определяне на дългосрочната ефективност и безопасност на лекарството е изпитване във фаза 3 и усилията за започване на това основно изпитване скоро ще се осъществят с партньор от индустрията.

При AV, калциевите отлагания се натрупват и стесняват аортната клапа, принуждавайки сърцето да работи по-усилено, за да движи кръвта. Заболяването обикновено прогресира с течение на времето със симптоми като болка в гърдите, задух и умора, засягащи хора над 65-годишна възраст. Настоящият стандарт на грижа – бдително изчакване – често води до намалено качество на живот, преди състоянието да стане достатъчно тежко, за да може пациентът да потърси хирургична или интервенционална интервенция.

Това изследване представлява значителен напредък в лечението на стеноза на аортната клапа. Ataciguat има потенциала значително да забави или дори да предотврати необходимостта от операция за смяна на клапа и да подобри живота на милиони. “

Джордан Милър, д-р, директор на сърдечно-съдови заболявания и стареене, клиника Майо

Д-р Милър отбелязва, че въздействието се простира отвъд простото забавяне на операцията. По-младите пациенти с агресивно заболяване или вродени клапни дефекти могат да развият симптоми в средната възраст. Ако пациентът се нуждае от смяна на клапа преди 55-годишна възраст, има повече от 50% шанс той да се нуждае от няколко операции за смяна на клапа през целия си живот поради преизчисляване на имплантираната клапа. Ataciguat, който забави прогресията на естествената калцификация на аортната клапа в клиничното изпитване, предлага потенциал за еднократна процедура, ако може да достигне 65-годишна възраст. Колкото по-възрастен е пациентът, толкова по-малка е вероятността имплантираната клапа да калцира.

През последното десетилетие изследванията на Mayo Clinic установиха, че атацигуатът реактивира път, критичен за предотвратяване на калцификация и стеноза на клапата. Предклиничните проучвания при мишки показват, че това лекарство значително забавя прогресията на заболяването, дори в началото на лечението след установяване на заболяването.

Клиничните проучвания при пациенти с умерени AVs показват, че еднократното дневно дозиране на атазигуат се понася добре с минимални странични ефекти в сравнение с плацебо. Това последно проучване във фаза 2 при 23 пациенти показва намаляване на прогресията на калцификацията на аортната клапа след шест месеца в сравнение с плацебо, а пациентите, които са получавали атазигуат, са склонни да поддържат по-добра миокардна функция. Най-важното е, че изследователският екип потвърди, че атацигуатът няма отрицателно въздействие върху образуването на кост, въпреки дълбокия му ефект върху забавянето на калцификацията на клапата.

Това важно откритие е резултат от сътрудничеството между клиниката Mayo, Националните здравни институти, Университета на Минесота и Sanofi Pharmaceuticals. Изследването е проведено в рамките на субсидия за академични изследвания, администрирана от Националния център за ускорени транслационни науки и Партньорството за биотехнологии и геномика на Минесота.

Клиниката Mayo и д-р Милър имат финансов интерес в интелектуалната собственост, спомената в това съобщение за пресата. Mayo Clinic ще използва всички приходи, които получава, за да подкрепи своята нестопанска мисия за грижа за пациентите, образование и изследвания.

източници: