Το νέο φάρμακο atakiguat δείχνει υπόσχεση για τη θεραπεία της στένωσης της αορτικής βαλβίδας

Το νέο φάρμακο atakiguat δείχνει υπόσχεση για τη θεραπεία της στένωσης της αορτικής βαλβίδας

Η στένωση της αορτικής βαλβίδας (AVS) είναι ένα σημαντικό πρόβλημα υγείας που επηρεάζει περισσότερους από 1,5 εκατομμύριο Αμερικανούς και εκατομμύρια περισσότερους παγκοσμίως. Οι ερευνητές της Mayo Clinic μελετούν τη χρήση ενός νέου φαρμάκου που ονομάζεται ataciguat για τη διαχείριση των AV. Αποτελέσματα από προκλινικές και κλινικές μελέτες που δημοσιεύθηκαν στοΚυκλοφορίαδείχνουν ότι το ataciguat έχει τη δυνατότητα να επιβραδύνει σημαντικά την εξέλιξη της νόσου. Το τελευταίο βήμα για τον προσδιορισμό της μακροπρόθεσμης αποτελεσματικότητας και ασφάλειας του φαρμάκου είναι μια δοκιμή Φάσης 3 και οι προσπάθειες για την έναρξη αυτής της κρίσιμης δοκιμής θα πραγματοποιηθούν σύντομα με έναν συνεργάτη του κλάδου.

Στα AVs, οι εναποθέσεις ασβεστίου συσσωρεύονται και περιορίζουν την αορτική βαλβίδα, αναγκάζοντας την καρδιά να εργαστεί σκληρότερα για να κινήσει το αίμα. Η ασθένεια τυπικά εξελίσσεται με την πάροδο του χρόνου με συμπτώματα όπως πόνο στο στήθος, δύσπνοια και κόπωση που επηρεάζουν άτομα άνω των 65 ετών. Το τρέχον πρότυπο περίθαλψης - η προσεκτική αναμονή - οδηγεί συχνά σε μειωμένη ποιότητα ζωής πριν η κατάσταση είναι αρκετά σοβαρή ώστε ο ασθενής να αναζητήσει χειρουργική ή επεμβατική παρέμβαση.

Αυτή η έρευνα αντιπροσωπεύει μια σημαντική πρόοδο στη θεραπεία της στένωσης της αορτικής βαλβίδας. Το Ataciguat έχει τη δυνατότητα να καθυστερήσει σημαντικά ή ακόμα και να αποτρέψει την ανάγκη για χειρουργική επέμβαση αντικατάστασης βαλβίδας και να βελτιώσει τη ζωή εκατομμυρίων. "

Jordan Miller, Ph.D., Διευθυντής Καρδιαγγειακών Νόσων και Γήρανσης, Mayo Clinic

Ο Δρ Μίλερ σημειώνει ότι ο αντίκτυπος εκτείνεται πέρα ​​από την απλή καθυστέρηση της χειρουργικής επέμβασης. Οι νεότεροι ασθενείς με επιθετική νόσο ή συγγενή ελαττώματα της βαλβίδας μπορεί να αναπτύξουν συμπτώματα στη μέση ηλικία. Εάν ένας ασθενής χρειάζεται αντικατάσταση βαλβίδας πριν από την ηλικία των 55 ετών, υπάρχει μεγαλύτερη από 50% πιθανότητα να απαιτήσει πολλαπλές χειρουργικές επεμβάσεις αντικατάστασης βαλβίδας κατά τη διάρκεια της ζωής του λόγω του επανυπολογισμού της εμφυτευμένης βαλβίδας. Το Ataciguat, το οποίο επιβράδυνε την εξέλιξη της εγγενούς ασβεστοποίησης της αορτικής βαλβίδας στην κλινική δοκιμή, προσφέρει τη δυνατότητα για μια εφάπαξ διαδικασία εάν φτάσει στην ηλικία των 65 ετών. Όσο μεγαλύτερος είναι ένας ασθενής, τόσο λιγότερες είναι οι πιθανότητες ασβεστοποίησης της εμφυτευμένης βαλβίδας.

Την τελευταία δεκαετία, η έρευνα της Mayo Clinic διαπίστωσε ότι το ataciguat επανενεργοποιεί μια οδό κρίσιμης σημασίας για την πρόληψη της ασβεστοποίησης και της στένωσης της βαλβίδας. Προκλινικές μελέτες σε ποντίκια έδειξαν ότι αυτό το φάρμακο ουσιαστικά επιβράδυνε την εξέλιξη της νόσου, ακόμη και στην έναρξη της θεραπείας μετά την εγκαθίδρυση της νόσου.

Κλινικές δοκιμές σε ασθενείς με μέτρια AVs έδειξαν ότι η άπαξ ημερήσια δόση αταζιγουάτης ήταν καλά ανεκτή με ελάχιστες παρενέργειες σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Αυτή η μελέτη τελικής φάσης 2 σε 23 ασθενείς έδειξε μείωση της εξέλιξης της ασβεστοποίησης της αορτικής βαλβίδας στους έξι μήνες σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο και οι ασθενείς που έλαβαν αταζιγουάτη έτειναν να διατηρούν καλύτερη λειτουργία του μυοκαρδίου. Το σημαντικότερο είναι ότι η ερευνητική ομάδα επιβεβαίωσε ότι το ataciguat δεν είχε αρνητικό αντίκτυπο στον σχηματισμό των οστών, παρά τη βαθιά του επίδραση στην επιβράδυνση της ασβεστοποίησης της βαλβίδας.

Αυτό το σημαντικό εύρημα είναι το αποτέλεσμα μιας συνεργασίας μεταξύ της Mayo Clinic, των Εθνικών Ινστιτούτων Υγείας, του Πανεπιστημίου της Μινεσότα και της Sanofi Pharmaceuticals. Η έρευνα διεξήχθη στο πλαίσιο μιας ακαδημαϊκής ερευνητικής επιχορήγησης που διαχειρίζεται το Εθνικό Κέντρο Επιταχυνόμενων Μεταφραστικών Επιστημών και η Συνεργασία Βιοτεχνολογίας και Γονιδιωματικής της Μινεσότα.

Η Mayo Clinic και ο Dr. Miller έχουν οικονομικό συμφέρον στην πνευματική ιδιοκτησία που αναφέρεται σε αυτό το δελτίο τύπου. Η Mayo Clinic θα χρησιμοποιήσει όλα τα έσοδα που λαμβάνει για να υποστηρίξει τη μη κερδοσκοπική αποστολή της περίθαλψης ασθενών, εκπαίδευσης και έρευνας.

Πηγές: