Uus ravim atakiguaat näitab lubadust aordiklapi stenoosi raviks

Uus ravim atakiguaat näitab lubadust aordiklapi stenoosi raviks

Aordiklapi stenoos (AVS) on märkimisväärne terviseprobleem, mis mõjutab üle 1,5 miljoni ameeriklase ja veel miljoneid kogu maailmas. Mayo kliiniku teadlased uurivad uue ravimi nimega ataciguat kasutamist AV-de juhtimiseks. aastal avaldatud prekliiniliste ja kliiniliste uuringute tulemusedLiiklusnäitavad, et ataciguaat võib haiguse progresseerumist märkimisväärselt aeglustada. Viimane samm ravimi pikaajalise efektiivsuse ja ohutuse kindlakstegemiseks on 3. faasi uuring ja selle pöördelise uuringu algatamiseks tehakse varsti koos tööstuspartneriga.

AV-des kogunevad kaltsiumiladestused ja ahendavad aordiklappi, sundides südant vere liigutamiseks rohkem töötama. Haigus progresseerub tavaliselt aja jooksul ja selliste sümptomitega nagu valu rinnus, õhupuudus ja väsimus, mis mõjutavad üle 65-aastaseid inimesi. Praegune ravistandard – tähelepanelik ootamine – põhjustab sageli elukvaliteedi langust, enne kui haigusseisund on piisavalt tõsine, et patsient saaks taotleda kirurgilist või sekkuvat sekkumist.

See uuring kujutab endast olulist edusamme aordiklapi stenoosi ravis. Ataciguat võib ventiili asendusoperatsiooni vajadust oluliselt edasi lükata või isegi ära hoida ja miljonite inimeste elu parandada. “

Jordan Miller, Ph.D., Mayo kliiniku kardiovaskulaarsete haiguste ja vananemise direktor

Dr Miller märgib, et mõju ulatub kaugemale lihtsalt operatsiooni edasilükkamisest. Noorematel patsientidel, kellel on agressiivne haigus või kaasasündinud klapidefektid, võivad sümptomid tekkida keskeas. Kui patsient vajab klapivahetust enne 55. eluaastat, on suurem kui 50% tõenäosus, et implanteeritud klapi ümberarvutamise tõttu vajab ta elu jooksul mitu klapiasendusoperatsiooni. Ataciguat, mis aeglustas kliinilises uuringus natiivse aordiklapi lupjumise progresseerumist, pakub võimalust ühekordseks protseduuriks, kui ta saab 65-aastaseks. Mida vanem on patsient, seda väiksem on siirdatud klapi lupjumise tõenäosus.

Viimase kümnendi jooksul on Mayo kliiniku uuringud leidnud, et ataciguaat taasaktiveerib ventiilide lupjumise ja stenoosi ennetamiseks kriitilise tähtsusega raja. Prekliinilised uuringud hiirtega näitasid, et see ravim aeglustas oluliselt haiguse progresseerumist isegi ravi alguses pärast haiguse tuvastamist.

Kliinilised uuringud mõõduka AV-ga patsientidel näitasid, et ataziguaadi üks kord päevas manustamine oli platseeboga võrreldes hästi talutav ja kõrvaltoimed olid minimaalsed. See viimane 2. faasi uuring, milles osales 23 patsienti, näitas aordiklapi lupjumise progresseerumise vähenemist kuue kuu jooksul võrreldes platseeboga ja patsientidel, kes said ataziguaati, oli parem müokardi funktsioon. Oluline on see, et uurimisrühm kinnitas, et ataciguaadil ei olnud luu moodustumisele negatiivset mõju, hoolimata selle sügavast mõjust klapi lupjumise aeglustamisele.

See oluline leid on Mayo kliiniku, riiklike tervishoiuinstituutide, Minnesota ülikooli ja Sanofi Pharmaceuticalsi koostöö tulemus. Uuring viidi läbi akadeemilise uurimistoetuse raames, mida haldavad riiklik kiirendatud tõlketeaduste keskus ja Minnesota biotehnoloogia ja genoomika partnerlus.

Mayo kliinikul ja dr. Milleril on rahalised huvid selles pressiteates viidatud intellektuaalomandi vastu. Mayo Clinic kasutab kogu saadud tulu oma mittetulundusliku patsiendihoolduse, hariduse ja teadustöö toetamiseks.

Allikad: