Uusi lääke atakiguaatti näyttää lupaavalta aorttaläppästenoosin hoidossa

Uusi lääke atakiguaatti näyttää lupaavalta aorttaläppästenoosin hoidossa

Aorttaläppästenoosi (AVS) on merkittävä terveysongelma, joka vaikuttaa yli 1,5 miljoonaan amerikkalaiseen ja miljooniin muihin maailmanlaajuisesti. Mayo Clinicin tutkijat tutkivat uuden ataciguat-nimisen lääkkeen käyttöä AV: n hallintaan. Tulokset prekliinisistä ja kliinisistä tutkimuksista, jotka on julkaistu vuonnaLiikenneosoittavat, että atasiguaatti voi hidastaa merkittävästi taudin etenemistä. Viimeinen vaihe lääkkeen pitkäaikaisen tehokkuuden ja turvallisuuden määrittämiseksi on vaiheen 3 kokeilu, ja tämän keskeisen tutkimuksen käynnistäminen aloitetaan pian alan kumppanin kanssa.

AV:issa kalsiumkertymät kerääntyvät ja supistavat aorttaläppä, mikä pakottaa sydämen työskentelemään kovemmin veren liikuttamiseksi. Tauti etenee tyypillisesti ajan myötä yli 65-vuotiaiden oireiden, kuten rintakipujen, hengenahdistuksen ja väsymyksen, kanssa. Nykyinen hoitotaso – tarkkaavainen odottaminen – johtaa usein elämänlaadun heikkenemiseen, ennen kuin tila on tarpeeksi vakava, jotta potilas voi hakeutua kirurgiseen tai interventiohoitoon.

Tämä tutkimus edustaa merkittävää edistystä aorttaläppästenoosin hoidossa. Ataciguatilla on mahdollisuus viivyttää merkittävästi tai jopa estää venttiilinvaihtoleikkauksen tarvetta ja parantaa miljoonien ihmisten elämää. "

Jordan Miller, Ph.D., sydän- ja verisuonitautien ja ikääntymisen johtaja, Mayo Clinic

Dr. Miller huomauttaa, että vaikutus ulottuu muutakin kuin pelkkä leikkauksen viivyttäminen. Nuoremmilla potilailla, joilla on aggressiivinen sairaus tai synnynnäiset läppävauriot, voi kehittyä oireita keski-iässä. Jos potilas tarvitsee venttiilin vaihtoa ennen 55 vuoden ikää, on yli 50 % todennäköisyys, että hän tarvitsee useita venttiilinvaihtoleikkauksia elinaikanaan implantoidun venttiilin uudelleenlaskennan vuoksi. Ataciguat, joka hidasti natiivia aorttaläpän kalkkeutumisen etenemistä kliinisessä tutkimuksessa, tarjoaa mahdollisuuden kertaluonteiseen toimenpiteeseen, jos hän saavuttaa 65 vuoden iän. Mitä vanhempi potilas on, sitä epätodennäköisemmin implantoitu läppä kalkkiutuu.

Viimeisen vuosikymmenen aikana Mayo Clinic -tutkimuksessa on havaittu, että atasiguaatti aktivoi reitin, joka on kriittinen venttiilin kalkkeutumisen ja stenoosin estämisessä. Prekliiniset tutkimukset hiirillä osoittivat, että tämä lääke hidasti olennaisesti taudin etenemistä, jopa hoidon alussa taudin toteamisen jälkeen.

Kliiniset tutkimukset potilailla, joilla oli kohtalainen AV:t, osoittivat, että atatsiguaatin kerran vuorokaudessa annostelu oli hyvin siedetty ja sivuvaikutukset olivat minimaaliset verrattuna lumelääkkeeseen. Tämä viimeisen vaiheen 2 tutkimus 23 potilaalla osoitti aorttaläpän kalkkeutumisen etenemisen hidastuvan kuuden kuukauden kohdalla lumelääkkeeseen verrattuna, ja atatsiguaattia saaneilla potilailla oli taipumus säilyttää parempi sydänlihastoiminta. Ratkaisevaa on, että tutkimusryhmä vahvisti, että atasiguaatilla ei ollut kielteistä vaikutusta luun muodostumiseen, vaikka sen syvällinen vaikutus hidastaa läppäkalkkiutumista.

Tämä tärkeä havainto on tulosta Mayo Clinicin, National Institutes of Healthin, Minnesotan yliopiston ja Sanofi Pharmaceuticalsin yhteistyöstä. Tutkimus tehtiin National Center for Accelerated Translational Sciences -keskuksen ja Minnesota Biotechnology and Genomics Partnershipin hallinnoiman akateemisen tutkimusapurahalla.

Mayo Clinic ja Dr. Miller ovat taloudellisesti kiinnostuneita immateriaalioikeuksista, joihin tässä lehdistötiedotteessa viitataan. Mayo Clinic käyttää kaikki saamansa tulot tukeakseen voittoa tavoittelematonta potilaan hoitoa, koulutusta ja tutkimusta.

Lähteet: