Nieuw medicijn atakiguat is veelbelovend voor de behandeling van aortaklepstenose

Nieuw medicijn atakiguat is veelbelovend voor de behandeling van aortaklepstenose

Aortaklepstenose (AVS) is een aanzienlijk gezondheidsprobleem dat meer dan 1,5 miljoen Amerikanen en miljoenen meer wereldwijd treft. Mayo Clinic-onderzoekers bestuderen het gebruik van een nieuw medicijn genaamd ataciguat om AV's te behandelen. Resultaten uit preklinische en klinische onderzoeken gepubliceerd inVerkeerlaten zien dat ataciguat het potentieel heeft om de ziekteprogressie aanzienlijk te vertragen. De laatste stap om de effectiviteit en veiligheid van het medicijn op de lange termijn te bepalen is een Fase 3-onderzoek, en de inspanningen om dit cruciale onderzoek te starten zullen binnenkort plaatsvinden in samenwerking met een partner uit de industrie.

Bij AV's hopen calciumafzettingen zich op en vernauwen ze de aortaklep, waardoor het hart harder moet werken om het bloed te verplaatsen. De ziekte verergert doorgaans in de loop van de tijd, met symptomen zoals pijn op de borst, kortademigheid en vermoeidheid, die mensen ouder dan 65 jaar treffen. De huidige zorgstandaard – waakzaam wachten – resulteert vaak in een verminderde levenskwaliteit voordat de aandoening ernstig genoeg is voor de patiënt om een ​​chirurgische of interventionele interventie te zoeken.

Dit onderzoek betekent een aanzienlijke vooruitgang in de behandeling van aortaklepstenose. Ataciguat heeft het potentieel om de noodzaak van klepvervangende operaties aanzienlijk uit te stellen of zelfs te voorkomen en de levens van miljoenen mensen te verbeteren. “

Jordan Miller, Ph.D., directeur hart- en vaatziekten en veroudering, Mayo Clinic

Dr. Miller merkt op dat de impact verder reikt dan alleen het uitstellen van een operatie. Jongere patiënten met een agressieve ziekte of aangeboren klepdefecten kunnen halverwege hun leven symptomen ontwikkelen. Als een patiënt vóór de leeftijd van 55 jaar een klepvervanging nodig heeft, is er een kans van meer dan 50% dat hij gedurende zijn leven meerdere klepvervangingsoperaties nodig zal hebben als gevolg van de herberekening van de geïmplanteerde klep. Ataciguat, dat in het klinische onderzoek de progressie van natuurlijke aortaklepverkalking vertraagde, biedt de mogelijkheid voor een eenmalige procedure als hij de leeftijd van 65 jaar kan bereiken. Hoe ouder een patiënt is, hoe kleiner de kans dat de geïmplanteerde klep verkalkt.

In de afgelopen tien jaar is uit onderzoek van de Mayo Clinic gebleken dat ataciguat een route reactiveert die cruciaal is voor het voorkomen van klepverkalking en stenose. Preklinische onderzoeken bij muizen hebben aangetoond dat dit medicijn de progressie van de ziekte in wezen vertraagde, zelfs aan het begin van de behandeling nadat de ziekte was vastgesteld.

Klinische onderzoeken bij patiënten met matige AV's hebben aangetoond dat een eenmaal daagse dosering van ataziguaat goed werd verdragen met minimale bijwerkingen in vergelijking met placebo. Deze laatste fase 2-studie bij 23 patiënten toonde na zes maanden een vermindering van de progressie van aortaklepverkalking aan in vergelijking met placebo, en patiënten die ataziguat kregen hadden de neiging een betere myocardfunctie te behouden. Cruciaal was dat het onderzoeksteam bevestigde dat ataciguat geen negatieve invloed had op de botvorming, ondanks het diepgaande effect ervan op het vertragen van de klepverkalking.

Deze belangrijke bevinding is het resultaat van een samenwerking tussen de Mayo Clinic, de National Institutes of Health, de Universiteit van Minnesota en Sanofi Pharmaceuticals. Het onderzoek werd uitgevoerd onder een academische onderzoekssubsidie, beheerd door het National Center for Accelerated Translational Sciences en het Minnesota Biotechnology and Genomics Partnership.

De Mayo Clinic en Dr. Miller hebben een financieel belang in het intellectuele eigendom waarnaar in dit persbericht wordt verwezen. Mayo Clinic zal alle inkomsten die het ontvangt gebruiken om zijn non-profitmissie op het gebied van patiëntenzorg, onderwijs en onderzoek te ondersteunen.

Bronnen: