Nytt medikament atakiguat viser løfte for behandling av aortaklaffstenose

Nytt medikament atakiguat viser løfte for behandling av aortaklaffstenose

Aortaklaffstenose (AVS) er et betydelig helseproblem som påvirker over 1,5 millioner amerikanere og flere millioner over hele verden. Mayo Clinic-forskere studerer bruken av et nytt medikament kalt ataciguat for å håndtere AV-er. Resultater fra prekliniske og kliniske studier publisert iTrafikkviser at ataciguat har potensial til å redusere sykdomsprogresjonen betydelig. Det siste trinnet for å bestemme stoffets langsiktige effektivitet og sikkerhet er en fase 3-studie, og arbeidet med å starte denne sentrale studien vil snart finne sted med en industripartner.

I AV-er bygges kalsiumavleiringer opp og innsnevrer aortaklaffen, noe som tvinger hjertet til å jobbe hardere for å flytte blod. Sykdommen utvikler seg vanligvis over tid med symptomer som brystsmerter, kortpustethet og tretthet som rammer personer over 65 år. Dagens standard for omsorg – vaktsom venting – resulterer ofte i redusert livskvalitet før tilstanden er alvorlig nok til at pasienten kan søke kirurgisk eller intervensjonell intervensjon.

Denne forskningen representerer et betydelig fremskritt i behandlingen av aortaklaffstenose. Ataciguat har potensial til å forsinke eller til og med forhindre behovet for ventilerstatningskirurgi og forbedre livet til millioner. "

Jordan Miller, Ph.D., direktør for kardiovaskulære sykdommer og aldring, Mayo Clinic

Dr. Miller bemerker at virkningen strekker seg utover bare å utsette operasjonen. Yngre pasienter med aggressiv sykdom eller medfødte klaffefeil kan utvikle symptomer midt i livet. Hvis en pasient trenger ventilutskifting før 55 år, er det en større enn 50 % sjanse for at de vil trenge flere ventilerstatningsoperasjoner i løpet av livet på grunn av omberegning av den implanterte klaffen. Ataciguat, som bremset progresjonen av naturlig aortaklaffforkalkning i den kliniske utprøvingen, tilbyr potensialet for en engangsprosedyre hvis han kan bli 65 år. Jo eldre en pasient er, jo mindre sannsynlig er det at den implanterte klaffen forkalkes.

I løpet av det siste tiåret har Mayo Clinic-forskning funnet at ataciguat reaktiverer en vei som er kritisk for å forhindre ventilforkalkning og stenose. Prekliniske studier på mus viste at dette stoffet i det vesentlige bremset utviklingen av sykdommen, selv i starten av behandlingen etter at sykdommen var etablert.

Kliniske studier med pasienter med moderate AV-er viste at dosering én gang daglig av ataziguat ble godt tolerert med minimale bivirkninger sammenlignet med placebo. Denne siste fase 2-studien med 23 pasienter viste en reduksjon i progresjon av aortaklaffforkalkning etter seks måneder sammenlignet med placebo, og pasienter som fikk ataziguat hadde en tendens til å opprettholde bedre myokardfunksjon. Avgjørende bekreftet forskerteamet at ataciguat ikke hadde noen negativ innvirkning på beindannelse, til tross for dens dype effekt på å bremse ventilforkalkning.

Dette viktige funnet er resultatet av et samarbeid mellom Mayo Clinic, National Institutes of Health, University of Minnesota og Sanofi Pharmaceuticals. Forskningen ble utført under et akademisk forskningsstipend administrert av National Center for Accelerated Translational Sciences og Minnesota Biotechnology and Genomics Partnership.

Mayo Clinic og Dr. Miller har en økonomisk interesse i den intellektuelle eiendommen det refereres til i denne pressemeldingen. Mayo Clinic vil bruke alle inntekter den mottar til å støtte sin ideelle oppgave med pasientbehandling, utdanning og forskning.

Kilder: