Nový liek atakiguat je sľubný pri liečbe stenózy aortálnej chlopne

Nový liek atakiguat je sľubný pri liečbe stenózy aortálnej chlopne

Stenóza aortálnej chlopne (AVS) je závažný zdravotný problém, ktorý postihuje viac ako 1,5 milióna Američanov a milióny ďalších na celom svete. Výskumníci z Mayo Clinic študujú použitie nového lieku nazývaného ataciguat na zvládnutie AV. Výsledky z predklinických a klinických štúdií publikovaných v rDopravaukazujú, že ataciguat má potenciál výrazne spomaliť progresiu ochorenia. Posledným krokom na určenie dlhodobej účinnosti a bezpečnosti lieku je skúška 3. fázy a úsilie o začatie tejto kľúčovej skúšky sa čoskoro uskutoční s partnerom v odvetví.

Pri AV sa usadzujú vápnikové usadeniny a zužujú aortálnu chlopňu, čo núti srdce pracovať tvrdšie na pohyb krvi. Ochorenie zvyčajne postupuje v priebehu času s príznakmi, ako je bolesť na hrudníku, dýchavičnosť a únava, ktoré postihujú ľudí nad 65 rokov. Súčasný štandard starostlivosti – bdelé čakanie – často vedie k zníženiu kvality života predtým, ako je stav dostatočne závažný na to, aby pacient vyhľadal chirurgický alebo intervenčný zákrok.

Tento výskum predstavuje významný pokrok v liečbe stenózy aortálnej chlopne. Ataciguat má potenciál výrazne oddialiť alebo dokonca zabrániť potrebe operácie náhrady chlopne a zlepšiť životy miliónov ľudí. “

Jordan Miller, Ph.D., riaditeľ pre kardiovaskulárne choroby a starnutie, Mayo Clinic

Dr Miller poznamenáva, že vplyv presahuje len oddialenie operácie. U mladších pacientov s agresívnym ochorením alebo vrodenými chybami chlopne sa môžu prejaviť symptómy v strednom veku. Ak pacient potrebuje výmenu chlopne pred dosiahnutím veku 55 rokov, existuje viac ako 50 % šanca, že bude počas svojho života potrebovať viacero operácií výmeny chlopne z dôvodu prepočtu implantovanej chlopne. Ataciguat, ktorý v klinickom skúšaní spomalil progresiu natívnej kalcifikácie aortálnej chlopne, ponúka potenciál na jednorazový zákrok, ak môže dosiahnuť vek 65 rokov. Čím je pacient starší, tým je menšia pravdepodobnosť, že sa implantovaná chlopňa zvápenatí.

Počas posledného desaťročia výskum Mayo Clinic zistil, že ataciguat reaktivuje dráhu kritickú na prevenciu kalcifikácie a stenózy chlopne. Predklinické štúdie na myšiach ukázali, že tento liek v podstate spomalil progresiu ochorenia, dokonca aj na začiatku liečby po zistení ochorenia.

Klinické štúdie u pacientov so stredne závažnou AV preukázali, že dávkovanie ataziguatu raz denne bolo v porovnaní s placebom dobre tolerované s minimálnymi vedľajšími účinkami. Táto posledná štúdia fázy 2 u 23 pacientov ukázala zníženie progresie kalcifikácie aortálnej chlopne po šiestich mesiacoch v porovnaní s placebom a pacienti, ktorí dostávali ataziguát, mali tendenciu udržiavať si lepšiu funkciu myokardu. Rozhodujúce je, že výskumný tím potvrdil, že ataciguat nemal žiadny negatívny vplyv na tvorbu kostí, a to aj napriek jeho hlbokému účinku na spomalenie kalcifikácie chlopní.

Toto dôležité zistenie je výsledkom spolupráce medzi Mayo Clinic, National Institutes of Health, University of Minnesota a Sanofi Pharmaceuticals. Výskum sa uskutočnil v rámci akademického výskumného grantu spravovaného Národným centrom pre zrýchlené translačné vedy a Minnesotským partnerstvom pre biotechnológiu a genomiku.

Klinika Mayo a Dr. Miller majú finančný záujem o duševné vlastníctvo uvedené v tejto tlačovej správe. Klinika Mayo použije všetky príjmy, ktoré získa, na podporu svojho neziskového poslania starostlivosti o pacientov, vzdelávania a výskumu.

Zdroje: